一项在重度血友病 A 患者中比较预防性治疗与使用新型全长重组 FVIII 的按需治疗的试验 (Leopold II)
2016年10月14日 更新者：Bayer
一项 II/III 期、随机、交叉、开放标签试验，以证明在先前治疗过的严重血友病 A 受试者中，预防优于按需治疗，该受试者使用蔗糖配制的无血浆蛋白重组 FVIII (BAY 81-8973) )
该试验的目的是证明每周 2-3 次使用 BAY81-8973 的预防性治疗优于使用 BAY81-8973 的按需治疗重度血友病 A。按需治疗。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100730
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Shanghai、中国、200025
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Tianjin、中国、300020
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510515
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
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Kiev、乌克兰
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Lviv、乌克兰、79044
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Simferopol、乌克兰、95023
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Barnaul、俄罗斯联邦、656050
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Khabarovsk、俄罗斯联邦、680009
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St. Petersburg、俄罗斯联邦、191186
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Yekaterinburg、俄罗斯联邦、620149
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南非、2193
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Pretoria、Gauteng、南非、0001
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Hyderabad、印度、500034
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Jakarta、印度尼西亚、10430
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Taichung、台湾、40447
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Taipei、台湾、11217
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Distrito Capital de Bogotá
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Bogotá、Distrito Capital de Bogotá、哥伦比亚
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Santander
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Bucaramanga、Santander、哥伦比亚
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Beograd、塞尔维亚、11000
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Kragujevac、塞尔维亚、34000
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Nis、塞尔维亚、18000
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Novi Sad、塞尔维亚、21000
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San Luis Potosí、墨西哥、78200
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Jalisco
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Guadalajara、Jalisco、墨西哥、44280
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Olomouc、捷克共和国、77520
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Bratislava、斯洛伐克、851 07
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Hiroshima、日本、734-8551
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Hyogo
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Nishinomiya、Hyogo、日本、663-8501
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Nara
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Kashihara、Nara、日本、634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-0023
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Suginami、Tokyo、日本、167-0035
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Bangkok、泰国、10400
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Bangkok、泰国、10700
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Adana、火鸡、01330
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Antalya、火鸡、07059
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Izmir、火鸡、35-100
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Baia Mare、罗马尼亚、430031
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Bucharest、罗马尼亚、022328
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Bucharest、罗马尼亚、011026
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Timis
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Timisoara、Timis、罗马尼亚、300011
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Ohio
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Dayton、Ohio、美国、45404
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
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Corrientes、阿根廷、W3410AVV
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires、Ciudad Auton. de Buenos Aires、阿根廷、C1221ADC
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Santa Fe
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Rosario、Santa Fe、阿根廷、S2000CKF
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性，12至65岁
- 严重血友病A
- 凝血因子浓缩物暴露天数 (ED) 超过 150 天的历史
- 目前正在接受 FVIII 的间歇性治疗；过去 5 年内连续 6 个月以上未接受常规预防治疗
- 当前无因子 VIII 抑制物或抑制物史
- 愿意使用电子病历
排除标准：
- 存在不同于 A 型血友病的另一种出血性疾病
- 血小板减少症
- 肾功能异常
- 存在活动性肝病
- 已知对 FVIII 过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：按需 rFVIII 首先是 CS/EP，然后是 CS/ADJ
参与者按需接受重组因子 VIII（rFVIII，BAY81-8973）治疗，按 CS/EP（根据欧洲药典的显色底物测定法）测定 6 个月，然后交叉研究经 CS/ADJ（显色底物测定）测定的药物检测/标签调整为单阶段检测）6 个月。
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参与者按需接受 rFVIII (BAY81-8973) 治疗 6 个月，CS/EP（根据欧洲药典的显色底物测定）和 CS/ADJ（显色底物测定/标签调整为单阶段测定）测定 6 个月, 根据随机顺序
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实验性的：第 2 组：按需 rFVIII 首先是 CS/ADJ，然后是 CS/EP
参与者按需接受 CS/ADJ 检测的 rFVIII (BAY81-8973) 治疗 6 个月，然后交叉研究 CS/EP 检测的药物 6 个月。
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参与者按需接受 rFVIII (BAY81-8973) 治疗 6 个月，CS/EP（根据欧洲药典的显色底物测定）和 CS/ADJ（显色底物测定/标签调整为单阶段测定）测定 6 个月, 根据随机顺序
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实验性的：第 3 组：rFVIII 预防性低剂量先 CS/EP 然后 CS/ADJ
参与者接受 20、25 或 30 IU/kg 的低剂量预防性治疗，每周两次，使用 CS/EP 测量的 rFVIII(BAY81-8973)，持续 6 个月，然后交叉使用 CS/ADJ 测量的研究药物，持续 6 个月。
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参与者接受每周两次 20、25 或 30 IU/kg 的低剂量预防性治疗，使用 rFVIII (BAY81-8973) 进行为期 6 个月的 CS/EP 测定和 CS/ADJ 测定，持续 6 个月，顺序根据随机化进行。
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实验性的：第 4 组：rFVIII 预防性低剂量先 CS/ADJ 然后 CS/EP
参与者接受 20、25 或 30 IU/kg 的低剂量预防性治疗，每周两次，使用 CS/ADJ 测量的 rFVIII (BAY81-8973)，持续 6 个月，然后交叉使用 CS/EP 测量的研究药物，持续 6 个月。
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参与者接受每周两次 20、25 或 30 IU/kg 的低剂量预防性治疗，使用 rFVIII (BAY81-8973) 进行为期 6 个月的 CS/EP 测定和 CS/ADJ 测定，持续 6 个月，顺序根据随机化进行。
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实验性的：第 5 组：rFVIII 预防高剂量先 CS/EP 然后 CS/ADJ
参与者接受 30、35 或 40 IU/kg 的高剂量预防性治疗，每周 3 次，使用 CS/EP 测量的 rFVIII (BAY81-8973) 持续 6 个月，然后交叉接受 CS/ADJ 测量的研究药物治疗 6 个月。
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参与者接受高剂量预防性治疗，剂量为 30、35 或 40 IU/kg，每周 3 次，使用 CS/EP 测定的 rFVIII (BAY81-8973) 持续 6 个月，CS/ADJ 测定持续 6 个月，顺序根据随机化进行。
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实验性的：第 6 组：rFVIII 预防高剂量先 CS/ADJ 然后 CS/EP
参与者接受 30、35 或 40 IU/kg 的高剂量预防性治疗，每周 3 次，使用 CS/ADJ 测量的 rFVIII(BAY81-8973) 持续 6 个月，然后交叉接受 CS/EP 测量的研究药物治疗 6 个月。
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参与者接受高剂量预防性治疗，剂量为 30、35 或 40 IU/kg，每周 3 次，使用 CS/EP 测定的 rFVIII (BAY81-8973) 持续 6 个月，CS/ADJ 测定持续 6 个月，顺序根据随机化进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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所有出血的年化次数
大体时间：长达 12 个月（根据随机交叉设计，每种效能分配模式 6 个月）
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参与者经历的年化出血次数
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长达 12 个月（根据随机交叉设计，每种效能分配模式 6 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CS/EP 期间所有出血的年化次数
大体时间：最多 6 个月（CS/EP 效力分配 6 个月）
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参与者在服用 rFVIII (BAY81-8973) 期间通过 CS/EP 测定的年化出血次数
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最多 6 个月（CS/EP 效力分配 6 个月）
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CS/ADJ 期间所有出血的年化次数
大体时间：最多 6 个月（CS/ADJ 效力分配 6 个月）
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参与者在服用 rFVIII (BAY81-8973) 期间的年化出血次数（由 CS/ADJ 测定）
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最多 6 个月（CS/ADJ 效力分配 6 个月）
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在接受 rFVIII 按需治疗的参与者中，通过 ≤ 2 次注射控制的每位参与者的出血百分比 (BAY81-8973)
大体时间：长达 12 个月（根据随机交叉设计，每种效能分配模式 6 个月）
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在两次或更少注射后停止的按需治疗的每个参与者的出血百分比
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长达 12 个月（根据随机交叉设计，每种效能分配模式 6 个月）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗期间的出血次数
大体时间：12个月
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每个参与者经历的出血次数
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12个月
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具有抑制性抗体形成的参与者人数
大体时间：基线后 3、6、9 和 12 个月
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确保参与者没有产生会干扰 rFVIII (BAY81-8973) 作用的抗体的测试
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基线后 3、6、9 和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年12月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月2日
首次发布 (估计)
2010年11月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年10月14日
最后验证
2016年10月1日
更多信息
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