MOD-4023 (Long-Lasting Human Growth Hormone (hGH)) Undersøgelse i væksthormondeficiente voksne (GHDA)

Inklusionskriterier:

• Køn, der er berettiget til at studere: Begge
• Aldre, der er berettiget til undersøgelse: Mænd - 23 til 60 år, kvinder - 23 til 50 år.
• GHDA-personer som defineret i Consensus-retningslinjerne for diagnosticering og behandling af voksne med GH-mangel II (2007).

• Patienter, der anvender hormonal substitutionsterapi(er) for mangler ved andre hypothalamo-hypofyseakser, skal have et optimeret og stabilt behandlingsregime (hormonniveauer inden for normalområdet ved screening) i mindst tre måneder før screening:

  • Midlertidig justering af glukokortikoid-substitutionsterapi efter behov er acceptabel.
  • Perifere thyreoideahormoner (FT4, FT3) inden for normalområdet.
• Fertile kvinder skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder
• Kvindelige patienter skal have en negativ serumgraviditetstest ved inklusion.
• Growth Hormone (GH) erstatningsterapi i mere end 6 måneder med registreret GH-produkt.
• IGF-I-niveauet ved screening inden for -1,5 til +1,5 SDS af alders- og kønsnormalområdet i henhold til de centrale laboratoriemålinger.
• Body Mass Index (BMI, kg/m2) på 22,0 til 35,0 kg/m2, begge inklusive
• Bekræftet at være negativ for anti-r-hGH-antistoffer på screeningstidspunktet.
• Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før udførelse af undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

• Kvinder, der er gravide eller ammer
• Evidens for vækst af hypofyseadenom eller anden intrakraniel tumor inden for de sidste 12 måneder (bekræftet ved computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning (med kontrast) inden for 3 måneder før studiestart eller ved screening).
• Anamnese med anden malignitet end i) kraniebestråling (til kranietumor eller leukæmi), der forårsager GHD eller ii) fuldt behandlet basalcellekarcinom
• Tegn på intrakraniel hypertension ved screening
• Hjerteinsufficiens, NYHA-klasse større end 2
• Anamnese med nedsat glukosetolerance, insulinresistens eller åbenlys diabetes mellitus defineret i henhold til American Diabetes Association (ADA) kriterier
• Nedsat leverfunktion defineret som forhøjelse af leverenzymer >2 x øvre normalgrænse
• Nedsat nyrefunktion defineret som øgede serumkreatininniveauer >1,5 x øvre normalgrænse
• Aktiv akromegali i de sidste 18 måneder og mindre end 6 måneder med aktiv r-hGH substitutionsterapi
• Aktivt karpaltunnelsyndrom
• Prader-Willi syndrom
• Aktivt Cushings syndrom inden for de sidste 12 måneder
• Systemiske kortikosteroider, bortset fra erstatningsdoser inden for de 3 måneder før studiestart (midlertidig justering af glukokortikoider, som relevant, er acceptabel)
• Andre anabolske steroider end gonadal steroiderstatningsterapi inden for 2 måneder før studiestart
• Anamnese med manglende overholdelse af medicin, manglende samarbejdsvilje eller stofmisbrug
• Bloddonation eller større blodtab >500 ml inden for de seneste 90 dage før studiestart
• Patienter, der, baseret på investigatorens vurdering, har en klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, der kan udelukke sikker og fuldstændig deltagelse i undersøgelsen. Tilstande kan omfatte kardiovaskulær, perifer vaskulær, lunge-, lever-, nyre- eller neurologisk sygdom, som bestemt af sygehistorie, fysisk undersøgelse, laboratorietest eller EKG
• Patienter, der har deltaget i en hvilken som helst undersøgelse af lægemiddel (IMP) inden for de sidste 2 måneder
• Historie om positiv serologi til HBC, HBV og HIV