Estudio de seguridad y eficacia de tres dosis diferentes de NewGam en pacientes con CIDP (POINT)
20 de febrero de 2017 actualizado por: Octapharma
Estudio de fase 2/3, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, multicéntrico, adaptativo, de dos etapas que evalúa la seguridad y la eficacia de tres dosis de NewGam en pacientes con CIDP
NewGam (título de trabajo actual para una nueva formulación de IGIV) es una solución de inmunoglobulina humana normal recientemente desarrollada lista para administración intravenosa (IGIV).
Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia de tres dosis diferentes de NewGam al 10 % en pacientes con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 2/3 que se llevará a cabo en 2 etapas. El objetivo principal de la Etapa 1 (parte de búsqueda de dosis de la Fase 2) es determinar y seleccionar una dosis de tres brazos de dosis de mantenimiento de NewGam en comparación con un brazo de placebo, en función del porcentaje de respondedores (respuesta definida como una disminución, lo que significa una mejora, en la puntuación de discapacidad INCAT ajustada en al menos 1 punto). La dosis seleccionada de NewGam y el placebo se emplearán y compararán en la Etapa 2.
El objetivo principal de la Etapa 2 (parte confirmatoria de la Fase 3) es demostrar la superioridad del régimen de dosificación de mantenimiento seleccionado en la Etapa 1 del estudio sobre el placebo en pacientes con CIDP según lo evaluado por el porcentaje de respondedores.
El objetivo secundario es evaluar la seguridad (medida por el número de eventos adversos) y la eficacia de la administración de NewGam en pacientes con CIDP en comparación con el valor inicial.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de CIDP en base al cumplimiento de los criterios clínicos del Grupo INCAT y los criterios electrofisiológicos definitivos para CIDP; se incluirán pacientes con MADSAM o CIDP motora pura siempre que cumplan estos criterios
- Empeoramiento de la discapacidad y aumento objetivo de la debilidad o déficit sensorial durante los 6 meses previos a la selección
- >=18 años de edad
Criterio de exclusión:
- Formas unifocales de CIDP
- CIDP puramente sensorial
- MMN con bloqueo de conducción
- Tratamiento de CIDP con inmunoglobulinas (intravenosas o subcutáneas) en cualquier momento antes del ingreso al estudio
- Esteroides de cualquier tipo equivalentes a prednisolona o prednisona > 10 mg/día o plasmaféresis (PE) equivalente durante los últimos 3 meses antes de la visita inicial
- Tratamiento con ciclosporina, metotrexato, mitoxantrona, micofenolato mofetilo, interferón u otros fármacos inmunosupresores o inmunomoduladores durante los tres meses anteriores a la visita inicial
- Evidencia clínica de neuropatía periférica de otro
- Diabetes mellitus conocida
- Otra afección médica grave que complica la evaluación o el tratamiento
- Eventos tromboembólicos: pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) en el último año anterior a la visita inicial o embolia pulmonar alguna vez
- Deficiencia conocida de IgA con anticuerpos contra IgA
- Historial de hipersensibilidad, anafilaxia o respuesta sistémica severa a inmunoglobulina, productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente de NewGam
- Hiperviscosidad sanguínea conocida
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Brazo dosificador 1
NewGam 10% 0,4 g/kg
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La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 2,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 1,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 0,4 g/kg cada 21 (+/-4) días.
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EXPERIMENTAL: Brazo dosificador 2
NewGam 10% 1,0 g/kg
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La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 2,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 1,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 0,4 g/kg cada 21 (+/-4) días.
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EXPERIMENTAL: Brazo de dosificación 3
NewGam 10% 2,0 g/kg
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La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 2,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 1,0 g/kg cada 21 (+/-4) días.
La dosis de carga al inicio (semana 0) será de 2,0 g/kg de NewGam en los tres brazos de tratamiento de NewGam.
Las dosis de mantenimiento a infundir 7 veces serán de 0,4 g/kg cada 21 (+/-4) días.
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PLACEBO_COMPARADOR: Brazo dosificador 4
Placebo 0,9 % de solución salina
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La dosis de carga al inicio (semana 0) en el grupo de placebo será el volumen correspondiente de una solución salina al 0,9 % autorizada.
Las dosis de mantenimiento de la solución salina al 0,9% a infundir 7 veces se administrarán cada 21 (+/-4) días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de discapacidad INCAT ajustada
Periodo de tiempo: Cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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Cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Signos vitales
Periodo de tiempo: Durante cada infusión: cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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Durante cada infusión: cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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La fuerza de prensión
Periodo de tiempo: Visita 9 y 13
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Visita 9 y 13
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Estudios de conducción nerviosa
Periodo de tiempo: Visitas 9 y 13
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Visitas 9 y 13
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Evaluación de discapacidad motora utilizando la puntuación de suma MRC ampliada
Periodo de tiempo: Cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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La "puntuación total del Consejo de Investigación Médica" ampliada se medirá como mejora en unidades MRC.
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Cada 3 semanas durante 48 semanas (etapa 1) o 36 semanas (etapa 2)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de octubre de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de octubre de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
20 de octubre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Polineuropatías
- Polirradiculoneuropatía
- Polirradiculoneuropatía Crónica Inflamatoria Desmielinizante
Otros números de identificación del estudio
- NGAM-03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
no existen datos (IPD) para este estudio
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