Carbidopa az émelygés és hányás kezelésére családi dysautonomia esetén

Ez a karbidopa kísérleti klinikai vizsgálata a rokkantságot okozó hányinger és hányás kezelésére familiáris dysautonomiában (FD, más néven Riley Day-szindróma vagy III-as típusú örökletes szenzoros és autonóm neuropátia) szenvedő betegeknél. Az FD egy ritka autoszomális recesszív betegség, amelyben a szelektív idegek növekedése és fejlődése károsodott. Az FD-ben szenvedő betegek visszatérő, ellenőrizhetetlen hányingert és hányást okoznak, bőrpírral, tachycardiával és artériás magas vérnyomással kísérve. A hányinger jelenlegi kezelése hatástalan, vagy elviselhetetlen mellékoldalaik vannak. Hosszú távú célunk a hányinger hatékony és mellékhatások nélküli kezelése, olyan terápiás beavatkozás, amely jelentősen javítaná az FD-ben szenvedő betegek életminőségét.

A kutatók a közelmúltban azt találták, hogy a nyugalmi plazma dopaminszintje magas az FD-ben szenvedő betegeknél, és akár 40-szeresére is emelkedik hányinger és hányás esetén. Ez arra késztetett bennünket, hogy feltételezzük, hogy az agytörzs kemoreceptor trigger zónájában a dopamin receptorok stimulálása a hányás valószínű mechanizmusa.

A karbidopa az aromás L-aminosav-dekarboxiláz (más néven dopa-dekarboxiláz) reverzibilis kompetitív inhibitora, amely nem képes átjutni a vér-agy gáton. Sok éve sikeresen alkalmazzák a dopamin extracerebrális szintézisének blokkolására, valamint az émelygés és hányás elkerülésére Parkinson-kórban szenvedő, levodopát szedő betegeknél. A kutatók úgy érveltek, hogy a karbidopa hasonló hányáscsillapító hatást fejthet ki FD-ben szenvedő betegeknél.

A kutatók kísérleti kísérlet elvégzését javasolják a karbidopa biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére az FD-ben szenvedő betegek hányingerének kezelésében. A kísérleti kísérletbe 25 FD-ben szenvedő beteget vonnak be, akik súlyos hányingerre panaszkodnak, ami befolyásolja életminőségüket. A tárgyalás két egymást követő, de egymástól független részre oszlik. Az 1. rész a karbidopa biztonságosságával és tolerálhatóságával foglalkozik FD-ben szenvedő betegeknél egy nyílt dózistitrálási fázisban, amelyet 4 hetes nyílt kezelés követ. A 2. rész a karbidopa hatékonyságával foglalkozik az FD-ben szenvedő betegek hányingerének kezelésében egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 4 hetes keresztezési módszer alkalmazásával.

A kutatók azt remélik, hogy be tudják bizonyítani, hogy a karbidopa biztonságos, jól tolerálható gyógyszer, amely gátolja a dopamin perifériás képződését, és így megakadályozza a dopamin okozta hányingert és hányást az FD-ben szenvedő betegeknél.