Ett försök för att jämföra profylaxbehandling med on-demand-terapi med en ny fullängds rekombinant FVIII hos patienter med svår hemofili A (Leopold II)
14 oktober 2016 uppdaterad av: Bayer
En fas II/III, randomiserad, cross-over, öppen studie för att demonstrera överlägsenhet av profylax jämfört med on-demand-terapi hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A som behandlats med plasmaproteinfri rekombinant FVIII formulerad med sackaros (BAY 81-8973 )
Syftet med studien är att visa att 2-3 gånger i veckan profylaxbehandling med BAY81-8973 är överlägsen on-demand-terapi med BAY81-8973 hos patienter med svår hemofili A. Hypotesen är att profylax kommer att resultera i färre blödningar än behandling på begäran.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
80
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Corrientes, Argentina, W3410AVV
-
-
Ciudad Auton. de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Ciudad Auton. de Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
-
-
-
-
Distrito Capital de Bogotá
-
Bogotá, Distrito Capital de Bogotá, Colombia
-
-
Santander
-
Bucaramanga, Santander, Colombia
-
-
-
-
Ohio
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
-
-
-
-
-
Hyderabad, Indien, 500034
-
-
-
-
-
Jakarta, Indonesien, 10430
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
-
Suginami, Tokyo, Japan, 167-0035
-
-
-
-
-
Adana, Kalkon, 01330
-
Antalya, Kalkon, 07059
-
Izmir, Kalkon, 35-100
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
-
Shanghai, Kina, 200025
-
Tianjin, Kina, 300020
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
-
-
-
-
-
San Luis Potosí, Mexiko, 78200
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44280
-
-
-
-
-
Baia Mare, Rumänien, 430031
-
Bucharest, Rumänien, 022328
-
Bucharest, Rumänien, 011026
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Rumänien, 300011
-
-
-
-
-
Barnaul, Ryska Federationen, 656050
-
Khabarovsk, Ryska Federationen, 680009
-
St. Petersburg, Ryska Federationen, 191186
-
Yekaterinburg, Ryska Federationen, 620149
-
-
-
-
-
Beograd, Serbien, 11000
-
Kragujevac, Serbien, 34000
-
Nis, Serbien, 18000
-
Novi Sad, Serbien, 21000
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 851 07
-
-
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
-
Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
-
Taipei, Taiwan, 11217
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
-
Bangkok, Thailand, 10700
-
-
-
-
-
Olomouc, Tjeckien, 77520
-
-
-
-
-
Kiev, Ukraina
-
Lviv, Ukraina, 79044
-
Simferopol, Ukraina, 95023
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man, i åldern 12 till 65 år
- Svår hemofili A
- Historik med mer än 150 exponeringsdagar (ED) med koagulationsfaktorkoncentrat
- Får för närvarande episodisk behandling med FVIII; ingen regelbunden profylax under mer än 6 månader i följd under de senaste 5 åren
- Ingen aktuell faktor VIII-hämmare eller historia av hämmare
- Vill gärna använda elektronisk patientdagbok
Exklusions kriterier:
- Förekomst av en annan blödningssjukdom som skiljer sig från hemofili A
- Trombocytopeni
- Onormal njurfunktion
- Förekomst av aktiv leversjukdom
- Känd överkänslighet mot FVIII
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1: rFVIII på begäran först CS/EP sedan CS/ADJ
Deltagarna fick behandling på begäran med rekombinant faktor VIII (rFVIII, BAY81-8973) analyserad med CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) i 6 månader, följt av cross-over till studieläkemedel analyserat av CS/ADJ (Chromogenic Substrate) Analys/etikett justerad till enstegsanalys) i 6 månader.
|
Deltagarna fick behandling på begäran med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) i 6 månader och med CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/etikett justerad till enstegsanalys) i 6 månader , sekvens enligt randomisering
|
|
Experimentell: Arm 2: rFVIII på begäran först CS/ADJ sedan CS/EP
Deltagarna fick behandling på begäran med rFVIII (BAY81-8973) analyserad av CS/ADJ i 6 månader, följt av cross-over för att studera läkemedel som analyserades av CS/EP under 6 månader.
|
Deltagarna fick behandling på begäran med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP (Chromogenic Substrate Assay per European Pharmacopoeia) i 6 månader och med CS/ADJ (Chromogenic Substrate Assay/etikett justerad till enstegsanalys) i 6 månader , sekvens enligt randomisering
|
|
Experimentell: Arm 3: rFVIII profylax lågdos först CS/EP sedan CS/ADJ
Deltagarna fick lågdosprofylaxbehandling vid 20, 25 eller 30 IE/kg två gånger per vecka med rFVIII(BAY81-8973) mätt med CS/EP under 6 månader och sedan övergått till studieläkemedlet mätt med CS/ADJ under 6 månader.
|
Deltagarna fick lågdosprofylaxbehandling vid 20, 25 eller 30 IE/kg två gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP i 6 månader och med CS/ADJ i 6 månader, sekvens enligt randomisering.
|
|
Experimentell: Arm 4: rFVIII-profylax lågdos först CS/ADJ sedan CS/EP
Deltagarna fick lågdosprofylaxbehandling vid 20, 25 eller 30 IE/kg två gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) mätt med CS/ADJ i 6 månader och sedan övergått till studieläkemedlet mätt med CS/EP under 6 månader.
|
Deltagarna fick lågdosprofylaxbehandling vid 20, 25 eller 30 IE/kg två gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP i 6 månader och med CS/ADJ i 6 månader, sekvens enligt randomisering.
|
|
Experimentell: Arm 5: rFVIII profylax hög dos först CS/EP sedan CS/ADJ
Deltagarna fick högdosprofylaxbehandling vid 30, 35 eller 40 IE/kg 3 gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) mätt med CS/EP under 6 månader och sedan korsades över till studieläkemedlet mätt med CS/ADJ under 6 månader.
|
Deltagarna fick högdosprofylaxbehandling vid 30, 35 eller 40 IE/kg 3 gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP i 6 månader och med CS/ADJ i 6 månader, sekvens enligt randomisering.
|
|
Experimentell: Arm 6: rFVIII profylax hög dos först CS/ADJ sedan CS/EP
Deltagarna fick högdosprofylaxbehandling vid 30, 35 eller 40 IE/kg 3 gånger per vecka med rFVIII(BAY81-8973) mätt med CS/ADJ under 6 månader och sedan korsades över till studieläkemedlet mätt med CS/EP under 6 månader.
|
Deltagarna fick högdosprofylaxbehandling vid 30, 35 eller 40 IE/kg 3 gånger per vecka med rFVIII (BAY81-8973) analyserad med CS/EP i 6 månader och med CS/ADJ i 6 månader, sekvens enligt randomisering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årligt antal av alla blödningar
Tidsram: Upp till 12 månader (6 månader per läge för potenstilldelning enligt den randomiserade cross-over-designen)
|
Det årliga antalet blödningar som deltagarna upplevt
|
Upp till 12 månader (6 månader per läge för potenstilldelning enligt den randomiserade cross-over-designen)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årligt antal av alla blödningar under CS/EP-perioden
Tidsram: Upp till 6 månader (6 månader på CS/EP-potensuppdrag)
|
Det årliga antalet blödningar som deltagarna upplevde när de tog rFVIII (BAY81-8973) analyserades av CS/EP
|
Upp till 6 månader (6 månader på CS/EP-potensuppdrag)
|
|
Årligt antal av alla blödningar under CS/ADJ-perioden
Tidsram: Upp till 6 månader (6 månader på CS/ADJ-potensuppdrag)
|
Det årliga antalet blödningar som deltagarna upplevde när de tog rFVIII (BAY81-8973) analyserades av CS/ADJ
|
Upp till 6 månader (6 månader på CS/ADJ-potensuppdrag)
|
|
Procentandel av blödningar per deltagare kontrollerade med ≤ 2 injektioner hos deltagare som behandlats på begäran med rFVIII (BAY81-8973)
Tidsram: Upp till 12 månader (6 månader per läge för potenstilldelning enligt den randomiserade cross-over-designen)
|
Procentandelen blödningar per deltagare vid on-demand-behandling som upphörde efter två eller färre injektioner
|
Upp till 12 månader (6 månader per läge för potenstilldelning enligt den randomiserade cross-over-designen)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal blödningar under behandling
Tidsram: 12 månader
|
Antalet blödningar som upplevts av varje deltagare
|
12 månader
|
|
Antal deltagare med hämmande antikroppsbildning
Tidsram: 3, 6, 9 och 12 månader efter baslinjen
|
Ett test för att säkerställa att deltagarna inte har utvecklat antikroppar som kommer att störa verkan av rFVIII (BAY81-8973)
|
3, 6, 9 och 12 månader efter baslinjen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kitchen S, Katterle Y, Beckmann H, Maas Enriquez M. Chromogenic assay for BAY 81-8973 potency assignment has no impact on clinical outcome or monitoring in patient samples. J Thromb Haemost. 2016 Jun;14(6):1192-9. doi: 10.1111/jth.13322. Epub 2016 May 3.
- Oldenburg J, Windyga J, Hampton K, Lalezari S, Tseneklidou-Stoeter D, Beckmann H, Maas Enriquez M. Safety and efficacy of BAY 81-8973 for surgery in previously treated patients with haemophilia A: results of the LEOPOLD clinical trial programme. Haemophilia. 2016 May;22(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12839. Epub 2016 Mar 1.
- Kavakli K, Yang R, Rusen L, Beckmann H, Tseneklidou-Stoeter D, Maas Enriquez M; LEOPOLD II Study Investigators. Prophylaxis vs. on-demand treatment with BAY 81-8973, a full-length plasma protein-free recombinant factor VIII product: results from a randomized trial (LEOPOLD II). J Thromb Haemost. 2015 Mar;13(3):360-9. doi: 10.1111/jth.12828.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2010
Första postat (Uppskatta)
3 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
28 november 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 oktober 2016
Senast verifierad
1 oktober 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 14319
- 2009-012150-20 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .