Изучение аталурена у ранее леченных участников с бессмысленной мутационной дистрофинопатией (nmDBMD)
22 апреля 2024 г. обновлено: PTC Therapeutics
Открытое исследование безопасности аталурена (PTC124) у пациентов с бессмысленной мутационной дистрофинопатией
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости аталурена в дозе 10, 10, 20 миллиграммов на килограмм (мг/кг) у участников с нМДДБ, которые ранее подвергались воздействию аталурена в рамках спонсируемого PTC клинического испытания или плана лечения, а также у братьев и сестер этих участников (при условии, что эти участники завершили плацебо-контролируемую часть исследования).
Лечение будет продолжаться в соответствии с этим протоколом до тех пор, пока участники не откажутся от согласия, отказ из-за ухудшения состояния после начала лечения аталуреном, отказ исследователя, отказ из-за того, что участник не переносит аталурен, участник имеет право участвовать в другой программе клинических испытаний аталурена nmDBMD, инициированной спонсором, исследование прекращено соответствующим регулирующим органом и/или спонсором, или до тех пор, пока аталурен не станет коммерчески доступным.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
270
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Quebec, Канада
- CHU de Québec - Université Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Канада
- Children's Hospital of East Ontario
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California-Davis
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
- Child Neurology Center of NW Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush Univ Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Shriners Hospital for Children-Portland
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16148
- Univ of Pitt Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- Childrens Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтверждение подписанного и датированного документа(ов) информированного согласия/согласия, указывающего, что участник (и/или его родитель/законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования. Примечание. Если кандидат на участие в исследовании считается ребенком в соответствии с местным законодательством, родитель или законный опекун должен предоставить письменное согласие до начала процедур отбора в рамках исследования, и от кандидата на участие в исследовании может потребоваться предоставить письменное согласие. Следует соблюдать правила ответственного Институционального наблюдательного совета/Независимого этического комитета (IRB/IEC) в отношении того, должны ли один или оба родителя давать согласие, и надлежащего возраста для получения согласия и согласия от участника.
- История воздействия аталурена в предыдущем исследовании PTC или в плане лечения, а также у братьев и сестер с эффектом nmDBMD этих участников (при условии, что эти участники завершили плацебо-контролируемую часть исследования).
- Фертильные мужчины, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста и не перенесшие вазэктомию, должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции во время исследования и в течение 50 дней после последней дозы исследуемого препарата.
- Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, прием лекарств и план возвращения, процедуры исследования, лабораторные тесты и ограничения исследования. Примечание. Следует учитывать психологические, социальные, семейные или географические факторы, которые могут препятствовать адекватному участию в исследовании.
Критерий исключения:
- Воздействие другого исследуемого препарата в течение 1 месяца до начала исследуемого лечения.
- Право на участие в другом клиническом исследовании аталурена, в котором активно участвуют участники исследования.
- Положительный результат на основное антитело к гепатиту В или антитело к гепатиту С при скрининге участников, ранее не получавших аталурен (братьев и сестер), или участников, у которых есть временный перерыв в лечении в течение 1 года до включения в исследование.
- Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ аталурена (рафинированная полидекстроза, полиэтиленгликоль 3350, полоксамер 407, маннитол 25C, кросповидон XL10, гидроксиэтилцеллюлоза, коллоидный диоксид кремния, стеарат магния).
- Текущая внутривенная (в/в) аминогликозидная или в/в терапия ванкомицином.
- Текущее неконтролируемое медицинское/хирургическое состояние, результаты электрокардиограммы (ЭКГ) или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность участника или сделать маловероятным завершение последующего наблюдения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аталурен
Участники будут получать 3 дозы пероральной суспензии аталурена в день (10 мг/кг утром, 10 мг/кг в середине дня и 20 мг/кг вечером).
|
Аталурен будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
|
|
Количество участников с отклонениями лабораторных показателей
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
Лабораторные параметры включают гематологические данные, биохимию сыворотки, анализы надпочечников и данные мочи.
|
Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
|
Количество участников с аномальными физическими данными
Временное ограничение: Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
Физикальные данные включают массу тела, данные физического осмотра, систолическое и диастолическое артериальное давление, частоту пульса на лучевой артерии и температуру тела.
|
Исходный уровень до окончания обучения (примерно до 8 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Hirawat S, Welch EM, Elfring GL, Northcutt VJ, Paushkin S, Hwang S, Leonard EM, Almstead NG, Ju W, Peltz SW, Miller LL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. J Clin Pharmacol. 2007 Apr;47(4):430-44. doi: 10.1177/0091270006297140.
- Welch EM, Barton ER, Zhuo J, Tomizawa Y, Friesen WJ, Trifillis P, Paushkin S, Patel M, Trotta CR, Hwang S, Wilde RG, Karp G, Takasugi J, Chen G, Jones S, Ren H, Moon YC, Corson D, Turpoff AA, Campbell JA, Conn MM, Khan A, Almstead NG, Hedrick J, Mollin A, Risher N, Weetall M, Yeh S, Branstrom AA, Colacino JM, Babiak J, Ju WD, Hirawat S, Northcutt VJ, Miller LL, Spatrick P, He F, Kawana M, Feng H, Jacobson A, Peltz SW, Sweeney HL. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007 May 3;447(7140):87-91. doi: 10.1038/nature05756. Epub 2007 Apr 22.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2010 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 ноября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2010 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
24 ноября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTC124-GD-016 DMD
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .