MOD-4023（长效人类生长激素 (hGH)）生长激素缺乏症成人 (GHDA) 研究
2019年9月27日 更新者：OPKO Health, Inc.
MOD-4023 在生长激素缺乏症 (GHDA) 中的 II 期剂量和频率发现研究
本研究旨在评估每周服用三剂 MOD-4023 和每隔一周服用一剂 MOD-4023 的安全性、耐受性和药代动力学/药效学 (PK/PD) 概况，持续 4 周以前接受过稳定的 r-hGH 治疗的激素缺乏成人 (GHDA) 患者。
每周一次 MOD-4023 的额外延长期为 16 周，旨在确认未来试验的剂量选择。
研究概览
详细说明
该研究是一项 II 期、随机、开放标签、平行、4 个活性治疗组研究，旨在评估 MOD-4023 在预处理、标准化的 GHD 成人中的安全性、耐受性和 PK/PD 概况。
该研究分两个阶段进行。 第一阶段是一个为期 4 周的治疗期，有 4 种不同的剂量水平/给药方案。
第二阶段是一个为期 16 周的治疗延长期，其中所有患者将以相同剂量（源自第一阶段）开始，并将调整剂量以将 IGF-1 水平维持在正常范围内。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、91120
- Endocrinology and Metabolism Service, Hadassah-Hebrew University Medical Center
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Tel Aviv、以色列、64239
- Institute of Endocrinology, Tel Aviv-Sourasky Medical Center
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Budapest、匈牙利、1062
- State Health Center, 2nd department of internal medicine
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Budapest、匈牙利、1088
- Semmelweis University, 2nd Clinic of Internal Medicine
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Gyor、匈牙利、9023
- Petz Aladár County Teaching Hospital, Department of Endocrinology, Metabolism and Diabetology
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Pécs、匈牙利、7624
- University of Pécs, Medical School, 1st Department of Internal Medicine
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Szeged、匈牙利、6720
- Szeged University, 1st Internal Medicine Clinic, Endocrinology
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Szolnok、匈牙利、5004
- Hetényi Géza Hospital and Out-Patient Clinic, 1st Department of Internal Medicine
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinical Center of Serbia, Institute for endocrinology, diabetes and metabolism disease
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Brno、捷克语、656 91
- Internal Clinic in University Hospital St. Anna
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Hradec Kralove、捷克语、500 05
- University Hospital, 2nd Department of Internal Medicine
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Bratislava、斯洛伐克、82104
- . Department of Internal Medicine V, University Hospital Ruzinov
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Bratislava、斯洛伐克、83307
- Slovak Health University, Division of Endocrinology
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Lubochna、斯洛伐克、034 91
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1525
- University Medical Centre Ljubljana, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
23年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有资格学习的性别：两者
- 适合学习的年龄：男性 - 23 至 60 岁，女性 - 23 至 50 岁。
- 成人 GH 缺乏症 II 诊断和治疗共识指南 (2007) 中定义的 GHDA 受试者。
使用激素替代疗法治疗其他下丘脑-垂体轴缺陷的患者必须在筛选前至少三个月接受优化和稳定的治疗方案（筛选时激素水平在正常范围内）：
- 可以酌情临时调整糖皮质激素替代疗法。
- 外周甲状腺激素（FT4、FT3）在正常范围内。
- 有生育能力的女性必须同意使用适当的避孕方法
- 女性患者在纳入时必须具有阴性血清妊娠试验。
- 使用注册的 GH 产品进行生长激素 (GH) 替代疗法超过 6 个月。
- 根据中央实验室测量，筛选时的 IGF-I 水平在年龄和性别正常范围的 -1.5 至 +1.5 SDS 范围内。
- 身体质量指数（BMI，kg/m2）为 22.0 至 35.0 kg/m2，包括两者
- 在筛选时确认抗 r-hGH 抗体呈阴性。
- 在执行任何研究程序之前愿意并能够提供书面知情同意书。
排除标准：
- 怀孕或哺乳的女性
- 在过去 12 个月内有垂体腺瘤或其他颅内肿瘤生长的证据（在进入研究前 3 个月内或筛选时通过计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI) 扫描（对比）确认）。
- 除了 i) 导致 GHD 的颅骨照射（用于颅肿瘤或白血病）或 ii）完全治疗的基底细胞癌以外的恶性肿瘤病史
- 筛选时颅内压增高的迹象
- 心功能不全，NYHA 等级大于 2
- 根据美国糖尿病协会 (ADA) 标准定义的糖耐量受损、胰岛素抵抗或明显糖尿病的病史
- 肝功能受损定义为肝酶升高 > 正常上限的 2 倍
- 肾功能受损定义为血清肌酐水平升高 >1.5 x 正常上限
- 在过去 18 个月内患有活动性肢端肥大症且接受活动性 r-hGH 替代疗法不到 6 个月
- 主动腕管综合症
- 普瑞德-威利综合症
- 最近 12 个月内有活动性库欣综合征
- 进入研究前 3 个月内使用替代剂量以外的全身性皮质类固醇激素（可酌情临时调整糖皮质激素）
- 进入研究前 2 个月内使用除性腺类固醇替代疗法以外的合成代谢类固醇
- 不服药、不合作或滥用药物的历史
- 在进入研究之前的过去 90 天内献血或任何 >500 毫升的大失血
- 根据研究者的判断，具有临床意义或不稳定的医疗或手术状况的患者可能会妨碍安全和完整地参与研究。 根据病史、身体检查、实验室检查或心电图确定，病症可能包括心血管、外周血管、肺、肝、肾或神经系统疾病
- 在过去 2 个月内参加过任何试验性医药产品 (IMP) 研究的患者
- HBC、HBV 和 HIV 血清学阳性史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：每周低剂量
MOD-4023
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用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 30%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 45%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 100%，每周一次
皮下注射液体溶液 - 每日 rhGH 每周累计剂量的 100%，每隔一周一次（两周累计剂量的 50%）
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实验性的：每周中剂量
MOD-4023
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用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 30%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 45%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 100%，每周一次
皮下注射液体溶液 - 每日 rhGH 每周累计剂量的 100%，每隔一周一次（两周累计剂量的 50%）
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实验性的：每周高剂量
MOD-4023
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用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 30%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 45%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 100%，每周一次
皮下注射液体溶液 - 每日 rhGH 每周累计剂量的 100%，每隔一周一次（两周累计剂量的 50%）
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实验性的：每隔一周剂量
MOD-4023
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用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 30%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 45%，每周一次
用于皮下注射的液体溶液 - 每日 rhGH 每周累积剂量的 100%，每周一次
皮下注射液体溶液 - 每日 rhGH 每周累计剂量的 100%，每隔一周一次（两周累计剂量的 50%）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1. 安全性和耐受性
大体时间：MOD-4023 治疗 4 周后
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不良事件 (AE)、生命体征、心电图 (ECG)、实验室测试、局部反应
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MOD-4023 治疗 4 周后
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维持 GHDA 中正常的胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 水平
大体时间：MOD-4023 治疗 4 周后
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主要疗效终点将是 IGF-I 水平的平均时间间隔，在 I 期（4 周治疗）期间最后一次给药后±1.5 SDS 内，以小时表示。
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MOD-4023 治疗 4 周后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IGF-I 水平随时间的变化，以绝对值和 SDS 值表示
大体时间：MOD-4023 治疗 4 周和 16 周后
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MOD-4023 治疗 4 周和 16 周后
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IGFBP-3 随时间的变化以绝对值表示
大体时间：MOD-4023 治疗 4 周和 16 周后
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MOD-4023 治疗 4 周和 16 周后
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II期IGF-1正常化的患者数量
大体时间：经过 16 周的 MOD-4023 治疗
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在剂量滴定 16 周治疗延长期间实现 IGF-1 水平正常化的患者人数
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经过 16 周的 MOD-4023 治疗
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年8月1日
初级完成 (实际的)
2011年7月1日
研究完成 (实际的)
2012年4月1日
研究注册日期
首次提交
2010年10月19日
首先提交符合 QC 标准的
2010年10月19日
首次发布 (估计)
2010年10月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年10月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月27日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- CP-4-003
- 2010-019374-32 (EudraCT编号)
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