Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ataluren hos tidligere behandlede deltakere med nonsensmutasjonsdystrofinopati (nmDBMD)

5. mars 2026 oppdatert av: PTC Therapeutics

En åpen sikkerhetsstudie for Ataluren (PTC124) pasienter med nonsensmutasjonsdystrofinopati

Målet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til 10, 10, 20 milligram per kilogram (mg/kg) ataluren hos deltakere med nmDBMD som tidligere har vært utsatt for ataluren i en PTC-sponset klinisk studie eller behandlingsplan, og søsken til disse deltakerne (forutsatt at deltakerne har fullført den placebokontrollerte delen av studien).

Behandlingen vil fortsette under denne protokollen inntil samtykke tilbaketrekning av deltakerne, tilbaketrekning på grunn av forverret tilstand etter initiering av atalurenbehandling, tilbaketrekning av etterforsker, tilbaketrekning på grunn av deltaker ute av stand til å tolerere ataluren, deltaker er kvalifisert til å delta i et annet ataluren nmDBMD klinisk studieprogram initiert av sponsor, studien avbrytes av den relevante reguleringsmyndigheten og/eller sponsoren, eller inntil ataluren blir kommersielt tilgjengelig.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

270

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada
        • CHU de Quebec - Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida NW
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 16148
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bevis på signert og datert informert samtykke/samtykkedokument(er) som indikerer at deltakeren (og/eller hans forelder/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken. Merk: Hvis studiekandidaten anses som et barn i henhold til lokal forskrift, må en forelder eller verge gi skriftlig samtykke før igangsetting av studiescreeningsprosedyrer, og studiekandidaten kan bli pålagt å gi skriftlig samtykke. Reglene til det ansvarlige institusjonelle revisjonsutvalget/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) angående hvorvidt en eller begge foreldrene må gi samtykke og passende alder for å innhente samtykke og samtykke fra deltakeren bør følges.
  • Anamnese med eksponering for ataluren i en tidligere PTC-studie eller behandlingsplan og påvirket nmDBMD-søsken til disse deltakerne (forutsatt at disse deltakerne har fullført den placebokontrollerte delen av studien).
  • Fertile menn, som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder og som ikke har gjennomgått en vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 50 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, legemiddeladministrasjon og returplan, studieprosedyrer, laboratorietester og studierestriksjoner Merk: Psykologiske, sosiale, familiære eller geografiske faktorer som kan utelukke tilstrekkelig studiedeltakelse bør vurderes.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel innen 1 måned før start av studiebehandling.
  • Kvalifisering for en annen klinisk studie med ataluren som aktivt registrerer studiedeltakere.
  • Positiv for Hepatitt B kjerneantistoff eller Hepatitt C antistoff ved screening for atalurennaive deltakere (søsken) eller deltakere som har et midlertidig behandlingsgap på 1 år før de går inn i studien.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i ataluren (raffinert polydekstrose, polyetylenglykol 3350, poloksamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroksyetylcellulose, kolloidalt silika, magnesiumstearat).
  • Pågående intravenøs (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Pågående ukontrollert medisinsk/kirurgisk tilstand, funn av elektrokardiogram (EKG) eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens mening, kan påvirke sikkerheten til deltakeren negativt eller gjøre det usannsynlig at oppfølgingen vil bli fullført.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ataluren
Deltakerne vil motta 3 doser ataluren mikstur per dag (10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om kvelden).
Legemiddel: Ataluren
Ataluren vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armen.
Andre navn:
  • PTC124
  • Translarna

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)
Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)
Antall deltakere med unormale laboratorieparametre
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)
Laboratorieparametre inkluderer hematologiske, serumbiokjemi, binyrelaboratorier og urindata.
Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)
Antall deltakere med unormale fysiske funn
Tidsramme: Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)
Fysiske funn inkluderer vekt, fysiske undersøkelsesdata, systolisk og diastolisk blodtrykk, radiell puls og kroppstemperatur.
Grunnlinje frem til slutten av studiet (opptil ca. 8 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

10. februar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

10. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2010

Først lagt ut (Antatt)

24. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere