Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti tří různých dávek NewGam u pacientů s CIDP (POINT)

20. února 2017 aktualizováno: Octapharma

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, multicentrická, adaptivní, dvoufázová studie fáze 2/3 hodnotící bezpečnost a účinnost tří dávek NewGam u pacientů s CIDP

NewGam (současný pracovní název pro novou formulaci IGIV) je nově vyvinutý roztok normálního lidského imunoglobulinu připravený k intravenóznímu podání (IGIV). Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost tří různých dávek NewGam 10% u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyradikuloneuropatií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze 2/3, která bude probíhat ve 2 fázích. Primárním cílem fáze 1 (část fáze 2 pro zjištění dávky) je určit a vybrat jednu dávku ze tří ramen s udržovací dávkou NewGam ve srovnání s ramenem s placebem na základě procenta respondentů (odpověď definovaná jako snížení, což znamená zlepšení, v upraveném skóre invalidity INCAT minimálně o 1 bod). Zvolená dávka NewGam a placebo budou použity a porovnány ve fázi 2.

Primárním cílem fáze 2 (potvrzující část fáze 3) je prokázat převahu režimu udržovacího dávkování zvoleného ve fázi studie 1 oproti placebu u pacientů s CIDP, jak bylo hodnoceno procentem respondentů.

Sekundárním cílem je vyhodnotit bezpečnost (měřenou počtem nežádoucích účinků) a účinnost podávání NewGam u pacientů s CIDP ve srovnání s výchozí hodnotou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou CIDP na základě splnění klinických kritérií skupiny INCAT a definitivních elektrofyziologických kritérií pro CIDP; pacienti s MADSAM nebo čistě motorickou CIDP budou zahrnuti za předpokladu, že splňují tato kritéria
  • Zhoršení invalidity a objektivní zvýšení slabosti nebo senzorického deficitu během 6 měsíců před screeningem
  • >=18 let

Kritéria vyloučení:

  • Unifokální formy CIDP
  • Čistý senzorický CIDP
  • MMN s vodivým blokem
  • Léčba CIDP imunoglobuliny (intravenózní nebo subkutánní) kdykoli před vstupem do studie
  • Steroidy jakéhokoli typu ekvivalentní prednisolonu nebo prednisonu > 10 mg/den nebo ekvivalentní výměně plazmy (PE) během posledních 3 měsíců před základní návštěvou
  • Léčba cyklosporinem, methotrexátem, mitoxantronem, mykofenolát mofetilem, interferonem nebo jinými imunosupresivními nebo imunomodulačními léky během tří měsíců před vstupní návštěvou
  • Klinický důkaz periferní neuropatie od jiného
  • Známý diabetes mellitus
  • Jiný vážný zdravotní stav komplikující posouzení nebo léčbu
  • Tromboembolické příhody: pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy (DVT) během posledního roku před vstupní návštěvou nebo s plicní embolií vůbec
  • Známý nedostatek IgA s protilátkami proti IgA
  • Anamnéza přecitlivělosti, anafylaxe nebo závažné systémové reakce na imunoglobulin, produkty získané z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku NewGam
  • Známá hyperviskozita krve

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávkovací rameno 1
NewGam 10% 0,4 g/kg
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 2,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 1,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 0,4 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávkovací rameno 2
NewGam 10% 1,0 g/kg
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 2,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 1,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 0,4 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
EXPERIMENTÁLNÍ: Dávkovací rameno 3
NewGam 10% 2,0 g/kg
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 2,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 1,0 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
Lék: NewGam 10 %
Úvodní dávka na začátku (týden 0) bude 2,0 g/kg NewGam ve všech třech léčebných ramenech NewGam. Udržovací dávky podávané 7krát infuzí budou 0,4 g/kg každých 21 (+/-4) dnů.
PLACEBO_COMPARATOR: Dávkovací rameno 4
Placebo 0,9% fyziologický roztok
Lék: Placebo
Úvodní dávka na začátku (týden 0) v rameni s placebem bude odpovídat objemu schváleného 0,9% fyziologického roztoku. Udržovací dávky 0,9% fyziologického roztoku, které mají být podány 7krát infuzí, budou podávány každých 21 (+/-4) dnů.
Ostatní jména:
  • 0,9% fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Upravené skóre invalidity INCAT
Časové okno: Každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)
Každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Známky života
Časové okno: Během každé infuze – každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)
Během každé infuze – každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)
Síla úchopu
Časové okno: Návštěva 9 a 13
Návštěva 9 a 13
Studie vedení nervů
Časové okno: Vidět 9 a 13
Vidět 9 a 13
Posouzení motorického poškození s využitím Expanded MRC Sum Score
Časové okno: Každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)
Rozšířené „součtové skóre Rady pro lékařský výzkum“ bude měřeno jako zlepšení v jednotkách MRC.
Každé 3 týdny po dobu 48 týdnů (fáze 1) nebo 36 týdnů (fáze 2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2010

První zveřejněno (ODHAD)

20. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGAM-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

pro tuto studii neexistují žádná (IPD) data

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NewGam 10 %

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit