Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af tre forskellige doser af NewGam hos patienter med CIDP (POINT)

20. februar 2017 opdateret af: Octapharma

Dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret, multicenter, adaptiv, to-trins fase 2/3-undersøgelse, der evaluerer sikkerhed og effektivitet af tre doser af NewGam hos CIDP-patienter

NewGam (nuværende arbejdstitel for en ny IGIV-formulering) er en nyudviklet human normal immunglobulinopløsning klar til intravenøs administration (IGIV). Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​tre forskellige doser af NewGam 10% hos patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2/3 studie, der vil foregå i 2 faser. Det primære formål med trin 1 (Dosisfindende fase 2) er at bestemme og vælge en dosis fra tre NewGam vedligeholdelsesdoseringsarme sammenlignet med en placeboarm baseret på procentdelen af ​​respondere (respons defineret som et fald, hvilket betyder forbedring, i den justerede INCAT handicapscore med mindst 1 point). Den valgte NewGam-dosis og placebo vil blive anvendt og sammenlignet i trin 2.

Det primære formål med trin 2 (bekræftende fase 3-del) er at demonstrere overlegenheden af ​​vedligeholdelsesdosisregimet valgt i studie trin 1 i forhold til placebo hos patienter med CIDP vurderet ved procentdelen af ​​respondere.

Det sekundære mål er at evaluere sikkerheden (målt ved antallet af bivirkninger) og effektiviteten af ​​NewGam-administration hos patienter med CIDP sammenlignet med baseline.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med CIDP baseret på opfyldelse af kliniske kriterier for INCAT-gruppen og de bestemte elektrofysiologiske kriterier for CIDP; patienter med MADSAM eller ren motorisk CIDP vil blive inkluderet, forudsat at de opfylder disse kriterier
  • Forværring af handicap og objektiv stigning i svaghed eller sensorisk underskud i løbet af de 6 måneder forud for screening
  • >=18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Unifokale former for CIDP
  • Ren sensorisk CIDP
  • MMN med ledningsblok
  • Behandling af CIDP med immunglobuliner (intravenøs eller subkutan) på et hvilket som helst tidspunkt før studiestart
  • Steroider af enhver type svarende til prednisolon eller prednison > 10 mg/dag eller tilsvarende plasmaudveksling (PE) i løbet af de sidste 3 måneder før baseline besøg
  • Behandling med cyclosporin, methotrexat, mitoxantron, mycophenolatmofetil, interferon eller andre immunsuppressive eller immunmodulerende lægemidler i løbet af de tre måneder før baseline besøg
  • Klinisk bevis på perifer neuropati fra en anden
  • Kendt diabetes mellitus
  • Anden alvorlig medicinsk tilstand, der komplicerer vurdering eller behandling
  • Tromboemboliske hændelser: patienter med en historie med dyb venetrombose (DVT) inden for det sidste år før baseline besøg eller lungeemboli nogensinde
  • Kendt IgA-mangel med antistoffer mod IgA
  • Anamnese med overfølsomhed, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobulin, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i NewGam
  • Kendt blodhyperviskositet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Doseringsarm 1
NewGam 10% 0,4 g/kg
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam . Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
EKSPERIMENTEL: Doseringsarm 2
NewGam 10% 1,0 g/kg
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam . Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
EKSPERIMENTEL: Doseringsarm 3
NewGam 10% 2,0 g/kg
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam . Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Medicin: NewGam 10%
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarme. Vedligeholdelsesdoserne, der skal infunderes 7 gange, vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
PLACEBO_COMPARATOR: Doseringsarm 4
Placebo 0,9% saltvand
Medicin: Placebo
Belastningsdosis ved baseline (uge 0) i placebo-armen vil være tilsvarende volumen af ​​en godkendt 0,9 % saltvandsopløsning. Vedligeholdelsesdoserne af den 0,9 % saltvandsopløsning, der skal infunderes 7 gange, gives hver 21. (+/-4) dag.
Andre navne:
  • 0,9% saltvandsopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Justeret INCAT handicap score
Tidsramme: Hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)
Hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vitale tegn
Tidsramme: Under hver infusion - hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)
Under hver infusion - hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)
Greb styrke
Tidsramme: Besøg 9 og 13
Besøg 9 og 13
Undersøgelser af nerveledning
Tidsramme: Visti 9 & 13
Visti 9 & 13
Motorisk svækkelsesvurdering ved hjælp af den udvidede MRC-sumscore
Tidsramme: Hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)
Udvidet 'Medical Research Council sum score' vil blive målt som forbedring i MRC-enheder.
Hver 3. uge i 48 uger (trin 1) eller 36 uger (trin 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2010

Først opslået (SKØN)

20. oktober 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGAM-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Der findes ingen (IPD) data for denne undersøgelse

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med NewGam 10%

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner