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Ataluren 在先前治疗过的无义突变肌营养不良症 (nmDBMD) 参与者中的研究

2024年3月1日 更新者：PTC Therapeutics

一项针对 Ataluren (PTC124) 无义突变肌营养不良症患者的开放标签安全性研究

本研究的目的是评估 10、10、20 毫克/千克 (mg/kg) ataluren 在患有 nmDBMD 的参与者中的安全性和耐受性，这些参与者之前在 PTC 赞助的临床试验或治疗计划中接触过 ataluren，以及兄弟姐妹这些参与者（前提是这些参与者已经完成了试验的安慰剂对照部分）。

治疗将根据该方案继续进行，直到参与者撤回同意，开始 ataluren 治疗后因病情恶化而退出，研究者退出，由于参与者无法耐受 ataluren 而退出，参与者有资格参加由 ataluren 发起的另一个 ataluren nmDBMD 临床试验计划赞助商，相关监管机构和/或赞助商终止研究，或直到 ataluren 上市。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

270

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Quebec、加拿大
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa、Ontario、加拿大
        • Children's Hospital of East Ontario
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署并注明日期的知情同意书/同意文件的证据表明参与者（和/或其父母/法定监护人）已被告知试验的所有相关方面。 注意：如果根据当地法规，研究候选人被视为儿童，则父母或法定监护人必须在开始研究筛选程序之前提供书面同意，并且研究候选人可能需要提供书面同意。 应遵守负责的机构审查委员会/独立伦理委员会 (IRB/IEC) 关于父母一方或双方是否必须提供同意以及获得参与者同意和同意的适当年龄的规则。
  • 在先前的 PTC 研究或治疗计划中接触 ataluren 的历史以及这些参与者的受影响的 nmDBMD 兄弟姐妹（前提是这些参与者已经完成了试验的安慰剂对照部分）。
  • 与有生育能力的女性发生性关系且未进行输精管结扎术的生育男性必须同意在研究期间和最后一次研究药物给药后最多 50 天内使用屏障避孕方法。
  • 愿意并有能力遵守预定的就诊、药物管理和返回计划、研究程序、实验室测试和研究限制 注意：应考虑可能妨碍充分参与研究的心理、社会、家庭或地理因素。

排除标准：

  • 在研究治疗开始前 1 个月内接触过另一种研究药物。
  • 另一项正在积极招募研究参与者的 ataluren 临床试验的资格。
  • 在筛查未接受过 ataluren 的参与者（兄弟姐妹）或在进入研究前有 1 年临时治疗间隔的参与者时，乙型肝炎核心抗体或丙型肝炎抗体呈阳性。
  • 已知对 ataluren 的任何成分或赋形剂（精制聚葡萄糖、聚乙二醇 3350、泊洛沙姆 407、甘露醇 25C、交聚维酮 XL10、羟乙基纤维素、胶体二氧化硅、硬脂酸镁）过敏。
  • 正在进行静脉内 (IV) 氨基糖苷类或静脉内万古霉素治疗。
  • 持续的不受控制的医疗/手术状况、心电图 (ECG) 结果或实验室异常，研究者认为这些可能对参与者的安全产生不利影响或使随访不太可能完成。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿塔鲁伦
参与者每天将接受 3 剂 ataluren 口服混悬剂（早上 10 mg/kg，中午 10 mg/kg，晚上 20 mg/kg）。
药品：阿塔鲁伦
Ataluren 将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
  • PTC124

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：基线至研究结束（最多约 8 年）
基线至研究结束（最多约 8 年）
实验室参数异常的参与者人数
大体时间：基线至研究结束（最多约 8 年）
实验室参数包括血液学、血清生化、肾上腺实验室和尿液数据。
基线至研究结束（最多约 8 年）
身体异常的参与者人数
大体时间：基线至研究结束（最多约 8 年）
身体检查结果包括体重、身体检查数据、收缩压和舒张压、桡动脉脉率和体温。
基线至研究结束（最多约 8 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

调查人员

  • 研究主任：Vinay Penematsa, MD、PTC Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年11月30日

初级完成 (估计的)

2024年4月30日

研究完成 (估计的)

2024年4月30日

研究注册日期

首次提交

2010年11月22日

首先提交符合 QC 标准的

2010年11月23日

首次发布 (估计的)

2010年11月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月1日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTC124-GD-016 DMD

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

杜氏肌营养不良症的临床试验

阿塔鲁伦的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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