Un essai comparant le traitement prophylactique au traitement à la demande avec un nouveau FVIII recombinant complet chez des patients atteints d'hémophilie A sévère (Leopold II)
14 octobre 2016 mis à jour par: Bayer
Un essai de phase II/III, randomisé, croisé et ouvert visant à démontrer la supériorité de la prophylaxie par rapport au traitement à la demande chez des sujets précédemment traités atteints d'hémophilie A sévère traités avec du FVIII recombinant sans protéine plasmatique formulé avec du saccharose (BAY 81-8973 )
L'objectif de l'essai est de démontrer qu'un traitement prophylactique 2 à 3 fois par semaine avec BAY81-8973 est supérieur au traitement à la demande avec BAY81-8973 chez les patients atteints d'hémophilie A sévère. L'hypothèse est que la prophylaxie entraînera moins de saignements que traitement à la demande.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
80
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Afrique du Sud, 2193
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Pretoria, Gauteng, Afrique du Sud, 0001
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Corrientes, Argentine, W3410AVV
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentine, C1221ADC
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, Argentine, S2000CKF
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Beijing, Chine, 100730
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Shanghai, Chine, 200025
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Tianjin, Chine, 300020
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
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Distrito Capital de Bogotá
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Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colombie
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Santander
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Bucaramanga, Santander, Colombie
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Barnaul, Fédération Russe, 656050
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Khabarovsk, Fédération Russe, 680009
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St. Petersburg, Fédération Russe, 191186
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Yekaterinburg, Fédération Russe, 620149
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Hyderabad, Inde, 500034
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Jakarta, Indonésie, 10430
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Hiroshima, Japon, 734-8551
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japon, 663-8501
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Nara
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Kashihara, Nara, Japon, 634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japon, 160-0023
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Suginami, Tokyo, Japon, 167-0035
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San Luis Potosí, Mexique, 78200
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, Mexique, 44280
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Baia Mare, Roumanie, 430031
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Bucharest, Roumanie, 022328
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Bucharest, Roumanie, 011026
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Timis
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Timisoara, Timis, Roumanie, 300011
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Olomouc, République tchèque, 77520
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Beograd, Serbie, 11000
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Kragujevac, Serbie, 34000
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Nis, Serbie, 18000
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Novi Sad, Serbie, 21000
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Bratislava, Slovaquie, 851 07
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Taichung, Taïwan, 40447
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Taipei, Taïwan, 11217
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Bangkok, Thaïlande, 10400
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Bangkok, Thaïlande, 10700
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Adana, Turquie, 01330
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Antalya, Turquie, 07059
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Izmir, Turquie, 35-100
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Kiev, Ukraine
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Lviv, Ukraine, 79044
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Simferopol, Ukraine, 95023
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Ohio
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Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Homme, âgé de 12 à 65 ans
- Hémophilie A sévère
- Antécédents de plus de 150 jours d'exposition (DE) avec des concentrés de facteur de coagulation
- Recevant actuellement un traitement épisodique avec le FVIII ; pas de prophylaxie régulière pendant plus de 6 mois consécutifs au cours des 5 dernières années
- Aucun inhibiteur actuel du facteur VIII ou antécédent d'inhibiteur
- Disposé à utiliser le journal électronique du patient
Critère d'exclusion:
- Présence d'une autre maladie hémorragique différente de l'hémophilie A
- Thrombocytopénie
- Fonction rénale anormale
- Présence d'une maladie hépatique active
- Hypersensibilité connue au FVIII
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras 1 : rFVIII à la demande d'abord CS/EP puis CS/ADJ
Les participants ont reçu un traitement à la demande avec le facteur VIII recombinant (rFVIII, BAY81-8973) dosé par CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) pendant 6 mois, suivi d'un cross-over pour étudier le médicament dosé par CS/ADJ (Chromogenic Substrate Dosage/étiquette ajusté à un dosage en une étape) pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement à la demande avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) pendant 6 mois et par CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/label ajusté à un test en une étape) pendant 6 mois , séquence selon la randomisation
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Expérimental: Bras 2 : rFVIII à la demande d'abord CS/ADJ puis CS/EP
Les participants ont reçu un traitement à la demande avec le rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/ADJ pendant 6 mois, suivi d'un cross-over pour étudier le médicament dosé par CS/EP pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement à la demande avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) pendant 6 mois et par CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/label ajusté à un test en une étape) pendant 6 mois , séquence selon la randomisation
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Expérimental: Bras 3 : prophylaxie rFVIII à faible dose d'abord CS/EP puis CS/ADJ
Les participants ont reçu un traitement prophylactique à faible dose à raison de 20, 25 ou 30 UI/kg deux fois par semaine avec du rFVIII(BAY81-8973) mesuré par CS/EP pendant 6 mois, puis sont passés au médicament à l'étude mesuré par CS/ADJ pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement prophylactique à faible dose à 20, 25 ou 30 UI/kg deux fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP pendant 6 mois et par CS/ADJ pendant 6 mois, séquence selon la randomisation.
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Expérimental: Bras 4 : prophylaxie rFVIII à faible dose d'abord CS/ADJ puis CS/EP
Les participants ont reçu un traitement prophylactique à faible dose à raison de 20, 25 ou 30 UI/kg deux fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) mesuré par CS/ADJ pendant 6 mois, puis sont passés au médicament à l'étude mesuré par CS/EP pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement prophylactique à faible dose à 20, 25 ou 30 UI/kg deux fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP pendant 6 mois et par CS/ADJ pendant 6 mois, séquence selon la randomisation.
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Expérimental: Bras 5 : prophylaxie rFVIII à forte dose d'abord CS/EP puis CS/ADJ
Les participants ont reçu un traitement prophylactique à haute dose à 30, 35 ou 40 UI/kg 3 fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) mesuré par CS/EP pendant 6 mois, puis sont passés au médicament à l'étude mesuré par CS/ADJ pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement prophylactique à haute dose à 30, 35 ou 40 UI/kg 3 fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP pendant 6 mois et par CS/ADJ pendant 6 mois, séquence selon la randomisation.
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Expérimental: Bras 6 : prophylaxie rFVIII à forte dose d'abord CS/ADJ puis CS/EP
Les participants ont reçu un traitement prophylactique à haute dose de 30, 35 ou 40 UI/kg 3 fois par semaine avec du rFVIII(BAY81-8973) mesuré par CS/ADJ pendant 6 mois, puis ont passé au médicament à l'étude mesuré par CS/EP pendant 6 mois.
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Les participants ont reçu un traitement prophylactique à haute dose à 30, 35 ou 40 UI/kg 3 fois par semaine avec du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP pendant 6 mois et par CS/ADJ pendant 6 mois, séquence selon la randomisation.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre annualisé de tous les saignements
Délai: Jusqu'à 12 mois (6 mois par mode d'attribution de la puissance selon la conception croisée randomisée)
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Le nombre annualisé de saignements subis par les participants
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Jusqu'à 12 mois (6 mois par mode d'attribution de la puissance selon la conception croisée randomisée)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre annualisé de tous les saignements pendant la période CS/EP
Délai: Jusqu'à 6 mois (6 mois sur l'affectation de puissance CS / EP)
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Le nombre annualisé de saignements subis par les participants pendant qu'ils prenaient du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/EP
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Jusqu'à 6 mois (6 mois sur l'affectation de puissance CS / EP)
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Nombre annualisé de tous les saignements pendant la période CS/ADJ
Délai: Jusqu'à 6 mois (6 mois sur l'affectation de puissance CS/ADJ)
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Le nombre annualisé de saignements subis par les participants pendant qu'ils prenaient du rFVIII (BAY81-8973) dosé par CS/ADJ
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Jusqu'à 6 mois (6 mois sur l'affectation de puissance CS/ADJ)
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Pourcentage de saignements par participant contrôlés avec ≤ 2 injections chez les participants traités à la demande avec le rFVIII (BAY81-8973)
Délai: Jusqu'à 12 mois (6 mois par mode d'attribution de la puissance selon la conception croisée randomisée)
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Le pourcentage de saignements par participant sous traitement à la demande qui s'est arrêté après deux injections ou moins
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Jusqu'à 12 mois (6 mois par mode d'attribution de la puissance selon la conception croisée randomisée)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de saignements pendant le traitement
Délai: 12 mois
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Le nombre de saignements subis par chaque participant
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12 mois
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Nombre de participants avec formation d'anticorps inhibiteurs
Délai: 3, 6, 9 et 12 mois après la ligne de base
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Un test pour s'assurer que les participants n'ont pas développé d'anticorps susceptibles d'interférer avec l'action du rFVIII (BAY81-8973)
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3, 6, 9 et 12 mois après la ligne de base
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 novembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 novembre 2010
Première publication (Estimation)
3 novembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
28 novembre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 octobre 2016
Dernière vérification
1 octobre 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 14319
- 2009-012150-20 (Numéro EudraCT)
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