MOD-4023 (Long-Lasting Human Growth Hormone (hGH)) Studie i Growth Hormone Deficient Adults (GHDA)
27 september 2019 uppdaterad av: OPKO Health, Inc.
En fas II, dos- och frekvensstudie av MOD-4023 hos vuxna med brist på tillväxthormon (GHDA)
Denna studie syftar till att bedöma säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik/farmakodynamik (PK/PD) profil för tre doser av MOD-4023 på en veckoregim och en dos på en varannan veckas regim administrerad under en period av 4 veckor i tillväxt. Hormondeficient Adult (GHDA) patienter som tidigare var på en stabil r-hGH-behandling.
En ytterligare förlängningsperiod på 16 veckor administrering en gång i veckan av MOD-4023 syftar till att bekräfta dosvalet för framtida prövningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en fas II, randomiserad, öppen, parallell studie med 4 aktiva behandlingsarmar för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och PK/PD-profilen för MOD-4023 hos förbehandlade, normaliserade, GHD vuxna.
Studien genomförs i 2 steg. Steg I är en 4-veckors behandlingsperiod med 4 olika dosnivåer/doseringsregimer.
Steg II är en 16-veckors behandlingsförlängningsperiod där alla patienter börjar med samma dos (som härrör från steg I) och dostitreras för att bibehålla IGF-1-nivåerna inom det normala intervallet.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
52
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Endocrinology and Metabolism Service, Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Institute of Endocrinology, Tel Aviv-Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinical Center of Serbia, Institute for endocrinology, diabetes and metabolism disease
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 82104
- . Department of Internal Medicine V, University Hospital Ruzinov
-
Bratislava, Slovakien, 83307
- Slovak Health University, Division of Endocrinology
-
Lubochna, Slovakien, 034 91
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenien, 1525
- University Medical Centre Ljubljana, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 656 91
- Internal Clinic in University Hospital St. Anna
-
Hradec Kralove, Tjeckien, 500 05
- University Hospital, 2nd Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1062
- State Health Center, 2nd department of internal medicine
-
Budapest, Ungern, 1088
- Semmelweis University, 2nd Clinic of Internal Medicine
-
Gyor, Ungern, 9023
- Petz Aladár County Teaching Hospital, Department of Endocrinology, Metabolism and Diabetology
-
Pécs, Ungern, 7624
- University of Pécs, Medical School, 1st Department of Internal Medicine
-
Szeged, Ungern, 6720
- Szeged University, 1st Internal Medicine Clinic, Endocrinology
-
Szolnok, Ungern, 5004
- Hetényi Géza Hospital and Out-Patient Clinic, 1st Department of Internal Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
23 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kön som är behöriga för studier: Båda
- Åldrar Kvalificerade för studier: män - 23 till 60 år, kvinnor - 23 till 50 år.
- GHDA-ämnen enligt definitionen i Consensus-riktlinjerna för diagnos och behandling av vuxna med GH-brist II (2007).
Patienter som använder hormonell ersättningsterapi(er) för brister på andra hypotalamo-hypofysaxlar måste ha en optimerad och stabil behandlingsregim (hormonnivåer inom normala intervall vid screening) i minst tre månader före screening:
- Tillfällig justering av glukokortikoidersättningsterapi, efter behov, är acceptabel.
- Perifera sköldkörtelhormoner (FT4, FT3) inom normalområdet.
- Fertila kvinnor måste gå med på att använda lämpliga preventivmetoder
- Kvinnliga patienter måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid inkluderingen.
- Ersättningsterapi för tillväxthormon (GH) i mer än 6 månader med registrerad GH-produkt.
- IGF-I-nivån vid screening inom -1,5 till +1,5 SDS från ålders- och könsnormalintervallen enligt de centrala laboratoriemätningarna.
- Body Mass Index (BMI, kg/m2) på 22,0 till 35,0 kg/m2, båda inklusive
- Bekräftat att vara negativ för anti-r-hGH-antikroppar vid tidpunkten för screening.
- Villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke innan några studieprocedurer utförs.
Exklusions kriterier:
- Kvinnor som är gravida eller ammar
- Bevis på tillväxt av hypofysadenom eller annan intrakraniell tumör under de senaste 12 månaderna (bekräftat med datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT) (med kontrast) inom 3 månader före studiestart eller vid screening).
- Andra maligniteter i anamnes än i) kranial bestrålning (för kranial tumör eller leukemi) som orsakar GHD eller ii) fullständigt behandlat basalcellscancer
- Tecken på intrakraniell hypertoni vid screening
- Hjärtinsufficiens, NYHA-klass högre än 2
- Historik med nedsatt glukostolerans, insulinresistens eller öppen diabetes mellitus definierad enligt American Diabetes Association (ADA) kriterier
- Nedsatt leverfunktion definieras som förhöjning av leverenzymer >2 x den övre normalgränsen
- Nedsatt njurfunktion definieras som ökade serumkreatininnivåer >1,5 x den övre normalgränsen
- Aktiv akromegali under de senaste 18 månaderna och mindre än 6 månaders aktiv r-hGH-ersättningsterapi
- Aktivt karpaltunnelsyndrom
- Prader-Willis syndrom
- Aktivt Cushings syndrom under de senaste 12 månaderna
- Systemiska kortikosteroider andra än i ersättningsdoser inom 3 månader före studiestart (tillfällig justering av glukokortikoider, som är lämpligt, är acceptabelt)
- Andra anabola steroider än gonadal steroidersättningsterapi inom 2 månader innan studiestart
- Historik av bristande efterlevnad av mediciner, bristande samarbetsvilja eller drogmissbruk
- Blodgivning eller någon större blodförlust >500 ml under de senaste 90 dagarna före studiestart
- Patienter som, baserat på utredarens bedömning, har ett kliniskt signifikant eller instabilt medicinskt eller kirurgiskt tillstånd som kan utesluta säkert och fullständigt deltagande i studien. Tillstånd kan inkludera kardiovaskulär, perifer vaskulär, lung-, lever-, njur- eller neurologisk sjukdom, som bestäms av medicinsk historia, fysisk undersökning, laboratorietester eller EKG
- Patienter som deltagit i någon prövningsläkemedelsstudie (IMP) under de senaste 2 månaderna
- Historik av positiv serologi till HBC, HBV och HIV
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Låg dos varje vecka
MOD-4023
|
flytande lösning för subkutan injektion - 30 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 45 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, varannan vecka (50 % av den kumulativa tvåveckorsdosen)
|
|
Experimentell: Veckovis mellandos
MOD-4023
|
flytande lösning för subkutan injektion - 30 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 45 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, varannan vecka (50 % av den kumulativa tvåveckorsdosen)
|
|
Experimentell: Hög dos per vecka
MOD-4023
|
flytande lösning för subkutan injektion - 30 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 45 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, varannan vecka (50 % av den kumulativa tvåveckorsdosen)
|
|
Experimentell: Dos varannan vecka
MOD-4023
|
flytande lösning för subkutan injektion - 30 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 45 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, en gång i veckan
flytande lösning för subkutan injektion - 100 % av den kumulativa veckodosen som uppnås med daglig rhGH, varannan vecka (50 % av den kumulativa tvåveckorsdosen)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
1. Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Efter 4 veckors behandling med MOD-4023
|
Biverkningar (AE), vitala tecken, elektrokardiogram (EKG), laboratorietester, lokal reaktion
|
Efter 4 veckors behandling med MOD-4023
|
|
Upprätthållande av normala insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1) nivåer i GHDA
Tidsram: Efter 4 veckors behandling med MOD-4023
|
Det primära effektmåttet kommer att vara medeltidsintervallet för IGF-I-nivåer som ligger inom ±1,5 SDS efter den sista dosadministreringen under stadium I (4w behandling) uttryckt i timmar.
|
Efter 4 veckors behandling med MOD-4023
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av IGF-I-nivåer över tid uttryckt i absoluta värden och SDS-värden
Tidsram: Efter 4 och 16 veckors behandling med MOD-4023
|
Efter 4 och 16 veckors behandling med MOD-4023
|
|
|
Förändring av IGFBP-3 över tiden uttryckt i absoluta värden
Tidsram: Efter 4 och 16 veckors behandling med MOD-4023
|
Efter 4 och 16 veckors behandling med MOD-4023
|
|
|
Antal IGF-1-normaliserade patienter i stadium II
Tidsram: Efter 16 veckors behandling med MOD-4023
|
Antal patienter som uppnår normalisering av IGF-1-nivåer under dostitrering 16 veckors behandlingsförlängning
|
Efter 16 veckors behandling med MOD-4023
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juli 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 oktober 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 oktober 2010
Första postat (Uppskatta)
21 oktober 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 oktober 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 september 2019
Senast verifierad
1 september 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- CP-4-003
- 2010-019374-32 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .