Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van drie verschillende doseringen van NewGam bij patiënten met CIDP (POINT)

20 februari 2017 bijgewerkt door: Octapharma

Dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd, multicentrisch, adaptief, tweetraps fase 2/3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van drie doseringen van NewGam bij CIDP-patiënten

NewGam (huidige werktitel voor een nieuwe IGIV-formulering) is een nieuw ontwikkelde humane normale immunoglobuline-oplossing die klaar is voor intraveneuze toediening (IGIV). Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van drie verschillende doseringen van NewGam 10% bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een Fase 2/3 studie die in 2 fasen zal plaatsvinden. Het primaire doel van fase 1 (fase 2 dosisbepaling) is het bepalen en selecteren van één dosering uit drie NewGam-onderhoudsdoseringsarmen in vergelijking met een placebo-arm, gebaseerd op het percentage responders (respons gedefinieerd als een afname, wat betekent verbetering, in de aangepaste INCAT-beperkingsscore met ten minste 1 punt). De geselecteerde NewGam-dosering en placebo worden gebruikt en vergeleken in fase 2.

Het primaire doel van Fase 2 (Fase 3 bevestigend deel) is het aantonen van de superioriteit van het onderhoudsdoseringsregime dat is geselecteerd in Fase 1 van onderzoek ten opzichte van placebo bij patiënten met CIDP, zoals beoordeeld aan de hand van het percentage responders.

Het secundaire doel is het evalueren van de veiligheid (gemeten aan de hand van het aantal bijwerkingen) en de werkzaamheid van NewGam-toediening bij patiënten met CIDP in vergelijking met de uitgangswaarde.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met de diagnose CIDP op basis van het voldoen aan de klinische criteria van de INCAT-groep en de definitieve elektrofysiologische criteria voor CIDP; patiënten met MADSAM of puur motorische CIDP zullen worden opgenomen op voorwaarde dat ze aan deze criteria voldoen
  • Verergering van de handicap en objectieve toename van zwakte of sensorische stoornissen gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • >=18 jaar oud

Uitsluitingscriteria:

  • Unifocale vormen van CIDP
  • Pure zintuiglijke CIDP
  • MMN met geleidingsblok
  • Behandeling van CIDP met immunoglobulinen (intraveneus of subcutaan) op elk moment voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Steroïden van elk type equivalent aan prednisolon of prednison > 10 mg/dag of gelijkwaardige plasma-uitwisseling (PE) gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan het basisbezoek
  • Behandeling met ciclosporine, methotrexaat, mitoxantron, mycofenolaatmofetil, interferon of andere immunosuppressieve of immunomodulerende geneesmiddelen gedurende de drie maanden voorafgaand aan het baselinebezoek
  • Klinisch bewijs van perifere neuropathie van een ander
  • Bekende diabetes mellitus
  • Andere ernstige medische aandoening die beoordeling of behandeling bemoeilijkt
  • Trombo-embolische voorvallen: patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT) in het laatste jaar voorafgaand aan het baselinebezoek of ooit een longembolie gehad
  • Bekende IgA-deficiëntie met antilichamen tegen IgA
  • Geschiedenis van overgevoeligheid, anafylaxie of ernstige systemische reactie op immunoglobuline, bloed- of plasma-afgeleide producten of een bestanddeel van NewGam
  • Bekende hyperviscositeit van het bloed

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: DUBBELE

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Doseerarm 1
NewGam 10% 0,4 g/kg
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 2,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 1,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdosis die 7 keer moet worden geïnfundeerd is 0,4 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
EXPERIMENTEEL: Doseerarm 2
NewGam 10% 1,0 g/kg
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 2,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 1,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdosis die 7 keer moet worden geïnfundeerd is 0,4 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
EXPERIMENTEEL: Doseerarm 3
NewGam 10% 2,0 g/kg
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 2,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdoses die 7 keer moeten worden toegediend, zijn 1,0 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
Geneesmiddel: NieuwGam 10%
De oplaaddosis bij baseline (week 0) is 2,0 g/kg NewGam in alle drie de NewGam-behandelingsarmen. De onderhoudsdosis die 7 keer moet worden geïnfundeerd is 0,4 g/kg om de 21 (+/-4) dagen.
PLACEBO_COMPARATOR: Doseerarm 4
Placebo 0,9% zoutoplossing
Geneesmiddel: Placebo
De oplaaddosis bij baseline (week 0) in de placebo-arm is het overeenkomstige volume van een goedgekeurde 0,9% zoutoplossing. De onderhoudsdoses van de 0,9% zoutoplossing die 7 keer moet worden geïnfundeerd, worden om de 21 (+/- 4) dagen gegeven.
Andere namen:
  • 0,9% zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aangepaste INCAT-handicapscore
Tijdsspanne: Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)
Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vitale functies
Tijdsspanne: Tijdens elke infusie - Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)
Tijdens elke infusie - Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)
Grijpkracht
Tijdsspanne: Bezoek 9 & 13
Bezoek 9 & 13
Zenuwgeleidingsstudies
Tijdsspanne: Uitzicht 9 & 13
Uitzicht 9 & 13
Beoordeling van motorische stoornissen met behulp van de uitgebreide MRC-somscore
Tijdsspanne: Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)
Uitgebreide 'Medical Research Council-somscore' wordt gemeten als verbetering in MRC-eenheden.
Elke 3 weken gedurende 48 weken (fase 1) of 36 weken (fase 2)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 oktober 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

20 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

23 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NGAM-03

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

er zijn geen (IPD) gegevens voor dit onderzoek

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NieuwGam 10%

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren