小児潰瘍性大腸炎の寛解を誘導する 1 日 1 回対 2 回のメサラミン (MUPPIT)
多施設潰瘍性大腸炎小児ペンタサ介入試験(MUPPIT)。小児 UC における Pentasa の 1 日 1 回投与と 2 回投与による無作為化、単一盲検、制御、並列、導入療法。
調査の概要
詳細な説明
いくつかのランダム化比較試験 (RCT) は、軽度から中等度の増悪の急性治療および臨床的寛解の維持における 5-アミノサリチル酸 (5-ASA) およびスルファサラジンの有効性を確認しています。 当初は、5-ASA を 3 回に分けて処方するのが一般的でした。 マルチマトリックスシステム(MMX)技術による1日1回の徐放メサラミンは、成人潰瘍性大腸炎(UC)の寛解の導入と維持に効果的であることが示されました。 結腸の通過時間は小腸よりもはるかに遅く、有効成分は結腸に局所的に作用する必要があるため、通常の製剤の投与頻度を減らしても結腸を十分に覆うことができます。 実際、UC の成人を対象とした最近の 2 つの研究では、メサラミン (Pentasa® および Salofalk®) の 1 日 1 回投与は、1 日 2 回投与よりも効果的である可能性があることが示唆されています。
今日まで、ほとんどの RCT は成人患者を対象に実施されており、小児における有効性はこれらのデータから推測されています。 ただし、小児期の炎症性腸疾患 (IBD) は成人発症の疾患とは異なる場合があります。 小児発症の UC では、脾臓の屈曲部に近い広範な大腸炎の有病率が成人に比べて 2 倍になり、広範な疾患は一貫してより深刻な表現型と関連しています。 一方、IBD の子供を対象とした研究では、成人よりも治療に対する反応が良好であることが示されています。 したがって、アメリカとヨーロッパの規制機関は、承認されたすべての医薬品に対して小児科の研究を実施することを奨励しています。 IBD の小児の 50% 未満が治療を順守していることが判明しており、この数字は成人よりも一般的に疾患の理解度が低いことに関連しています。 したがって、5-ASA の 1 日 2 回投与よりも 1 日 1 回投与の利点は、成人と比較して子供の方が大きい可能性があります。
研究者らは、小児科の軽度から中等度の潰瘍性大腸炎の寛解を誘導するために、メサラミンを 1 日 1 回投与する方が、1 日 2 回投与するよりも効果が優れているという仮説を立てています。 この仮説は、成人で以前に発見されたデータに基づいており、より高い順守率が予想されるためです。
この研究では、同じ非実験薬を同じ用量で投与された 2 つのグループを比較します。唯一の違いは、薬の投与回数です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Holon、イスラエル、58100
- Wolfson Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 6~18歳、体重15kg以上のお子様。
- 承認された臨床的、放射線学的、内視鏡的および組織学的基準の存在によって確立されたUCの診断。
- -小児UC活動指数(PUCAI)スコア10〜55ポイントで判断される、登録時の軽度から中等度の疾患活動性。
- 病歴、身体診察、および検査結果のスクリーニングに基づいて、一般的に健康である (UC の診断以外)。
- 便培養、卵子および寄生虫の検査、ならびにクロストリジウム・ディフィシルアッセイによって除外された感染性大腸炎。
- -書面によるインフォームドコンセントに署名する親/法定後見人および同意を提供する子供によって証明されるように、研究に参加し、研究手順に従う能力と受け入れ。
除外基準:
- 重さ
- 疾患が直腸に限定されている患者(すなわち、 直腸炎)。
- 38.5度以上の発熱。
- -モントリオール分類によると、クローン病または分類されていないIBDタイプ(IBD-U)の患者。
- -少なくとも50mg / kg /日を含む経口5-ASA経口製剤による治療 スクリーニング訪問前の7日以内に3日以上。 5-ASAで治療中の患者
- 便中の感染性微生物に関連する増悪。
- -ステロイドによる現在の治療(任意の用量)または担当の胃腸科医によって判断されたステロイド療法の必要性。
- スクリーニング受診前の過去 30 日間、投与量と頻度が安定していれば、あらゆる種類の直腸療法(座薬、フォーム、浣腸など)が許可されます。 無作為化後および研究が完了するまで、変更は認められません。
- 6メルカプトプリン(6-MP)、アザチオプリン、シクロスポリン、タクロリムス、ロシグリタゾン、またはメトトレキサートを含むがこれらに限定されない免疫調節療法による治療は、スクリーニング訪問前の過去90日間の用量と頻度が安定していれば許可されます。 無作為化後および研究が完了するまで、変更は認められません。
- -スクリーニング訪問前の90日以内のインフリキシマブ、セルトリズマブ、アダリムマブを含むがこれらに限定されない生物学的療法による治療。
- 妊娠。 出産の可能性のあるすべての女性患者は、スクリーニング時に尿妊娠検査を受けます。
- -5ASA、サリチル酸、またはアミノサリチル酸に対する既知のアレルギー。
- -現在の腎疾患の存在、またはスクリーニング血中尿素窒素(BUN)またはクレアチニン値が年齢に応じた正常の上限の1.5倍を超えている。
- -現在の肝疾患の存在、または正常の上限の2倍を超える肝臓検査(ALT、AST、T-Bili)、または原発性硬化性胆管炎(PSC)の存在。
- 再発性膵炎の病歴。
- -研究の結果または患者の安全性に影響を与える可能性がある、研究者が臨床的に重要であると考えるその他の実験室または臨床状態。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:体重ベースのメサラミン:1日1回
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投薬: 小児潰瘍性大腸炎の現在の標準治療は、75mg/kg/日のメサラミン (ペンタサ) であり、500mg (半サシェ) の倍数である必要があります。 患者は、体重グループごとに層別化された6つのブロックに無作為化されます:15〜40kg。 体重の場合 15- 本体重量:20~ ボディの重量のため。 30- 体重の場合 ≥40 kg 腕: 1 日 1 回、3000mg (朝) およびプラセボ (1.5 サシェ) (夜)。 腕: 1 日 2 回、1500mg (朝) と 1500mg (夜)。 |
実験的:体重ベースのメサラミン: 1 日 2 回
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投薬: 小児潰瘍性大腸炎の現在の標準治療は、75mg/kg/日のメサラミン (ペンタサ) であり、500mg (半サシェ) の倍数である必要があります。 患者は、体重グループごとに層別化された6つのブロックに無作為化されます:15〜40kg。 体重の場合 15- 本体重量:20~ ボディの重量のため。 30- 体重の場合 ≥40 kg 腕: 1 日 1 回、3000mg (朝) およびプラセボ (1.5 サシェ) (夜)。 腕: 1 日 2 回、1500mg (朝) と 1500mg (夜)。 |
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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グループ間の平均 PUCAI スコアの差。
時間枠:治療開始後6週目。
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治療開始後6週目。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の成功は、完全奏効または大きな部分奏効として定義されます。
時間枠:治療開始から 3 週間後と 6 週間後。
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完全な回答: A PUCAI スコア 小さい部分反応: PUCAI スコアがベースラインから少なくとも 10 ポイント変化し、かつ PUCAI スコアが 10 ポイント以上。 大きな部分反応: PUCAI スコアがベースラインから少なくとも 20 ポイント変化し、かつ PUCAI スコアが 10 ポイント以上。 治療の失敗: 少なくとも 3 週間の治療、またはいつでもコルチコステロイドの必要性にもかかわらず、ベースライン PUCAI スコアから少なくとも 10 ポイントの改善がない。 |
治療開始から 3 週間後と 6 週間後。
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディチェア:Arie Levine, MD、Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The E. Wolfsom MC, Tel-Aviv Universiy, Holon, Israel
- スタディディレクター:Dan Turner, MD, PhD、Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The Hebrew Universitiy of Jerusalem, Shaare Zedek MC, Jerusalem, Israel
- 主任研究者:Ron Shaoul, MD、Pediatric Gastroenterology Unit, Meyer Children's Hospital, Rambam MC, Haifa, Israel
- 主任研究者:Batia Weiss, MD、Safra Children's Hospital, Sheba MC, Tel-Hashomer, Israel
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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