Säkerhets- och effektstudie av tre olika doser av NewGam hos patienter med CIDP (POINT)
20 februari 2017 uppdaterad av: Octapharma
Dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad, multicenter, adaptiv, tvåstegs fas 2/3-studie som utvärderar säkerhet och effekt av tre doser av NewGam hos CIDP-patienter
NewGam (nuvarande arbetstitel för en ny IGIV-formulering) är en nyutvecklad human normal immunglobulinlösning redo för intravenös administrering (IGIV).
Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av tre olika doser av NewGam 10% hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyradikuloneuropati.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2/3-studie som kommer att ske i 2 steg. Det primära syftet med steg 1 (fas 2 dossökningsdel) är att bestämma och välja en dos från tre NewGam underhållsdosarmar i jämförelse med en placeboarm, baserat på procentandelen svarande (svar definieras som en minskning, vilket betyder förbättring, i den justerade INCAT-invaliditetspoängen med minst 1 poäng). Den valda NewGam-dosen och placebo kommer att användas och jämföras i steg 2.
Det primära syftet med steg 2 (bekräftande del av fas 3) är att visa överlägsenhet för underhållsdosregimen som valts i studiesteg 1 jämfört med placebo hos patienter med CIDP, bedömd av procentandelen svarande.
Det sekundära målet är att utvärdera säkerheten (mätt i antal biverkningar) och effektiviteten av administrering av NewGam hos patienter med CIDP jämfört med baslinjen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som diagnostiserats med CIDP baserat på uppfyllande av kliniska kriterier för INCAT-gruppen och de bestämda elektrofysiologiska kriterierna för CIDP; patienter med MADSAM eller ren motorisk CIDP kommer att inkluderas förutsatt att de uppfyller dessa kriterier
- Försämring av funktionshinder och objektiv ökning av svaghet eller sensoriskt underskott under de 6 månaderna före screening
- >=18 år
Exklusions kriterier:
- Unifokala former av CIDP
- Ren sensorisk CIDP
- MMN med ledningsblock
- Behandling av CIDP med immunglobuliner (intravenöst eller subkutant) när som helst innan studiestart
- Steroider av vilken typ som helst som motsvarar prednisolon eller prednison > 10 mg/dag eller motsvarande plasmautbyte (PE) under de senaste 3 månaderna före baslinjebesöket
- Behandling med ciklosporin, metotrexat, mitoxantron, mykofenolatmofetil, interferon eller andra immunsuppressiva eller immunmodulerande läkemedel under de tre månaderna före baslinjebesöket
- Kliniska bevis på perifer neuropati från en annan
- Känd diabetes mellitus
- Annat allvarligt medicinskt tillstånd som komplicerar bedömning eller behandling
- Tromboemboliska händelser: patienter med djup ventrombos (DVT) i anamnesen under det senaste året före baslinjebesöket eller lungemboli någonsin
- Känd IgA-brist med antikroppar mot IgA
- Historik med överkänslighet, anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på immunglobulin, blod- eller plasmahärledda produkter eller någon komponent i NewGam
- Känd hyperviskositet i blodet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Doseringsarm 1
NewGam 10 % 0,4 g/kg
|
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam .
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 2,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 1,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 0,4 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
|
|
EXPERIMENTELL: Doseringsarm 2
NewGam 10% 1,0 g/kg
|
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam .
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 2,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 1,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 0,4 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
|
|
EXPERIMENTELL: Doseringsarm 3
NewGam 10% 2,0 g/kg
|
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam .
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 2,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 1,0 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) kommer att vara 2,0 g/kg NewGam i alla tre NewGam-behandlingsarmarna.
Underhållsdoserna som ska infunderas 7 gånger är 0,4 g/kg var 21:e (+/-4) dag.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Doseringsarm 4
Placebo 0,9% koksaltlösning
|
Laddningsdosen vid baslinjen (vecka 0) i placeboarmen kommer att vara motsvarande volym av en godkänd 0,9 % koksaltlösning.
Underhållsdoserna av 0,9 % koksaltlösning som ska infunderas 7 gånger kommer att ges var 21:e (+/-4) dag.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Justerad INCAT funktionshinder poäng
Tidsram: Var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
Var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vitala tecken
Tidsram: Under varje infusion - var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
Under varje infusion - var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
|
|
Greppstyrka
Tidsram: Besök 9 & 13
|
Besök 9 & 13
|
|
|
Nervledningsstudier
Tidsram: Visti 9 & 13
|
Visti 9 & 13
|
|
|
Bedömning av motorisk funktionsnedsättning med hjälp av det utökade MRC Sum Score
Tidsram: Var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
Utökad "Medical Research Council summa score" kommer att mätas som förbättring av MRC-enheter.
|
Var tredje vecka i 48 veckor (steg 1) eller 36 veckor (steg 2)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 oktober 2012
Avslutad studie (FAKTISK)
1 oktober 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 oktober 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 oktober 2010
Första postat (UPPSKATTA)
20 oktober 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
23 februari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 februari 2017
Senast verifierad
1 februari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NGAM-03
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
inga (IPD) data finns för denna studie
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .