Um estudo para comparar a terapia profilática à terapia sob demanda com um novo FVIII recombinante de comprimento total em pacientes com hemofilia A grave (Leopold II)
14 de outubro de 2016 atualizado por: Bayer
Um estudo de fase II/III, randomizado, cruzado e aberto para demonstrar a superioridade da profilaxia sobre a terapia sob demanda em indivíduos previamente tratados com hemofilia grave A tratados com FVIII recombinante isento de proteína plasmática formulado com sacarose (BAY 81-8973 )
O objetivo do estudo é demonstrar que a terapia profilática 2-3 vezes por semana com BAY81-8973 é superior à terapia sob demanda com BAY81-8973 em pacientes com hemofilia A grave. A hipótese é que a profilaxia resultará em menos sangramentos do que tratamento sob demanda.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Corrientes, Argentina, W3410AVV
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Ciudad Auton. de Buenos Aires
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Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
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Santa Fe
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Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
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Beijing, China, 100730
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Shanghai, China, 200025
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Tianjin, China, 300020
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, China, 215006
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Distrito Capital de Bogotá
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Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colômbia
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Santander
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Bucaramanga, Santander, Colômbia
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Bratislava, Eslováquia, 851 07
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Ohio
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Barnaul, Federação Russa, 656050
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Khabarovsk, Federação Russa, 680009
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St. Petersburg, Federação Russa, 191186
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Yekaterinburg, Federação Russa, 620149
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Jakarta, Indonésia, 10430
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Hiroshima, Japão, 734-8551
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, Japão, 663-8501
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Nara
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Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-0023
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Suginami, Tokyo, Japão, 167-0035
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San Luis Potosí, México, 78200
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 44280
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Adana, Peru, 01330
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Antalya, Peru, 07059
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Izmir, Peru, 35-100
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Olomouc, República Checa, 77520
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Baia Mare, Romênia, 430031
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Bucharest, Romênia, 022328
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Bucharest, Romênia, 011026
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Timis
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Timisoara, Timis, Romênia, 300011
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Beograd, Sérvia, 11000
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Kragujevac, Sérvia, 34000
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Nis, Sérvia, 18000
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Novi Sad, Sérvia, 21000
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Bangkok, Tailândia, 10400
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Bangkok, Tailândia, 10700
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Taichung, Taiwan, 40447
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Taipei, Taiwan, 11217
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Kiev, Ucrânia
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Lviv, Ucrânia, 79044
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Simferopol, Ucrânia, 95023
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
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Pretoria, Gauteng, África do Sul, 0001
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Hyderabad, Índia, 500034
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino, de 12 a 65 anos
- Hemofilia A grave
- História de mais de 150 dias de exposição (ED) com concentrados de fator de coagulação
- Atualmente recebendo tratamento episódico com FVIII; sem profilaxia regular por mais de 6 meses consecutivos nos últimos 5 anos
- Nenhum inibidor atual do fator VIII ou história de inibidor
- Disposto a usar o diário eletrônico do paciente
Critério de exclusão:
- Presença de outra doença hemorrágica diferente da hemofilia A
- Trombocitopenia
- Função renal anormal
- Presença de doença hepática ativa
- Hipersensibilidade conhecida ao FVIII
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1: rFVIII sob demanda primeiro CS/EP depois CS/ADJ
Os participantes receberam tratamento sob demanda com fator VIII recombinante (rFVIII, BAY81-8973) testado por CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) por 6 meses, seguido de cross-over para estudar o medicamento testado por CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay Ensaio/rótulo ajustado para ensaio de um estágio) por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento sob demanda com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP (Ensaio de Substrato Cromogênico pela Farmacopeia Europeia) por 6 meses e por CS/ADJ (Ensaio de Substrato Cromogênico/rótulo ajustado para ensaio de um estágio) por 6 meses , sequência de acordo com a randomização
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Experimental: Braço 2: rFVIII sob demanda primeiro CS/ADJ depois CS/EP
Os participantes receberam tratamento sob demanda com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/ADJ por 6 meses, seguido de cross-over para o medicamento do estudo testado por CS/EP por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento sob demanda com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP (Ensaio de Substrato Cromogênico pela Farmacopeia Europeia) por 6 meses e por CS/ADJ (Ensaio de Substrato Cromogênico/rótulo ajustado para ensaio de um estágio) por 6 meses , sequência de acordo com a randomização
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Experimental: Braço 3: profilaxia de baixa dose de rFVIII primeiro CS/EP, depois CS/ADJ
Os participantes receberam tratamento profilático de baixa dose em 20, 25 ou 30 UI/kg duas vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/EP por 6 meses, em seguida, cruzado para o medicamento do estudo medido por CS/ADJ por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento profilático de baixa dose de 20, 25 ou 30 UI/kg duas vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP por 6 meses e por CS/ADJ por 6 meses, sequência de acordo com a randomização.
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Experimental: Braço 4: profilaxia de baixa dose de rFVIII primeiro CS/ADJ, depois CS/EP
Os participantes receberam tratamento profilático de baixa dose de 20, 25 ou 30 UI/kg duas vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/ADJ por 6 meses, depois passaram para o medicamento do estudo medido por CS/EP por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento profilático de baixa dose de 20, 25 ou 30 UI/kg duas vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP por 6 meses e por CS/ADJ por 6 meses, sequência de acordo com a randomização.
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Experimental: Braço 5: profilaxia de alta dose de rFVIII primeiro CS/EP, depois CS/ADJ
Os participantes receberam tratamento profilático de alta dose de 30, 35 ou 40 UI/kg 3 vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/EP por 6 meses, depois passaram para o medicamento do estudo medido por CS/ADJ por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento profilático de alta dose de 30, 35 ou 40 UI/kg 3 vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP por 6 meses e por CS/ADJ por 6 meses, sequência de acordo com a randomização.
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Experimental: Braço 6: profilaxia de alta dose de rFVIII primeiro CS/ADJ, depois CS/EP
Os participantes receberam tratamento profilático de alta dose em 30, 35 ou 40 UI/kg 3 vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) medido por CS/ADJ por 6 meses, em seguida, cruzado para o medicamento do estudo medido por CS/EP por 6 meses.
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Os participantes receberam tratamento profilático de alta dose de 30, 35 ou 40 UI/kg 3 vezes por semana com rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP por 6 meses e por CS/ADJ por 6 meses, sequência de acordo com a randomização.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número anualizado de todas as sangrias
Prazo: Até 12 meses (6 meses por modo de atribuição de potência de acordo com o design cruzado aleatório)
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O número anualizado de sangramentos experimentados pelos participantes
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Até 12 meses (6 meses por modo de atribuição de potência de acordo com o design cruzado aleatório)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número anualizado de todos os sangramentos durante o período CS/EP
Prazo: Até 6 meses (6 meses na atribuição de potência CS/EP)
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O número anualizado de sangramentos experimentados pelos participantes enquanto tomavam rFVIII (BAY81-8973) testado por CS/EP
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Até 6 meses (6 meses na atribuição de potência CS/EP)
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Número anualizado de todas as sangrias durante o período CS/ADJ
Prazo: Até 6 meses (6 meses na atribuição de potência CS/ADJ)
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O número anualizado de sangramentos experimentados pelos participantes enquanto tomavam rFVIII (BAY81-8973) analisado por CS/ADJ
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Até 6 meses (6 meses na atribuição de potência CS/ADJ)
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Porcentagem de sangramentos por participante controlado com ≤ 2 injeções em participantes tratados sob demanda com rFVIII (BAY81-8973)
Prazo: Até 12 meses (6 meses por modo de atribuição de potência de acordo com o design cruzado aleatório)
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A porcentagem de sangramentos por participante em tratamento sob demanda que parou após duas ou menos injeções
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Até 12 meses (6 meses por modo de atribuição de potência de acordo com o design cruzado aleatório)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de sangramentos durante o tratamento
Prazo: 12 meses
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O número de sangramentos experimentados por cada participante
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12 meses
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Número de participantes com formação de anticorpos inibitórios
Prazo: 3, 6, 9 e 12 meses após o início do estudo
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Um teste para garantir que os participantes não desenvolveram anticorpos que irão interferir na ação do rFVIII (BAY81-8973)
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3, 6, 9 e 12 meses após o início do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
3 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
28 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de outubro de 2016
Última verificação
1 de outubro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 14319
- 2009-012150-20 (Número EudraCT)
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