Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MOD-4023 (hosszú ideig tartó emberi növekedési hormon (hGH)) Növekedési hormon hiányos felnőttek (GHDA) vizsgálata

2019. szeptember 27. frissítette: OPKO Health, Inc.

A MOD-4023 II. fázisú dózis- és gyakorisági vizsgálata növekedési hormonhiányos felnőtteknél (GHDA)

Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy felmérje a MOD-4023 három dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát és farmakokinetikai/farmakodinamikai (PK/PD) profilját heti rendszerességgel és egy adag minden második héten, 4 hetes növekedési időszakon keresztül. Hormonhiányos felnőtt (GHDA) betegek, akik korábban stabil r-hGH kezelésben részesültek. A MOD-4023 hetente egyszeri beadásának további 16 hetes meghosszabbításának célja, hogy megerősítse a dózis kiválasztását a jövőbeli vizsgálatokhoz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy II. fázisú, randomizált, nyílt, párhuzamos, 4 aktív kezelési ágból álló vizsgálat a MOD-4023 biztonságosságának, tolerálhatóságának és PK/PD profiljának értékelésére előkezelt, normalizált, GHD-vel kezelt felnőtteknél.

A vizsgálat 2 szakaszban zajlik. Az I. szakasz 4 hetes kezelési időszak 4 különböző dózisszinttel/adagolási renddel.

A II. stádium egy 16 hetes kezelés-hosszabbítási periódus, amelyben minden beteg ugyanazzal a dózissal kezdi (az I. stádiumból származik), és dózistitrálják, hogy az IGF-1 szintje a normál tartományon belül maradjon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Internal Clinic in University Hospital St. Anna
      • Hradec Kralove, Csehország, 500 05
        • University Hospital, 2nd Department of Internal Medicine
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Endocrinology and Metabolism Service, Hadassah-Hebrew University Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Institute of Endocrinology, Tel Aviv-Sourasky Medical Center
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1062
        • State Health Center, 2nd department of internal medicine
      • Budapest, Magyarország, 1088
        • Semmelweis University, 2nd Clinic of Internal Medicine
      • Gyor, Magyarország, 9023
        • Petz Aladár County Teaching Hospital, Department of Endocrinology, Metabolism and Diabetology
      • Pécs, Magyarország, 7624
        • University of Pécs, Medical School, 1st Department of Internal Medicine
      • Szeged, Magyarország, 6720
        • Szeged University, 1st Internal Medicine Clinic, Endocrinology
      • Szolnok, Magyarország, 5004
        • Hetényi Géza Hospital and Out-Patient Clinic, 1st Department of Internal Medicine
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia, Institute for endocrinology, diabetes and metabolism disease
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia, 82104
        • . Department of Internal Medicine V, University Hospital Ruzinov
      • Bratislava, Szlovákia, 83307
        • Slovak Health University, Division of Endocrinology
      • Lubochna, Szlovákia, 034 91
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1525
        • University Medical Centre Ljubljana, Department of Endocrinology, Diabetes and Metabolic Diseases

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

23 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tanulmányozható nemek: Mindkettő
  • Tanulmányozható életkor: Férfiak - 23-60 év, Nők - 23-50 év.
  • GHDA alanyok a GH-hiányos felnőttek diagnosztizálására és kezelésére vonatkozó konszenzus irányelvek II (2007) szerint.

  • Az egyéb hipotalamusz-hipofízis tengely hiányosságai miatt hormonpótló terápiát alkalmazó betegeknek a szűrés előtt legalább három hónapig optimalizált és stabil kezelési rendet kell alkalmazni (a hormonszint a normál tartományon belül van a szűrés során):

    • A glükokortikoid-pótló terápia ideiglenes módosítása adott esetben elfogadható.
    • Perifériás pajzsmirigyhormonok (FT4, FT3) a normál tartományon belül.
  • A termékeny nőstényeknek bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátló módszerek használatába
  • A nőbetegeknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a felvételkor.
  • Növekedési hormon (GH) helyettesítő terápia több mint 6 hónapig regisztrált GH termékkel.
  • A szűréskor mért IGF-I szint -1,5 és +1,5 SDS között van a központi laboratóriumi mérések alapján az életkori és nemi normál tartományban.
  • Testtömeg-index (BMI, kg/m2) 22,0-35,0 kg/m2, mindkettőt beleértve
  • Megerősítették, hogy a szűrés idején negatívak az anti r-hGH antitestekre.
  • Bármilyen vizsgálati eljárás elvégzése előtt hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Az agyalapi mirigy adenoma vagy más koponyán belüli daganat növekedésének bizonyítéka az elmúlt 12 hónapban (számítógépes tomográfia (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vizsgálattal (kontraszttal) a vizsgálatba való belépést megelőző 3 hónapon belül vagy a szűréskor megerősítve.
  • Az anamnézisben szereplő rosszindulatú daganatok, kivéve i) koponya besugárzást (koponyatumor vagy leukémia esetén), amely GHD-t okoz, vagy ii) teljesen kezelt bazálissejtes karcinóma
  • Az intracranialis hipertónia jelei a szűréskor
  • Szívelégtelenség, NYHA osztály 2-nél nagyobb
  • Csökkent glükóz tolerancia, inzulinrezisztencia vagy nyilvánvaló diabetes mellitus a kórtörténetben, amelyet az American Diabetes Association (ADA) kritériumai szerint határoztak meg
  • Károsodott májfunkció: a májenzimek szintjének emelkedése a normálérték felső határának kétszerese
  • Károsodott veseműködés, ha a szérum kreatininszintje a normálérték felső határának 1,5-szerese felett van
  • Aktív akromegália az elmúlt 18 hónapban és kevesebb mint 6 hónapos aktív r-hGH-pótló terápia során
  • Aktív kéztőalagút szindróma
  • Prader-Willi szindróma
  • Aktív Cushing-szindróma az elmúlt 12 hónapban
  • Szisztémás kortikoszteroidok, kivéve a helyettesítő dózisokat a vizsgálatba való belépés előtti 3 hónapon belül (a glükokortikoidok ideiglenes módosítása adott esetben elfogadható)
  • Anabolikus szteroidok az ivarmirigy-szteroid helyettesítő terápián kívül a vizsgálatba való belépés előtt 2 hónapon belül
  • A gyógyszeres kezelés be nem tartása, az együttműködés hiánya vagy a kábítószerrel való visszaélés anamnézisében
  • Véradás vagy bármilyen nagyobb vérveszteség >500 ml a vizsgálatba való belépés előtti elmúlt 90 napon belül
  • Azok a betegek, akiknek a vizsgáló megítélése alapján klinikailag jelentős vagy instabil egészségügyi vagy sebészeti állapotuk van, ami kizárhatja a biztonságos és teljes körű vizsgálatban való részvételt. Az állapotok lehetnek szív- és érrendszeri, perifériás érrendszeri, tüdő-, máj-, vese- vagy neurológiai betegségek, amelyeket kórtörténet, fizikális vizsgálat, laboratóriumi vizsgálatok vagy EKG határoz meg
  • Azok a betegek, akik az elmúlt 2 hónapban részt vettek bármely vizsgálati gyógyszerrel (IMP) végzett vizsgálatban
  • A HBC, HBV és HIV pozitív szerológiai története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Heti alacsony adag
MOD-4023
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 30%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 45%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, minden második héten (a kéthetes kumulatív adag 50%-a)
Kísérleti: Heti középadag
MOD-4023
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 30%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 45%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, minden második héten (a kéthetes kumulatív adag 50%-a)
Kísérleti: Heti nagy adag
MOD-4023
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 30%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 45%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, minden második héten (a kéthetes kumulatív adag 50%-a)
Kísérleti: Minden második heti adag
MOD-4023
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 30%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 45%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, hetente egyszer
Drog: MOD-4023
folyékony oldat szubkután injekcióhoz - a napi rhGH-val elért kumulatív heti adag 100%-a, minden második héten (a kéthetes kumulatív adag 50%-a)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 4 hetes MOD-4023 kezelést követően
Mellékhatások (AE), életjelek, elektrokardiogram (EKG), laboratóriumi vizsgálatok, helyi reakció
4 hetes MOD-4023 kezelést követően
A normál inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) szint fenntartása a GHDA-ban
Időkeret: 4 hetes MOD-4023 kezelést követően
Az elsődleges hatékonysági végpont az IGF-I-szintek átlagos időtartama, amely ±1,5 SDS-en belül van az I. szakaszban (4 hetes kezelés) az utolsó adag beadása után, órákban kifejezve.
4 hetes MOD-4023 kezelést követően

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az IGF-I szintek időbeli változása abszolút és SDS értékekben kifejezve
Időkeret: 4 és 16 hetes MOD-4023 kezelést követően
4 és 16 hetes MOD-4023 kezelést követően
Az IGFBP-3 időbeli változása abszolút értékekben kifejezve
Időkeret: 4 és 16 hetes MOD-4023 kezelést követően
4 és 16 hetes MOD-4023 kezelést követően
Az IGF-1 normalizált betegek száma II
Időkeret: 16 hetes MOD-4023 kezelést követően
Azon betegek száma, akiknél az IGF-1 szint normalizálódott a dózistitrálás során, 16 hetes kezelés-hosszabbítás
16 hetes MOD-4023 kezelést követően

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

OPKO Health, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. október 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. október 19.

Első közzététel (Becslés)

2010. október 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 27.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CP-4-003
  • 2010-019374-32 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Felnőttkori növekedési hormon hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a MOD-4023

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Switzerland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel