三种不同剂量 NewGam 在 CIDP 患者中的安全性和有效性研究 (POINT)
2017年2月20日 更新者：Octapharma
双盲、安慰剂对照、随机、多中心、适应性、两阶段 2/3 期研究，评估三种剂量的 NewGam 在 CIDP 患者中的安全性和有效性
NewGam（新 IGIV 制剂的当前工作名称）是一种新开发的人正常免疫球蛋白溶液，可用于静脉内给药 (IGIV)。
本研究将评估三种不同剂量的 NewGam 10% 在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项将分两个阶段进行的 2/3 期研究。 第 1 阶段（第 2 阶段剂量探索部分）的主要目标是根据反应者的百分比（反应定义为减少，意味着改善，在调整后的 INCAT 残疾评分中至少提高 1 分）。 选定的 NewGam 剂量和安慰剂将在第 2 阶段使用和比较。
第 2 阶段（第 3 阶段确认部分）的主要目标是证明在研究第 1 阶段选择的维持剂量方案在 CIDP 患者中优于安慰剂，按反应者百分比评估。
次要目标是评估与基线相比，在 CIDP 患者中使用 NewGam 的安全性（通过不良事件数量衡量）和疗效。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据 INCAT 组的临床标准和明确的 CIDP 电生理标准诊断为 CIDP 的患者；患有 MADSAM 或纯运动 CIDP 的患者将被纳入，前提是他们满足这些标准
- 筛选前 6 个月内残疾恶化和虚弱或感觉缺陷客观增加
- >=18 岁
排除标准：
- 单焦点形式的 CIDP
- 纯感官CIDP
- 带传导阻滞的 MMN
- 在进入研究之前的任何时间用免疫球蛋白（静脉内或皮下）治疗 CIDP
- 在基线访问前的最后 3 个月内，任何类型的类固醇相当于泼尼松龙或泼尼松 > 10 mg/天或等效血浆置换 (PE)
- 在基线访视前的三个月内使用环孢菌素、甲氨蝶呤、米托蒽醌、吗替麦考酚酯、干扰素或其他免疫抑制或免疫调节药物治疗
- 来自另一个周围神经病变的临床证据
- 已知糖尿病
- 使评估或治疗复杂化的其他严重疾病
- 血栓栓塞事件：在基线就诊前的最后一年内有深静脉血栓形成 (DVT) 病史的患者或曾经发生过肺栓塞的患者
- 已知 IgA 缺乏症且有 IgA 抗体
- 对免疫球蛋白、血液或血浆衍生产品或 NewGam 的任何成分有超敏反应、过敏反应或严重全身反应史
- 已知血液高粘稠度
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：剂量组 1
NewGam 10% 0.4 克/千克
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基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 2.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 1.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 0.4 g/kg。
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实验性的：剂量组 2
NewGam 10% 1.0 克/千克
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基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 2.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 1.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 0.4 g/kg。
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实验性的：剂量组 3
纽加姆 10% 2.0 克/千克
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基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 2.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 1.0 g/kg。
在所有三个 NewGam 治疗组中，基线（第 0 周）的负荷剂量将为 2.0 g/kg NewGam。
输注 7 次的维持剂量为每 21 (+/-4) 天 0.4 g/kg。
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PLACEBO_COMPARATOR：剂量臂 4
安慰剂 0.9% 生理盐水
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安慰剂组在基线（第 0 周）的负荷剂量将是相应体积的授权 0.9% 盐水溶液。
将每 21 (+/-4) 天输注 7 次的 0.9% 生理盐水维持剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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调整后的 INCAT 残疾分数
大体时间：每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生命体征
大体时间：每次输注期间 - 每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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每次输注期间 - 每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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握力
大体时间：访问 9 和 13
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访问 9 和 13
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神经传导研究
大体时间：维斯蒂 9 和 13
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维斯蒂 9 和 13
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利用扩展的 MRC 总分进行运动损伤评估
大体时间：每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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扩展的“医学研究委员会总分”将作为 MRC 单元的改进来衡量。
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每 3 周一次，持续 48 周（第 1 阶段）或 36 周（第 2 阶段）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年10月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年10月1日
研究注册日期
首次提交
2010年10月6日
首先提交符合 QC 标准的
2010年10月19日
首次发布 (估计)
2010年10月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月20日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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