Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef om profylaxe therapie te vergelijken met on-demand therapie met een nieuwe volledige lengte recombinant FVIII bij patiënten met ernstige hemofilie A (Leopold II)

14 oktober 2016 bijgewerkt door: Bayer

Een gerandomiseerde, cross-over, open-label fase II/III-studie om de superioriteit van profylaxe ten opzichte van on-demand-therapie aan te tonen bij eerder behandelde proefpersonen met ernstige hemofilie A behandeld met plasma-eiwitvrije recombinant FVIII geformuleerd met sucrose (BAY 81-8973 )

Het doel van de studie is om aan te tonen dat 2-3 keer per week profylaxe therapie met BAY81-8973 superieur is aan on-demand therapie met BAY81-8973 bij patiënten met ernstige hemofilie A. De hypothese is dat profylaxe zal resulteren in minder bloedingen dan behandeling op aanvraag.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Corrientes, Argentinië, W3410AVV
    • Ciudad Auton. de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentinië, C1221ADC
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentinië, S2000CKF
  • China
      • Beijing, China, 100730
      • Shanghai, China, 200025
      • Tianjin, China, 300020
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
  • Colombia
    • Distrito Capital de Bogotá
      • Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colombia
    • Santander
      • Bucaramanga, Santander, Colombia
  • Indië
      • Hyderabad, Indië, 500034
  • Indonesië
      • Jakarta, Indonesië, 10430
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
      • Suginami, Tokyo, Japan, 167-0035
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01330
      • Antalya, Kalkoen, 07059
      • Izmir, Kalkoen, 35-100
  • Mexico
      • San Luis Potosí, Mexico, 78200
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
  • Oekraïne
      • Kiev, Oekraïne
      • Lviv, Oekraïne, 79044
      • Simferopol, Oekraïne, 95023
  • Roemenië
      • Baia Mare, Roemenië, 430031
      • Bucharest, Roemenië, 022328
      • Bucharest, Roemenië, 011026
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Roemenië, 300011
  • Russische Federatie
      • Barnaul, Russische Federatie, 656050
      • Khabarovsk, Russische Federatie, 680009
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 191186
      • Yekaterinburg, Russische Federatie, 620149
  • Servië
      • Beograd, Servië, 11000
      • Kragujevac, Servië, 34000
      • Nis, Servië, 18000
      • Novi Sad, Servië, 21000
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 851 07
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
      • Taipei, Taiwan, 11217
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
      • Bangkok, Thailand, 10700
  • Tsjechische Republiek
      • Olomouc, Tsjechische Republiek, 77520
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
      • Pretoria, Gauteng, Zuid-Afrika, 0001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man, leeftijd 12 tot 65 jaar
  • Ernstige hemofilie A
  • Geschiedenis van meer dan 150 blootstellingsdagen (ED) met stollingsfactorconcentraten
  • Ontvangt momenteel een episodische behandeling met FVIII; geen regelmatige profylaxe gedurende meer dan 6 opeenvolgende maanden in de afgelopen 5 jaar
  • Geen huidige factor VIII-remmer of voorgeschiedenis van remmer
  • Bereid om elektronisch patiëntendagboek te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een andere bloedingsziekte die verschilt van hemofilie A
  • Trombocytopenie
  • Abnormale nierfunctie
  • Aanwezigheid van actieve leverziekte
  • Bekende overgevoeligheid voor FVIII

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1: rFVIII op verzoek eerst CS/EP dan CS/ADJ
Deelnemers kregen op verzoek een behandeling met recombinant factor VIII (rFVIII, BAY81-8973) getest door CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) gedurende 6 maanden, gevolgd door een cross-over naar studiegeneesmiddel getest door CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/label aangepast naar eenfasige assay) gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) op aanvraag
Deelnemers kregen een on-demand behandeling met rFVIII (BAY81-8973) getest door CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) gedurende 6 maanden en door CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/label aangepast naar eentrapsassay) gedurende 6 maanden , volgorde volgens randomisatie
Experimenteel: Arm 2: rFVIII op aanvraag eerst CS/ADJ dan CS/EP
De deelnemers kregen een on-demand behandeling met rFVIII (BAY81-8973) getest door CS/ADJ gedurende 6 maanden, gevolgd door cross-over naar studiegeneesmiddel getest door CS/EP gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) op aanvraag
Deelnemers kregen een on-demand behandeling met rFVIII (BAY81-8973) getest door CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) gedurende 6 maanden en door CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/label aangepast naar eentrapsassay) gedurende 6 maanden , volgorde volgens randomisatie
Experimenteel: Arm 3: rFVIII profylaxe lage dosis eerst CS/EP dan CS/ADJ
De deelnemers kregen een lage dosis profylaxebehandeling van 20, 25 of 30 IE/kg tweemaal per week met rFVIII(BAY81-8973) gemeten met CS/EP gedurende 6 maanden en vervolgens overgeschakeld op het studiegeneesmiddel gemeten met CS/ADJ gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) profylaxe lage dosis
De deelnemers kregen een lage dosis profylaxe van 20, 25 of 30 IE/kg tweemaal per week met rFVIII (BAY81-8973) getest met CS/EP gedurende 6 maanden en met CS/ADJ gedurende 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Experimenteel: Arm 4: rFVIII profylaxe lage dosis eerst CS/ADJ dan CS/EP
De deelnemers kregen een lage dosis profylaxe van 20, 25 of 30 IE/kg tweemaal per week met rFVIII (BAY81-8973) gemeten door CS/ADJ gedurende 6 maanden, waarna ze overgingen op het onderzoeksgeneesmiddel gemeten door CS/EP gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) profylaxe lage dosis
De deelnemers kregen een lage dosis profylaxe van 20, 25 of 30 IE/kg tweemaal per week met rFVIII (BAY81-8973) getest met CS/EP gedurende 6 maanden en met CS/ADJ gedurende 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Experimenteel: Arm 5: rFVIII profylaxe hoge dosis eerst CS/EP dan CS/ADJ
De deelnemers kregen een profylaxebehandeling met een hoge dosis van 30, 35 of 40 IE/kg 3 keer per week met rFVIII (BAY81-8973) gemeten met CS/EP gedurende 6 maanden, waarna ze overgingen op het studiegeneesmiddel gemeten met CS/ADJ gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) profylaxe hoge dosis
De deelnemers kregen een hoge dosis profylaxebehandeling van 30, 35 of 40 IE/kg 3 keer per week met rFVIII (BAY81-8973) getest met CS/EP gedurende 6 maanden en met CS/ADJ gedurende 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Experimenteel: Arm 6: rFVIII profylaxe hoge dosis eerst CS/ADJ dan CS/EP
De deelnemers kregen een profylaxebehandeling met een hoge dosis van 30, 35 of 40 IE/kg 3 keer per week met rFVIII(BAY81-8973) gemeten door CS/ADJ gedurende 6 maanden, waarna ze overgingen op het onderzoeksgeneesmiddel gemeten door CS/EP gedurende 6 maanden.
Biologisch: rFVIII (BAY81-8973) profylaxe hoge dosis
De deelnemers kregen een hoge dosis profylaxebehandeling van 30, 35 of 40 IE/kg 3 keer per week met rFVIII (BAY81-8973) getest met CS/EP gedurende 6 maanden en met CS/ADJ gedurende 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal alle bloedingen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden (6 maanden per potentietoekenning volgens het randomized cross-over design)
Het geannualiseerde aantal bloedingen ervaren door deelnemers
Tot 12 maanden (6 maanden per potentietoekenning volgens het randomized cross-over design)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedingen op jaarbasis tijdens CS/EP-periode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden (6 maanden bij toewijzing van CS/EP-potentie)
Het geannualiseerde aantal bloedingen ervaren door deelnemers terwijl ze rFVIII (BAY81-8973) gebruikten, getest door CS/EP
Tot 6 maanden (6 maanden bij toewijzing van CS/EP-potentie)
Aantal bloedingen op jaarbasis tijdens CS/ADJ-periode
Tijdsspanne: Tot 6 maanden (6 maanden bij CS/ADJ-potentietoewijzing)
Het geannualiseerde aantal bloedingen dat de deelnemers ondervonden terwijl ze rFVIII (BAY81-8973) gebruikten, getest door CS/ADJ
Tot 6 maanden (6 maanden bij CS/ADJ-potentietoewijzing)
Percentage bloedingen per deelnemer onder controle met ≤ 2 injecties bij deelnemers die op aanvraag werden behandeld met rFVIII (BAY81-8973)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden (6 maanden per potentietoekenning volgens het randomized cross-over design)
Het percentage bloedingen per deelnemer aan on-demand-behandeling dat stopte na twee of minder injecties
Tot 12 maanden (6 maanden per potentietoekenning volgens het randomized cross-over design)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedingen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal bloedingen dat elke deelnemer heeft ervaren
12 maanden
Aantal deelnemers met remmende antilichaamvorming
Tijdsspanne: 3, 6, 9 en 12 maanden na baseline
Een test om er zeker van te zijn dat deelnemers geen antilichamen hebben ontwikkeld die de werking van rFVIII verstoren (BAY81-8973)
3, 6, 9 en 12 maanden na baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

3 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14319
  • 2009-012150-20 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren