PAV 试验：普乐沙福和长春瑞滨化疗用于骨髓瘤患者的干细胞动员 (PAV)

背景

大剂量化疗联合自体干细胞支持是目前适合强化治疗的年轻骨髓瘤患者一线治疗的标准程序。 瑞士目前的干细胞动员实践是在骨髓瘤患者中结合化疗和 G-CSF 刺激，这些患者适合高剂量美法仑化疗和自体干细胞移植。 对于动员化学疗法，通常使用单剂量长春瑞滨，产生轻度骨髓抑制。 G-CSF 每天从第 4 天开始，通常在第 8 天允许干细胞单采。 在随后的研究中，我们评估了聚乙二醇化 G-CSF 在第 4 天作为单次注射与长春瑞滨一起使用。 我们发现该方案同样可行、可靠，并且能够以同样高的百分比收集干细胞。 在目前的提案中，我们建议继续这方面的研究，调查使用化疗和长春瑞滨进行动员。 我们建议在没有生长因子的情况下研究这种动员化疗的可行性，因此没有 G-CSF，与 Plerixafor 联合使用。

客观的

主要目标：评估在 2 天内收集 > 600 万个 CD34+ 外周血干细胞/kg 体重的可行性。

次要目标：评估普乐沙福在外周血干细胞动员和采集过程中的安全性；在门诊基础上一天的程序中静脉注射 plerixafor 应用和干细胞单采术的可行性；评价长春瑞滨和普乐沙福动员的外周血干细胞的植入；评估普乐沙福的动员成本。

方法

长春瑞滨化疗在第 1 天以标准剂量门诊给药。

在 A 部分（10 名患者）中，皮下注射 G-CSF，从第 4 天开始分为两次每日剂量，直至收集干细胞。 Plerixafor 作为静脉注射给药。 在第 8 天以 240 微克/千克体重的剂量施用。 如果检测到至少 20 x 103 个 CD34+ 细胞/ml 外周血，则在第 8 天 4 小时后开始干细胞采集。 在收集不足的情况下，在第 9 天重复该程序，包括重复使用普乐沙福。

B 部分（30 名患者）：如果发现普乐沙福和长春瑞滨的组合是可行的并且没有意外毒性，则将在本研究的 B 部分中研究另外 30 名患者。 B部分将不使用G-CSF，否则治疗方案与A部分相同。

高剂量美法仑将用作预处理方案。 移植后，G-CSF 将在 PBPC 再输注后第 +5 天开始给予受试者。