En prøve for å sammenligne profylakseterapi med behandling etter behov med en ny rekombinant FVIII i full lengde hos pasienter med alvorlig hemofili A (Leopold II)
14. oktober 2016 oppdatert av: Bayer
En fase II/III, randomisert, cross-over, åpen studie for å demonstrere overlegenhet av profylakse over behandling etter behov hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A behandlet med plasmaproteinfri rekombinant FVIII formulert med sukrose (BAY 81-8973 )
Målet med studien er å demonstrere at 2-3 ganger per uke profylaksebehandling med BAY81-8973 er overlegen behandling etter behov med BAY81-8973 hos pasienter med alvorlig hemofili A. Hypotesen er at profylakse vil resultere i færre blødninger enn behandling etter behov.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
80
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Corrientes, Argentina, W3410AVV
-
-
Ciudad Auton. de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
-
-
-
-
Distrito Capital de Bogotá
-
Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colombia
-
-
Santander
-
Bucaramanga, Santander, Colombia
-
-
-
-
-
Barnaul, Den russiske føderasjonen, 656050
-
Khabarovsk, Den russiske føderasjonen, 680009
-
St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
-
Yekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620149
-
-
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
-
-
-
-
-
Hyderabad, India, 500034
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesia, 10430
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
-
Suginami, Tokyo, Japan, 167-0035
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
-
Shanghai, Kina, 200025
-
Tianjin, Kina, 300020
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
-
-
-
-
-
San Luis Potosí, Mexico, 78200
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
-
-
-
-
-
Baia Mare, Romania, 430031
-
Bucharest, Romania, 022328
-
Bucharest, Romania, 011026
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Romania, 300011
-
-
-
-
-
Beograd, Serbia, 11000
-
Kragujevac, Serbia, 34000
-
Nis, Serbia, 18000
-
Novi Sad, Serbia, 21000
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 851 07
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
-
Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika, 0001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
-
Taipei, Taiwan, 11217
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
-
Bangkok, Thailand, 10700
-
-
-
-
-
Olomouc, Tsjekkisk Republikk, 77520
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 01330
-
Antalya, Tyrkia, 07059
-
Izmir, Tyrkia, 35-100
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
-
Lviv, Ukraina, 79044
-
Simferopol, Ukraina, 95023
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann i alderen 12 til 65 år
- Alvorlig hemofili A
- Historie med mer enn 150 eksponeringsdager (ED) med koagulasjonsfaktorkonsentrater
- Mottar for tiden episodisk behandling med FVIII; ingen regelmessig profylakse i mer enn 6 måneder på rad de siste 5 årene
- Ingen nåværende faktor VIII-hemmer eller historie med inhibitor
- Vil gjerne bruke elektronisk pasientdagbok
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av en annen blødningssykdom som er forskjellig fra hemofili A
- Trombocytopeni
- Unormal nyrefunksjon
- Tilstedeværelse av aktiv leversykdom
- Kjent overfølsomhet overfor FVIII
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1: rFVIII på forespørsel først CS/EP deretter CS/ADJ
Deltakerne mottok behandling etter behov med rekombinant faktor VIII (rFVIII, BAY81-8973) analysert med CS/EP (kromogent substratanalyse per European Pharmacopoeia) i 6 måneder, etterfulgt av cross-over for å studere medikament analysert av CS/ADJ (kromogent substrat) Analyse/etikett justert til ett-trinns analyse) i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk behandling på forespørsel med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) i 6 måneder og med CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/etikett justert til ett-trinns assay) i 6 måneder , sekvens i henhold til randomisering
|
|
Eksperimentell: Arm 2: rFVIII på forespørsel først CS/ADJ deretter CS/EP
Deltakerne fikk behandling på forespørsel med rFVIII (BAY81-8973) analysert av CS/ADJ i 6 måneder, etterfulgt av cross-over for å studere medikament analysert av CS/EP i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk behandling på forespørsel med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) i 6 måneder og med CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/etikett justert til ett-trinns assay) i 6 måneder , sekvens i henhold til randomisering
|
|
Eksperimentell: Arm 3: rFVIII-profylakse lavdose først CS/EP deretter CS/ADJ
Deltakerne fikk lavdoseprofylaksebehandling på 20, 25 eller 30 IE/kg to ganger per uke med rFVIII(BAY81-8973) målt med CS/EP i 6 måneder og deretter krysset over til studiemedisin målt ved CS/ADJ i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk lavdoseprofylaksebehandling ved 20, 25 eller 30 IE/kg to ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP i 6 måneder og med CS/ADJ i 6 måneder, sekvens i henhold til randomisering.
|
|
Eksperimentell: Arm 4: rFVIII-profylakse lavdose først CS/ADJ deretter CS/EP
Deltakerne fikk lavdoseprofylaksebehandling ved 20, 25 eller 30 IE/kg to ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) målt ved CS/ADJ i 6 måneder og deretter krysset over til studiemedisin målt ved CS/EP i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk lavdoseprofylaksebehandling ved 20, 25 eller 30 IE/kg to ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP i 6 måneder og med CS/ADJ i 6 måneder, sekvens i henhold til randomisering.
|
|
Eksperimentell: Arm 5: rFVIII-profylakse høydose først CS/EP deretter CS/ADJ
Deltakerne fikk høydoseprofylaksebehandling på 30, 35 eller 40 IE/kg 3 ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) målt med CS/EP i 6 måneder og deretter krysset over til studiemedisin målt ved CS/ADJ i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk høydoseprofylaksebehandling ved 30, 35 eller 40 IE/kg 3 ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP i 6 måneder og med CS/ADJ i 6 måneder, sekvens i henhold til randomisering.
|
|
Eksperimentell: Arm 6: rFVIII-profylakse høydose først CS/ADJ deretter CS/EP
Deltakerne fikk høydoseprofylaksebehandling på 30, 35 eller 40 IE/kg 3 ganger per uke med rFVIII(BAY81-8973) målt ved CS/ADJ i 6 måneder og deretter krysset over til studiemedisin målt ved CS/EP i 6 måneder.
|
Deltakerne fikk høydoseprofylaksebehandling ved 30, 35 eller 40 IE/kg 3 ganger per uke med rFVIII (BAY81-8973) analysert med CS/EP i 6 måneder og med CS/ADJ i 6 måneder, sekvens i henhold til randomisering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert antall av alle blødninger
Tidsramme: Opptil 12 måneder (6 måneder per modus for styrketildeling i henhold til det randomiserte cross-over-designet)
|
Det årlige antallet blødninger som deltakerne opplever
|
Opptil 12 måneder (6 måneder per modus for styrketildeling i henhold til det randomiserte cross-over-designet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig antall utfall i løpet av CS/EP-perioden
Tidsramme: Opptil 6 måneder (6 måneder på CS/EP-styrkeoppdrag)
|
Det årlige antallet blødninger som deltakerne opplevde mens de tok rFVIII (BAY81-8973) analysert av CS/EP
|
Opptil 6 måneder (6 måneder på CS/EP-styrkeoppdrag)
|
|
Annualisert antall av alle blødninger i løpet av CS/ADJ-perioden
Tidsramme: Opptil 6 måneder (6 måneder på CS/ADJ-styrkeoppgave)
|
Det årlige antallet blødninger som deltakerne opplevde mens de tok rFVIII (BAY81-8973) analysert av CS/ADJ
|
Opptil 6 måneder (6 måneder på CS/ADJ-styrkeoppgave)
|
|
Prosentandel av blødninger per deltaker kontrollert med ≤ 2 injeksjoner hos deltakere behandlet på forespørsel med rFVIII (BAY81-8973)
Tidsramme: Opptil 12 måneder (6 måneder per modus for styrketildeling i henhold til det randomiserte cross-over-designet)
|
Prosentandelen av blødninger per deltaker ved behovsbehandling som stoppet etter to eller færre injeksjoner
|
Opptil 12 måneder (6 måneder per modus for styrketildeling i henhold til det randomiserte cross-over-designet)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall blødninger under behandling
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall blødninger som hver deltaker opplever
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere med hemmende antistoffdannelse
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder etter baseline
|
En test for å sikre at deltakerne ikke har utviklet antistoffer som vil forstyrre virkningen av rFVIII (BAY81-8973)
|
3, 6, 9 og 12 måneder etter baseline
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. november 2010
Først lagt ut (Anslag)
3. november 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
28. november 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. oktober 2016
Sist bekreftet
1. oktober 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 14319
- 2009-012150-20 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .