Studio MOD-4023 (ormone della crescita umano di lunga durata (hGH)) negli adulti con deficit di ormone della crescita (GHDA)

Criterio di inclusione:

• Sessi ammissibili allo studio: entrambi
• Età idonea allo studio: maschi - da 23 a 60 anni, femmine - da 23 a 50 anni.
• Soggetti GHDA come definiti nelle linee guida di consenso per la diagnosi e il trattamento degli adulti con deficit di GH II (2007).

• I pazienti che utilizzano una o più terapie ormonali sostitutive per le carenze di altri assi ipotalamo-ipofisari devono seguire un regime di trattamento ottimizzato e stabile (livelli ormonali entro i limiti normali allo screening) per almeno tre mesi prima dello screening:

  • È accettabile un aggiustamento temporaneo della terapia sostitutiva con glucocorticoidi, a seconda dei casi.
  • Ormoni tiroidei periferici (FT4, FT3) nel range di normalità.
• Le femmine fertili devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati
• Le pazienti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza su siero negativo al momento dell'inclusione.
• Terapia sostitutiva dell'ormone della crescita (GH) per più di 6 mesi con prodotto GH registrato.
• Il livello di IGF-I allo screening è compreso tra -1,5 e +1,5 SDS dell'età e degli intervalli normali di sesso in base alle misurazioni del laboratorio centrale.
• Indice di massa corporea (BMI, kg/m2) da 22,0 a 35,0 kg/m2, entrambi inclusi
• Confermato negativo per gli anticorpi anti r-hGH al momento dello screening.
• - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura di studio.

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza o in allattamento
• Evidenza di crescita di adenoma ipofisario o altro tumore intracranico negli ultimi 12 mesi (confermata dalla tomografia computerizzata (TC) o dalla risonanza magnetica (MRI) (con contrasto) entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o allo screening).
• Anamnesi di tumore maligno diverso da i) irradiazione cranica (per tumore cranico o leucemia) che causa GHD o ii) carcinoma basocellulare completamente trattato
• Segni di ipertensione endocranica allo screening
• Insufficienza cardiaca, classe NYHA maggiore di 2
• Anamnesi di ridotta tolleranza al glucosio, insulino-resistenza o diabete mellito conclamato definito secondo i criteri dell'American Diabetes Association (ADA)
• Funzionalità epatica compromessa definita come aumento degli enzimi epatici > 2 volte il limite superiore della norma
• Funzionalità renale compromessa definita come aumento dei livelli di creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore della norma
• Acromegalia attiva negli ultimi 18 mesi e meno di 6 mesi di terapia sostitutiva attiva con r-hGH
• Sindrome del tunnel carpale attivo
• Sindrome di Prader-Willi
• Sindrome di Cushing attiva negli ultimi 12 mesi
• Corticosteroidi sistemici diversi da quelli in dosi sostitutive entro i 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (è accettabile un aggiustamento temporaneo dei glucocorticoidi, a seconda dei casi)
• Steroidi anabolizzanti diversi dalla terapia sostitutiva con steroidi gonadici entro 2 mesi prima dell'ingresso nello studio
• Storia di non conformità con i farmaci, mancanza di collaborazione o abuso di droghe
• Donazione di sangue o qualsiasi perdita di sangue importante> 500 ml negli ultimi 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
• Pazienti che, in base al giudizio dello sperimentatore, presentano una condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che potrebbe precludere una partecipazione sicura e completa allo studio. Le condizioni possono includere malattie cardiovascolari, vascolari periferiche, polmonari, epatiche, renali o neurologiche, come determinato dall'anamnesi, dall'esame obiettivo, dai test di laboratorio o dall'ECG
• Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi studio sui medicinali sperimentali (IMP) negli ultimi 2 mesi
• Storia di sierologia positiva per HBC, HBV e HIV