MOD-4023 (Long-Lasting Human Growth Hormone (hGH)) Tutkimus kasvuhormonin puutteesta kärsivillä aikuisilla (GHDA)
perjantai 27. syyskuuta 2019 päivittänyt: OPKO Health, Inc.
MOD-4023:n vaiheen II annoksen ja frekvenssin määritystutkimus kasvuhormonipuutteellisilla aikuisilla (GHDA)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa/farmakodynamiikkaa (PK/PD) -profiilia kolmelle MOD-4023-annokselle viikoittain ja yhden annoksen joka toinen viikko annostelussa 4 viikon ajan kasvussa. Hormonipuutteiset aikuiset (GHDA) -potilaat, jotka olivat aiemmin saaneet vakaata r-hGH-hoitoa.
MOD-4023:n kerran viikossa annettavan 16 viikon lisäjakson tarkoituksena on vahvistaa annosvalinta tulevia kokeita varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on vaiheen II, satunnaistettu, avoin, rinnakkainen, neljän aktiivisen hoitohaan tutkimus, jossa arvioidaan MOD-4023:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja PK/PD-profiilia esikäsitellyillä, normalisoiduilla GHD-aikuisilla.
Tutkimus suoritetaan 2 vaiheessa. Vaihe I on 4 viikon hoitojakso, jossa on 4 erilaista annostasoa/annostusohjelmaa.
Vaihe II on 16 viikon hoidon jatkojakso, jonka aikana kaikki potilaat aloittavat samalla annoksella (johdettu vaiheesta I) ja annosta titrataan IGF-1-tasojen pitämiseksi normaalialueella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Endocrinology and Metabolism Service, Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Institute of Endocrinology, Tel Aviv-Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Center of Serbia, Institute for endocrinology, diabetes and metabolism disease
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 82104
- . Department of Internal Medicine V, University Hospital Ruzinov
-
Bratislava, Slovakia, 83307
- Slovak Health University, Division of Endocrinology
-
Lubochna, Slovakia, 034 91
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenia, 1525
- University Medical Centre Ljubljana, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 656 91
- Internal Clinic in University Hospital St. Anna
-
Hradec Kralove, Tšekki, 500 05
- University Hospital, 2nd Department of Internal Medicine
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1062
- State Health Center, 2nd department of internal medicine
-
Budapest, Unkari, 1088
- Semmelweis University, 2nd Clinic of Internal Medicine
-
Gyor, Unkari, 9023
- Petz Aladár County Teaching Hospital, Department of Endocrinology, Metabolism and Diabetology
-
Pécs, Unkari, 7624
- University of Pécs, Medical School, 1st Department of Internal Medicine
-
Szeged, Unkari, 6720
- Szeged University, 1st Internal Medicine Clinic, Endocrinology
-
Szolnok, Unkari, 5004
- Hetényi Géza Hospital and Out-Patient Clinic, 1st Department of Internal Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
23 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Opintokelpoiset sukupuolet: Molemmat
- Koulutuskelpoiset iät: Miehet - 23-60 vuotta, naiset - 23-50 vuotta.
- GHDA-potilaat sellaisina kuin ne on määritelty konsensusohjeissa GH-puutos II:n aikuisten diagnosointia ja hoitoa varten (2007).
Potilaiden, jotka käyttävät hormonaalista korvaushoitoa/-hoitoja muiden hypotalamus-aivolisäke-akselien puutteiden vuoksi, on oltava optimoitu ja vakaa hoito-ohjelma (hormonitasot normaalirajoilla seulonnassa) vähintään kolmen kuukauden ajan ennen seulontaa:
- Glukokortikoidikorvaushoidon tilapäinen muuttaminen tarvittaessa on hyväksyttävää.
- Perifeeriset kilpirauhashormonit (FT4, FT3) normaalialueella.
- Hedelmällisten naisten on suostuttava käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä
- Naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti sisällyttämisen yhteydessä.
- Kasvuhormoni (GH) korvaushoito yli 6 kuukauden ajan rekisteröidyllä kasvuhormonituotteella.
- IGF-I-taso seulonnassa -1,5 - +1,5 SDS:n iän ja sukupuolen normaalialueella keskuslaboratoriomittausten mukaan.
- Painoindeksi (BMI, kg/m2) 22,0-35,0 kg/m2, molemmat mukaan lukien
- Vahvistettiin negatiiviseksi anti-r-hGH-vasta-aineille seulonnan aikana.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuksen suorittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Todisteet aivolisäkkeen adenooman tai muun kallonsisäisen kasvaimen kasvusta viimeisen 12 kuukauden aikana (vahvistettu tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI) (kontrasti) 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai seulonnassa).
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet kuin i) kallon säteilytys (kallon kasvain tai leukemia), joka aiheuttaa GHD:tä tai ii) täysin hoidettu tyvisolusyöpä
- Merkkejä kallonsisäisestä verenpaineesta seulonnassa
- Sydämen vajaatoiminta, NYHA-luokka suurempi kuin 2
- Aiemmin heikentynyt glukoositoleranssi, insuliiniresistenssi tai ilmeinen diabetes mellitus, joka on määritelty American Diabetes Associationin (ADA) kriteerien mukaan
- Maksan vajaatoiminta määritellään maksaentsyymiarvojen nousuksi > 2 x normaalin yläraja
- Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kohonneeksi seerumin kreatiniinitasoksi > 1,5 x normaalin yläraja
- Aktiivinen akromegalia viimeisen 18 kuukauden ja alle 6 kuukauden aktiivisen r-hGH-korvaushoidon aikana
- Aktiivinen rannekanavaoireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
- Aktiivinen Cushingin oireyhtymä viimeisen 12 kuukauden aikana
- Systeemiset kortikosteroidit muina kuin korvaavina annoksina 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa (glukokortikoidien tilapäinen muuttaminen tarvittaessa on hyväksyttävää)
- Muut anaboliset steroidit kuin sukurauhasten steroidikorvaushoito 2 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Lääkkeiden noudattamatta jättäminen, yhteistyöhaluttomuus tai huumeiden väärinkäyttö
- Verenluovutus tai mikä tahansa suuri verenhukka >500 ml viimeisten 90 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Potilaat, joilla on tutkijan arvion perusteella kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi estää turvallisen ja täydellisen osallistumisen tutkimukseen. Sairauksia voivat olla sydän- ja verisuonitaudit, ääreisverisuonisairaudet, keuhko-, maksa-, munuais- tai neurologiset sairaudet, jotka määritetään sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, laboratoriokokeiden tai EKG:n perusteella
- Potilaat, jotka osallistuivat mihin tahansa tutkimuslääketutkimukseen viimeisen 2 kuukauden aikana
- Aiemmat positiiviset serologiat HBC:lle, HBV:lle ja HIV:lle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Viikoittainen pieni annos
MOD-4023
|
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 30 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 45 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, joka toinen viikko (50 % kahden viikon kumulatiivisesta annoksesta)
|
|
Kokeellinen: Viikoittainen keskiannos
MOD-4023
|
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 30 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 45 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, joka toinen viikko (50 % kahden viikon kumulatiivisesta annoksesta)
|
|
Kokeellinen: Viikoittainen suuri annos
MOD-4023
|
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 30 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 45 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, joka toinen viikko (50 % kahden viikon kumulatiivisesta annoksesta)
|
|
Kokeellinen: Joka toinen viikko annos
MOD-4023
|
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 30 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 45 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, kerran viikossa
nestemäinen liuos ihonalaiseen injektioon - 100 % kumulatiivisesta viikoittaisesta annoksesta, joka saavutetaan päivittäisellä rhGH:lla, joka toinen viikko (50 % kahden viikon kumulatiivisesta annoksesta)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
1. Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 4 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
Haittatapahtumat (AE:t), elintoiminnot, EKG, laboratoriokokeet, paikallinen reaktio
|
4 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
|
Normaalin insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n (IGF-1) tason ylläpitäminen GHDA:ssa
Aikaikkuna: 4 viikon MOD-4023 hoidon jälkeen
|
Ensisijainen tehokkuuden päätetapahtuma on IGF-I-tasojen keskimääräinen aikaväli, joka on ±1,5 SDS:n sisällä viimeisen annoksen antamisen jälkeen vaiheen I aikana (4w hoito) tunneissa ilmaistuna.
|
4 viikon MOD-4023 hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IGF-I-tasojen muutos ajan myötä absoluuttisina ja SDS-arvoina ilmaistuna
Aikaikkuna: 4 ja 16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
4 ja 16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
|
|
IGFBP-3:n muutos ajan myötä absoluuttisina arvoina ilmaistuna
Aikaikkuna: 4 ja 16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
4 ja 16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
|
|
IGF-1-normalisoituneiden potilaiden määrä vaiheessa II
Aikaikkuna: 16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
Potilaiden määrä, jotka normalisoivat IGF-1-tasot 16 viikon hoidon jatkamisen aikana
|
16 viikon MOD-4023-hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. elokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. lokakuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. lokakuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 21. lokakuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- CP-4-003
- 2010-019374-32 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .