Badanie MOD-4023 (długotrwały ludzki hormon wzrostu (hGH)) u dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu (GHDA)
27 września 2019 zaktualizowane przez: OPKO Health, Inc.
Faza II, badanie określające dawkę i częstotliwość MOD-4023 u dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu (GHDA)
Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i profilu farmakokinetyki/farmakodynamiki (PK/PD) trzech dawek MOD-4023 w schemacie cotygodniowym i jednej dawki w schemacie co drugi tydzień, podawanych przez okres 4 tygodni we wzroście Dorośli pacjenci z niedoborem hormonów (GHDA), którzy wcześniej otrzymywali stabilne leczenie r-hGH.
Dodatkowy okres przedłużenia wynoszący 16 tygodni, podawanie MOD-4023 raz w tygodniu ma na celu potwierdzenie doboru dawki do przyszłych badań.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to jest randomizowanym, otwartym, równoległym badaniem fazy II, obejmującym 4 ramiona aktywnego leczenia, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i profilu PK/PD MOD-4023 u uprzednio leczonych, znormalizowanych dorosłych z GHD.
Badanie prowadzone jest w 2 etapach. Etap I to 4-tygodniowy okres leczenia z 4 różnymi poziomami dawek/schematami dawkowania.
Etap II to 16-tygodniowy okres przedłużenia leczenia, w którym wszyscy pacjenci rozpoczną tę samą dawkę (pochodzącą z etapu I) i będą miareczkowani w celu utrzymania poziomów IGF-1 w normalnym zakresie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brno, Czechy, 656 91
- Internal Clinic in University Hospital St. Anna
-
Hradec Kralove, Czechy, 500 05
- University Hospital, 2nd Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Endocrinology and Metabolism Service, Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Institute of Endocrinology, Tel Aviv-Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Center of Serbia, Institute for endocrinology, diabetes and metabolism disease
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 82104
- . Department of Internal Medicine V, University Hospital Ruzinov
-
Bratislava, Słowacja, 83307
- Slovak Health University, Division of Endocrinology
-
Lubochna, Słowacja, 034 91
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia, 1525
- University Medical Centre Ljubljana, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1062
- State Health Center, 2nd department of internal medicine
-
Budapest, Węgry, 1088
- Semmelweis University, 2nd Clinic of Internal Medicine
-
Gyor, Węgry, 9023
- Petz Aladár County Teaching Hospital, Department of Endocrinology, Metabolism and Diabetology
-
Pécs, Węgry, 7624
- University of Pécs, Medical School, 1st Department of Internal Medicine
-
Szeged, Węgry, 6720
- Szeged University, 1st Internal Medicine Clinic, Endocrinology
-
Szolnok, Węgry, 5004
- Hetényi Géza Hospital and Out-Patient Clinic, 1st Department of Internal Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
23 lata do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Płeć kwalifikująca się do badania: Obie
- Wiek uprawniający do nauki: mężczyźni - od 23 do 60 lat, kobiety - od 23 do 50 lat.
- Pacjenci z GHDA, jak zdefiniowano w wytycznych Konsensusu dotyczących diagnozy i leczenia dorosłych z niedoborem GH II (2007).
Pacjenci stosujący hormonalną terapię zastępczą z powodu niedoborów innych osi podwzgórzowo-przysadkowych muszą być poddani zoptymalizowanemu i stabilnemu schematowi leczenia (stężenia hormonów w normalnych zakresach podczas badań przesiewowych) przez co najmniej trzy miesiące przed badaniem przesiewowym:
- Tymczasowe dostosowanie terapii zastępczej glikokortykosteroidami, jeśli jest to właściwe, jest dopuszczalne.
- Obwodowe hormony tarczycy (FT4, FT3) w normie.
- Płodne kobiety muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji
- W chwili włączenia pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy.
- Terapia zastępcza hormonem wzrostu (GH) przez ponad 6 miesięcy zarejestrowanym produktem GH.
- Poziom IGF-I podczas badania przesiewowego w zakresie od -1,5 do +1,5 SDS wieku i płci mieści się w normie zgodnie z pomiarami laboratorium centralnego.
- Wskaźnik masy ciała (BMI, kg/m2) od 22,0 do 35,0 kg/m2 włącznie
- Potwierdzony wynik negatywny na obecność przeciwciał anty-r-hGH w czasie badania przesiewowego.
- Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Dowody wzrostu gruczolaka przysadki lub innego guza wewnątrzczaszkowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy (potwierdzone tomografią komputerową (CT) lub rezonansem magnetycznym (MRI) (z kontrastem) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania lub podczas badania przesiewowego).
- Historia nowotworu innego niż i) napromienianie czaszki (w przypadku guza czaszki lub białaczki) powodujące GHD lub ii) w pełni wyleczony rak podstawnokomórkowy
- Objawy nadciśnienia wewnątrzczaszkowego podczas badania przesiewowego
- Niewydolność serca, klasa NYHA większa niż 2
- W wywiadzie upośledzona tolerancja glukozy, insulinooporność lub jawna cukrzyca zdefiniowana zgodnie z kryteriami American Diabetes Association (ADA)
- Zaburzenia czynności wątroby definiowane jako zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych >2 x górna granica normy
- Zaburzenia czynności nerek definiowane jako zwiększenie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 x górna granica normy
- Czynna akromegalia w ciągu ostatnich 18 miesięcy i mniej niż 6 miesięcy aktywnej terapii zastępczej r-hGH
- Aktywny zespół cieśni nadgarstka
- Zespół Pradera-Williego
- Aktywny zespół Cushinga w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Ogólnoustrojowe kortykosteroidy inne niż w dawkach zastępczych w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania (tymczasowe dostosowanie glikokortykosteroidów, jeśli jest to właściwe, jest dopuszczalne)
- Steroidy anaboliczne inne niż sterydowa terapia zastępcza gonad w ciągu 2 miesięcy przed włączeniem do badania
- Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich, niechęci do współpracy lub nadużywania leków
- Oddanie krwi lub jakakolwiek większa utrata krwi >500 ml w ciągu ostatnich 90 dni przed włączeniem do badania
- Pacjenci, którzy na podstawie oceny badacza mają klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który może wykluczać bezpieczny i pełny udział w badaniu. Stany mogą obejmować choroby układu krążenia, naczyń obwodowych, płuc, wątroby, nerek lub choroby neurologiczne, określone na podstawie wywiadu medycznego, badania fizykalnego, badań laboratoryjnych lub EKG
- Pacjenci, którzy uczestniczyli w jakimkolwiek badaniu badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu ostatnich 2 miesięcy
- Historia pozytywnej serologii w kierunku HBC, HBV i HIV
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka tygodniowa
MOD-4023
|
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 30% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 45% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiągniętej przy dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzyknięć podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiąganej przy dziennym rhGH, co drugi tydzień (50% skumulowanej dawki dwutygodniowej)
|
|
Eksperymentalny: Średnia dawka tygodniowa
MOD-4023
|
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 30% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 45% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiągniętej przy dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzyknięć podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiąganej przy dziennym rhGH, co drugi tydzień (50% skumulowanej dawki dwutygodniowej)
|
|
Eksperymentalny: Tygodniowa wysoka dawka
MOD-4023
|
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 30% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 45% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiągniętej przy dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzyknięć podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiąganej przy dziennym rhGH, co drugi tydzień (50% skumulowanej dawki dwutygodniowej)
|
|
Eksperymentalny: Dawka co drugi tydzień
MOD-4023
|
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 30% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 45% skumulowanej dawki tygodniowej uzyskanej z dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzykiwań podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiągniętej przy dziennym rhGH, Raz w tygodniu
płynny roztwór do wstrzyknięć podskórnych - 100% skumulowanej dawki tygodniowej osiąganej przy dziennym rhGH, co drugi tydzień (50% skumulowanej dawki dwutygodniowej)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
1. Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Po 4 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Zdarzenia niepożądane (AE), parametry życiowe, elektrokardiogram (EKG), badania laboratoryjne, reakcja miejscowa
|
Po 4 tygodniach leczenia MOD-4023
|
|
Utrzymanie prawidłowego poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1) w GHDA
Ramy czasowe: Po 4 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności będzie średni przedział czasowy stężeń IGF-I mieszczący się w granicach ±1,5 SDS po podaniu ostatniej dawki w fazie I (4 tyg. leczenia) wyrażony w godzinach.
|
Po 4 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomów IGF-I w czasie wyrażona w wartościach bezwzględnych i SDS
Ramy czasowe: Po 4 i 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Po 4 i 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
|
|
Zmiana IGFBP-3 w czasie wyrażona w wartościach bezwzględnych
Ramy czasowe: Po 4 i 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Po 4 i 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
|
|
Liczba pacjentów z normalizacją IGF-1 w stadium II
Ramy czasowe: Po 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Liczba pacjentów, u których doszło do normalizacji poziomu IGF-1 podczas zwiększania dawki i 16-tygodniowego przedłużenia leczenia
|
Po 16 tygodniach leczenia MOD-4023
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 października 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 października 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 października 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 października 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 września 2019
Ostatnia weryfikacja
1 września 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- CP-4-003
- 2010-019374-32 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .