卡比多巴治疗家族性自主神经功能障碍的恶心和呕吐

这是一项卡比多巴临床试验，用于治疗家族性自主神经功能障碍（FD，也称为 Riley Day 综合征或遗传性感觉和自主神经病 III 型）患者的致残性恶心和呕吐发作。 FD 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其中选择性神经的生长发育受损。 FD 患者会反复出现无法控制的恶心和呕吐危象，并伴有皮肤潮红、心动过速和动脉高血压。 目前对恶心的治疗无效或有无法忍受的副作用。 我们的长期目标是有效且无副作用地治疗恶心，这是一种可以显着改善 FD 患者生活质量的治疗干预措施。

研究人员最近发现，FD 患者的静息血浆多巴胺水平很高，并且在恶心和呕吐发作期间增加了 40 倍。 这使我们假设刺激脑干化学感受器触发区中的多巴胺受体可能是呕吐的机制。

卡比多巴是芳香族 L-氨基酸脱羧酶（也称为多巴脱羧酶）的可逆竞争性抑制剂，不能穿过血脑屏障。 多年以来，它一直被成功用于阻断多巴胺的脑外合成，避免帕金森病患者服用左旋多巴引起的恶心和呕吐。 研究人员推断，卡比多巴对 FD 患者可能具有类似的止吐作用。

研究人员建议进行一项试点试验，以评估卡比多巴治疗 FD 患者恶心的安全性、耐受性和有效性。 试点试验将招募 25 名抱怨严重恶心影响其生活质量的 FD 患者。 审判将分为两个连续但独立的部分。 第 1 部分将使用开放标签剂量滴定阶段，然后进行 4 周的开放标签治疗，讨论卡比多巴在 FD 患者中的安全性和耐受性。 第 2 部分将使用随机、安慰剂对照、双盲、4 周交叉设计来说明卡比多巴治疗 FD 患者恶心的疗效。

研究人员希望证明卡比多巴是一种安全、耐受性良好的药物，可阻断外周多巴胺的形成，从而预防多巴胺引起的 FD 患者恶心和呕吐发作。