Un ensayo para comparar la terapia de profilaxis con la terapia a demanda con un nuevo FVIII recombinante de longitud completa en pacientes con hemofilia A grave (Leopold II)
14 de octubre de 2016 actualizado por: Bayer
Un ensayo de fase II/III, aleatorizado, cruzado, abierto para demostrar la superioridad de la profilaxis sobre la terapia a demanda en sujetos previamente tratados con hemofilia A grave tratados con FVIII recombinante sin proteínas plasmáticas formulado con sacarosa (BAY 81-8973 )
El objetivo del ensayo es demostrar que la terapia de profilaxis 2-3 veces por semana con BAY81-8973 es superior a la terapia a demanda con BAY81-8973 en pacientes con hemofilia A grave. La hipótesis es que la profilaxis producirá menos hemorragias que tratamiento a la carta.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
80
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Corrientes, Argentina, W3410AVV
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
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Distrito Capital de Bogotá
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Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colombia
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Santander
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Bucaramanga, Santander, Colombia
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Bratislava, Eslovaquia, 851 07
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Ohio
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Barnaul, Federación Rusa, 656050
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Khabarovsk, Federación Rusa, 680009
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St. Petersburg, Federación Rusa, 191186
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Yekaterinburg, Federación Rusa, 620149
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Hyderabad, India, 500034
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Jakarta, Indonesia, 10430
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Hiroshima, Japón, 734-8551
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
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Nara
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Kashihara, Nara, Japón, 634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-0023
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Suginami, Tokyo, Japón, 167-0035
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San Luis Potosí, México, 78200
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 44280
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Adana, Pavo, 01330
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Antalya, Pavo, 07059
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Izmir, Pavo, 35-100
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Beijing, Porcelana, 100730
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Shanghai, Porcelana, 200025
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Tianjin, Porcelana, 300020
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
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Olomouc, República Checa, 77520
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Baia Mare, Rumania, 430031
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Bucharest, Rumania, 022328
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Bucharest, Rumania, 011026
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Timis
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Timisoara, Timis, Rumania, 300011
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Beograd, Serbia, 11000
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Kragujevac, Serbia, 34000
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Nis, Serbia, 18000
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Novi Sad, Serbia, 21000
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
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Pretoria, Gauteng, Sudáfrica, 0001
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Bangkok, Tailandia, 10400
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Bangkok, Tailandia, 10700
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Taichung, Taiwán, 40447
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Taipei, Taiwán, 11217
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Kiev, Ucrania
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Lviv, Ucrania, 79044
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Simferopol, Ucrania, 95023
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre, de 12 a 65 años
- Hemofilia A severa
- Antecedentes de más de 150 días de exposición (ED) con concentrados de factor de coagulación
- Actualmente recibe tratamiento episódico con FVIII; sin profilaxis regular durante más de 6 meses consecutivos en los últimos 5 años
- Sin inhibidor del factor VIII actual o antecedentes de inhibidor
- Dispuesto a utilizar el diario electrónico del paciente
Criterio de exclusión:
- Presencia de otra enfermedad hemorrágica diferente a la hemofilia A
- Trombocitopenia
- Función renal anormal
- Presencia de enfermedad hepática activa
- Hipersensibilidad conocida al FVIII
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1: rFVIII a pedido primero CS/EP luego CS/ADJ
Los participantes recibieron tratamiento a pedido con factor VIII recombinante (rFVIII, BAY81-8973) analizado mediante CS/EP (ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea Europea) durante 6 meses, seguido de un cruce con el fármaco del estudio analizado mediante CS/ADJ (ensayo de sustrato cromogénico). Ensayo/etiqueta ajustado al ensayo de una etapa) durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento a pedido con rFVIII (BAY81-8973) analizado por CS/EP (ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea Europea) durante 6 meses y por CS/ADJ (ensayo de sustrato cromogénico/etiqueta ajustada al ensayo de una etapa) durante 6 meses , secuencia según aleatorización
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Experimental: Brazo 2: rFVIII a pedido primero CS/ADJ luego CS/EP
Los participantes recibieron tratamiento a pedido con rFVIII (BAY81-8973) analizado por CS/ADJ durante 6 meses, seguido de un cruce con el fármaco del estudio analizado por CS/EP durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento a pedido con rFVIII (BAY81-8973) analizado por CS/EP (ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea Europea) durante 6 meses y por CS/ADJ (ensayo de sustrato cromogénico/etiqueta ajustada al ensayo de una etapa) durante 6 meses , secuencia según aleatorización
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Experimental: Brazo 3: Profilaxis con rFVIII en dosis baja primero CS/EP luego CS/ADJ
Los participantes recibieron tratamiento profiláctico en dosis bajas de 20, 25 o 30 UI/kg dos veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/EP durante 6 meses y luego se cruzaron al fármaco del estudio medido por CS/ADJ durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento profiláctico a dosis bajas de 20, 25 o 30 UI/kg dos veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) ensayado por CS/EP durante 6 meses y por CS/ADJ durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
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Experimental: Brazo 4: Profilaxis con rFVIII en dosis baja primero CS/ADJ luego CS/EP
Los participantes recibieron tratamiento profiláctico en dosis bajas de 20, 25 o 30 UI/kg dos veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/ADJ durante 6 meses y luego se cruzaron al fármaco del estudio medido por CS/EP durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento profiláctico a dosis bajas de 20, 25 o 30 UI/kg dos veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) ensayado por CS/EP durante 6 meses y por CS/ADJ durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
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Experimental: Brazo 5: Profilaxis con rFVIII en dosis alta primero CS/EP luego CS/ADJ
Los participantes recibieron tratamiento de profilaxis de dosis alta de 30, 35 o 40 UI/kg 3 veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/EP durante 6 meses y luego se cruzaron al fármaco del estudio medido por CS/ADJ durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento profiláctico en dosis altas de 30, 35 o 40 UI/kg 3 veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) ensayado por CS/EP durante 6 meses y por CS/ADJ durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
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Experimental: Grupo 6: Profilaxis con rFVIII en dosis alta primero CS/ADJ luego CS/EP
Los participantes recibieron tratamiento profiláctico de dosis alta de 30, 35 o 40 UI/kg 3 veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/ADJ durante 6 meses y luego se cruzaron al fármaco del estudio medido por CS/EP durante 6 meses.
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Los participantes recibieron tratamiento profiláctico en dosis altas de 30, 35 o 40 UI/kg 3 veces por semana con rFVIII (BAY81-8973) ensayado por CS/EP durante 6 meses y por CS/ADJ durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número anualizado de todos los sangrados
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses (6 meses por modo de asignación de potencia según diseño aleatorizado cruzado)
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El número anualizado de hemorragias experimentadas por los participantes
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Hasta 12 meses (6 meses por modo de asignación de potencia según diseño aleatorizado cruzado)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número anualizado de todas las hemorragias durante el período CS/EP
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses (6 meses en asignación de potencia CS/EP)
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El número anualizado de hemorragias experimentadas por los participantes mientras tomaban rFVIII (BAY81-8973) analizado por CS/EP
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Hasta 6 meses (6 meses en asignación de potencia CS/EP)
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Número anualizado de todas las hemorragias durante el período CS/ADJ
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses (6 meses en asignación de potencia CS/ADJ)
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El número anualizado de hemorragias experimentadas por los participantes mientras tomaban rFVIII (BAY81-8973) analizado por CS/ADJ
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Hasta 6 meses (6 meses en asignación de potencia CS/ADJ)
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Porcentaje de hemorragias por participante controladas con ≤ 2 inyecciones en participantes tratados a demanda con rFVIII (BAY81-8973)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses (6 meses por modo de asignación de potencia según diseño aleatorizado cruzado)
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El porcentaje de hemorragias por participante en el tratamiento a demanda que se detuvo después de dos o menos inyecciones
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Hasta 12 meses (6 meses por modo de asignación de potencia según diseño aleatorizado cruzado)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de sangrados durante el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses
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El número de hemorragias experimentadas por cada participante.
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12 meses
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Número de participantes con formación de anticuerpos inhibidores
Periodo de tiempo: 3, 6, 9 y 12 meses después del inicio
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Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos que interfieran con la acción del rFVIII (BAY81-8973)
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3, 6, 9 y 12 meses después del inicio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de noviembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de noviembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de noviembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de octubre de 2016
Última verificación
1 de octubre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 14319
- 2009-012150-20 (Número EudraCT)
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