图雷特综合征的 Ecopipam 治疗
2015年8月27日 更新者：Psyadon Pharma
图雷特综合症是一种以言语和运动抽动为特征的神经系统疾病。
目前可用的药物治疗被认为是不够的。
该临床试验旨在测试 ecopipam 是否可有效治疗成人妥瑞氏综合症。
研究概览
详细说明
图雷特综合症是一种以言语和运动抽动为特征的神经系统疾病。
尽管其原因尚不清楚，但许多研究人员认为大脑化学物质（称为神经递质）的变化至关重要。
其中一种神经递质称为多巴胺，它通过其受体（称为 D1 型或 D2 型）发挥作用。
有人认为图雷特综合症的症状是由于 D1 型受体过度活跃所致。
Ecopipam 是 D1 型受体的选择性拮抗剂。
目前的临床试验旨在测试 ecopipam 是否能够缓解图雷特综合症成年患者的疾病症状。
符合条件的患者将接受为期八周的治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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New Jersey
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Summit、New Jersey、美国、07092
- Atlantic Neuroscience Institute Overlook Hospital
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New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- North Shore Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据临床医生管理的 TS DCI（诊断置信度指数），受试者必须患有 TS（妥瑞氏综合症）。
- 受试者必须表现出运动和发声抽动。
- 受试者必须表现出抽动超过 5 年。
- 受试者在 YGTSS（耶鲁全球抽动严重程度评分）的筛选和基线（第一次治疗之前）的最低分数必须为 20。
- 受试者必须年满 18 岁。
- 女性必须绝经（> 12 个月没有月经）或手术绝育（即通过子宫切除术和/或双侧卵巢切除术）或必须使用有效的避孕措施（即口服避孕药、宫内节育器、避孕套和杀精子剂的双重屏障方法）并同意在他们参与研究期间继续使用避孕措施。 有生育能力的女性必须同意在最后一次服用研究药物后 30 天内采取避孕措施。
- 性活跃的男性受试者必须在研究期间使用屏障避孕方法，并同意在最后一次研究药物给药后至少 30 天内继续使用男性避孕方法。
- 受试者必须签署书面知情同意书。
排除标准：
- 在筛选时患有不稳定的内科疾病或在实验室检查或心电图上有临床显着异常的受试者。
- 受试者在过去 2 年内有过严重的抑郁发作
- 有自杀未遂史的受试者
- 具有临床显着自杀倾向的受试者（汉密尔顿抑郁量表 [HAM-D] 第 3 项得分≥ 2）
- 一级亲属患有严重抑郁症并导致任何精神病住院、企图或完成自杀的受试者
- 有癫痫病史的受试者。
- 6个月内发生心肌梗塞的受试者。
- 目前怀孕或哺乳的育龄妇女。
- 需要可能对 TS 症状产生影响（即锂、纳曲酮、哌醋甲酯或精神兴奋剂）、与依克匹泮（即多巴胺激动剂 [包括安非他酮]）或单胺氧化酶抑制剂发生不利相互作用的药物（依克匹泮除外）的受试者.
- 具有 I 型或 II 型双相情感障碍、痴呆症、精神分裂症或由诊断统计手册 IV 文本修订版 (DSM-IV-TR) 轴 I 障碍 (SCID) 结构化临床访谈确定的任何精神病终生病史的受试者。
- 当前或近期（过去 3 个月）滥用或依赖 DSM-IV 物质（尼古丁除外）的受试者。
- 筛选时尿液药物筛查（可卡因、苯丙胺、甲基苯丙胺、四氢大麻酚 (THC)、苯二氮卓类药物、巴比妥类药物、苯环利定 (PCP)、阿片类药物）呈阳性的受试者。 尿液仅对苯二氮卓类药物和/或大麻呈阳性的受试者（即，根据 DSM-IV 标准，使用者而非滥用者）可能符合条件。
- 先前接受过 ecopipam 治疗的受试者。
接受过以下治疗的受试者：
- 3 个月内的研究药物或长效安定药
- 氟西汀 6 周内
- 筛选前 2 周内可能对 TS 症状产生影响的其他精神药物（即锂或纳曲酮）。
- 2周内口服抗精神病药
- 选择性血清素再摄取抑制剂，除非在研究开始前剂量已稳定至少 4 周
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：环丙哌啶
积极治疗
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每天服用一次 50 或 100 毫克药片，持续八周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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耶鲁全球抽动严重程度评分
大体时间：8周
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耶鲁全球抽动严重程度评分是受试者报告的运动（范围 0-25）和发声（范围 0-25）抽动严重程度以及损伤评分（范围 0-50）的综合。
我们使用的结果是总抽动严重程度评分，它是运动和发声抽动严重程度评分的总和（范围 0-50）。
该量表的分数越高，症状越严重。
积极的药物作用与基线的降低有关。
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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成人注意力缺陷/多动障碍 (ADHD) 自我报告症状清单 (ASRS)
大体时间：每7天
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这是 ADHD 严重程度的标准衡量标准，通常用于这些类型的临床试验。
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每7天
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汉密尔顿抑郁量表
大体时间：每7天
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这是衡量患者可能有的抑郁情绪的指标。
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每7天
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抽动量表的先兆冲动 (PUTS-1)
大体时间：每7天
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这是在图雷特患者身上观察到的抽动行为的衡量标准，通常用于这些类型的试验。
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每7天
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临床医生总体印象 - 改善和严重程度量表 (CGI)
大体时间：试用结束
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这是衡量主治医师如何看待药物治疗有效性的指标，通常用于这些类型的临床试验。
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试用结束
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安全评估
大体时间：每7天
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将对患者进行任何不良事件评估，他们将进行各种血液检查以检查是否发生任何变化。
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每7天
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哥伦比亚自杀风险量表
大体时间：每7天
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该测试监测患者是否有任何自我伤害的感觉。
FDA 强制要求将此量表纳入新的中枢神经系统药物的所有临床试验中。
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每7天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Donald Gilbert, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年10月1日
初级完成 (实际的)
2012年7月1日
研究完成 (实际的)
2013年7月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月17日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月18日
首次发布 (估计)
2010年11月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年8月27日
最后验证
2015年6月1日
更多信息
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