Sikkerhets- og effektstudie av tre forskjellige doser av NewGam hos pasienter med CIDP (POINT)
20. februar 2017 oppdatert av: Octapharma
Dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, multisenter, adaptiv, to-trinns fase 2/3-studie som evaluerer sikkerhet og effekt av tre doser NewGam hos CIDP-pasienter
NewGam (nåværende arbeidstittel for en ny IGIV-formulering) er en nyutviklet human normal immunglobulinløsning klar for intravenøs administrering (IGIV).
Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av tre forskjellige doser av NewGam 10 % hos pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradikulonevropati.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2/3 studie som vil foregå i 2 trinn. Hovedmålet med trinn 1 (fase 2-dosefinnende del) er å bestemme og velge én dose fra tre NewGam vedlikeholdsdoseringsarmer sammenlignet med en placeboarm, basert på prosentandelen av respondere (respons definert som en reduksjon, som betyr forbedring, i den justerte INCAT funksjonshemmingspoeng med minst 1 poeng). Den valgte NewGam-dosen og placebo vil bli brukt og sammenlignet i trinn 2.
Hovedmålet med trinn 2 (bekreftende fase 3-del) er å demonstrere overlegenhet av vedlikeholdsdoseregimet valgt i studietrinn 1 i forhold til placebo hos pasienter med CIDP, vurdert av prosentandelen av respondere.
Det sekundære målet er å evaluere sikkerheten (målt ved antall uønskede hendelser) og effekten av administrering av NewGam hos pasienter med CIDP sammenlignet med baseline.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter diagnostisert med CIDP basert på oppfyllelse av kliniske kriterier for INCAT-gruppen og de definitive elektrofysiologiske kriteriene for CIDP; Pasienter med MADSAM eller ren motorisk CIDP vil bli inkludert forutsatt at de oppfyller disse kriteriene
- Forverring av funksjonshemming og objektiv økning i svakhet eller sensorisk underskudd i løpet av de 6 månedene før screening
- >=18 år
Ekskluderingskriterier:
- Unifokale former for CIDP
- Ren sensorisk CIDP
- MMN med ledningsblokk
- Behandling av CIDP med immunglobuliner (intravenøs eller subkutan) når som helst før studiestart
- Steroider av enhver type som tilsvarer prednisolon eller prednison > 10 mg/dag eller tilsvarende plasmautveksling (PE) i løpet av de siste 3 månedene før baseline-besøket
- Behandling med cyklosporin, metotreksat, mitoksantron, mykofenolatmofetil, interferon eller andre immunsuppressive eller immunmodulerende legemidler i løpet av de tre månedene før baseline-besøket
- Klinisk bevis på perifer nevropati fra en annen
- Kjent diabetes mellitus
- Annen alvorlig medisinsk tilstand som kompliserer vurdering eller behandling
- Tromboemboliske hendelser: pasienter med en historie med dyp venetrombose (DVT) i løpet av det siste året før baseline besøk eller lungeemboli noensinne
- Kjent IgA-mangel med antistoffer mot IgA
- Anamnese med overfølsomhet, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobulin, blod- eller plasmaavledede produkter eller en hvilken som helst komponent i NewGam
- Kjent blodhyperviskositet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Doseringsarm 1
NewGam 10 % 0,4 g/kg
|
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam .
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
|
|
EKSPERIMENTELL: Doseringsarm 2
NewGam 10 % 1,0 g/kg
|
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam .
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
|
|
EKSPERIMENTELL: Doseringsarm 3
NewGam 10 % 2,0 g/kg
|
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam .
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 2,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 1,0 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
Belastningsdose ved baseline (uke 0) vil være 2,0 g/kg NewGam i alle tre NewGam-behandlingsarmene.
Vedlikeholdsdosene som skal infunderes 7 ganger vil være 0,4 g/kg hver 21. (+/-4) dag.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Doseringsarm 4
Placebo 0,9 % saltvann
|
Belastningsdose ved baseline (uke 0) i placebo-armen vil være tilsvarende volum av en autorisert 0,9 % saltvannsoppløsning.
Vedlikeholdsdosene av 0,9 % saltvannsoppløsning som skal infunderes 7 ganger vil gis hver 21. (+/-4) dag.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Justert INCAT funksjonshemmingsscore
Tidsramme: Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livstegn
Tidsramme: Under hver infusjon - Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
Under hver infusjon - Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
|
|
Grepstyrke
Tidsramme: Besøk 9 og 13
|
Besøk 9 og 13
|
|
|
Studier av nerveledning
Tidsramme: Visti 9 og 13
|
Visti 9 og 13
|
|
|
Vurdering av motorisk svekkelse ved bruk av utvidet MRC-sumpoeng
Tidsramme: Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
Utvidet "Medical Research Council sum score" vil bli målt som forbedring i MRC-enheter .
|
Hver 3. uke i 48 uker (trinn 1) eller 36 uker (trinn 2)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. oktober 2012
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. oktober 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. oktober 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. oktober 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
20. oktober 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
23. februar 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. februar 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Polynevropatier
- Polyradikulonevropati
- Polyradiculonevropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserende
Andre studie-ID-numre
- NGAM-03
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Det finnes ingen (IPD) data for denne studien
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .