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Studie zu Ataluren bei zuvor behandelten Teilnehmern mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie (nmDBMD)

5. März 2026 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Open-Label-Sicherheitsstudie für Ataluren (PTC124)-Patienten mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von 10, 10, 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Ataluren bei Teilnehmern mit nmDBMD, die zuvor Ataluren in einer von PTC gesponserten klinischen Studie oder einem Behandlungsplan ausgesetzt waren, und bei Geschwistern von diese Teilnehmer (vorausgesetzt, diese Teilnehmer haben den placebokontrollierten Teil der Studie abgeschlossen).

Die Behandlung wird gemäß diesem Protokoll fortgesetzt, bis die Zustimmung der Teilnehmer zurückgezogen wird, der Zustand aufgrund eines verschlechterten Zustands nach Beginn der Behandlung mit Ataluren abgesetzt wird, der Prüfarzt abbricht, der Teilnehmer Ataluren nicht verträgt, der Teilnehmer zur Teilnahme an einem anderen klinischen Ataluren-nmDBMD-Studienprogramm berechtigt ist, das von initiiert wurde Sponsor, die Studie von der zuständigen Zulassungsbehörde und/oder dem Sponsor abgebrochen wird oder bis Ataluren im Handel erhältlich ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

270

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Québec, Kanada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida NW
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16148
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nachweis der unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung/Zustimmungsdokumente, aus denen hervorgeht, dass der Teilnehmer (und/oder seine Eltern/Erziehungsberechtigten) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurden. Hinweis: Wenn der Studienkandidat gemäß lokaler Vorschriften als Kind gilt, muss ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter vor Beginn des Studien-Screening-Verfahrens eine schriftliche Zustimmung erteilen, und der Studienkandidat kann aufgefordert werden, eine schriftliche Zustimmung zu erteilen. Die Regeln des zuständigen Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) in Bezug darauf, ob ein oder beide Elternteile die Zustimmung geben müssen, und das angemessene Alter für die Einholung der Zustimmung und Zustimmung des Teilnehmers sollten eingehalten werden.
  • Vorgeschichte der Exposition gegenüber Ataluren in einer früheren PTC-Studie oder einem Behandlungsplan und betroffene Geschwister dieser Teilnehmer mit nmDBMD (vorausgesetzt, diese Teilnehmer haben den placebokontrollierten Teil der Studie abgeschlossen).
  • Fruchtbare Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind und sich keiner Vasektomie unterzogen haben, müssen zustimmen, während der Studie und bis zu 50 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungs- und Rückkehrplan, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen einzuhalten Hinweis: Psychologische, soziale, familiäre oder geografische Faktoren, die eine angemessene Studienteilnahme ausschließen könnten, sollten berücksichtigt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat vor Beginn der Studienbehandlung.
  • Eignung für eine andere klinische Ataluren-Studie, in die aktiv Studienteilnehmer aufgenommen werden.
  • Positiv auf Hepatitis-B-Core-Antikörper oder Hepatitis-C-Antikörper beim Screening für Ataluren-naive Teilnehmer (Geschwister) oder Teilnehmer, die vor Beginn der Studie eine vorübergehende Behandlungslücke von 1 Jahr haben.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile oder sonstigen Bestandteile von Ataluren (raffinierte Polydextrose, Polyethylenglycol 3350, Poloxamer 407, Mannitol 25C, Crospovidon XL10, Hydroxyethylcellulose, kolloidales Siliciumdioxid, Magnesiumstearat).
  • Laufende intravenöse (IV) Aminoglykosid- oder IV Vancomycin-Therapie.
  • Andauernder unkontrollierter medizinischer/chirurgischer Zustand, Befunde im Elektrokardiogramm (EKG) oder Laboranomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen oder den Abschluss der Nachsorge unwahrscheinlich machen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ataluren
Die Teilnehmer erhalten täglich 3 Dosen Ataluren-Suspension zum Einnehmen (10 mg/kg morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends).
Arzneimittel: Ataluren
Ataluren wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC124
  • Translarna

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)
Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien der Laborparameter
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)
Zu den Laborparametern gehören hämatologische, Serumbiochemie-, Nebennierenlabor- und Urindaten.
Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen körperlichen Befunden
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)
Zu den körperlichen Befunden gehören Gewicht, körperliche Untersuchungsdaten, systolischer und diastolischer Blutdruck, Radialpuls und Körpertemperatur.
Baseline bis Studienende (bis ca. 8 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. November 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

24. November 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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