Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude sur l'ataluren chez des participants précédemment traités atteints de dystrophinopathie par mutation non-sens (nmDBMD)

5 mars 2026 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude ouverte d'innocuité pour les patients atteints d'Ataluren (PTC124) atteints de dystrophinopathie par mutation non-sens

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 10, 10, 20 milligrammes par kilogramme (mg/kg) d'ataluren chez les participants atteints de nmDBMD qui ont déjà été exposés à l'ataluren dans un essai clinique ou un plan de traitement parrainé par PTC, et les frères et sœurs de ces participants (à condition que ces participants aient terminé la partie contrôlée par placebo de l'essai).

Le traitement se poursuivra dans le cadre de ce protocole jusqu'au retrait du consentement par les participants, retrait en raison d'une aggravation de l'état après le début du traitement par l'ataluren, retrait par l'investigateur, retrait en raison d'un participant incapable de tolérer l'ataluren, le participant est éligible pour participer à un autre programme d'essais cliniques sur l'ataluren nmDBMD initié par sponsor, l'étude est interrompue par l'autorité de réglementation compétente et/ou le sponsor, ou jusqu'à ce que l'ataluren devienne disponible dans le commerce.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

270

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Québec, Canada
        • CHU de Quebec - Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida NW
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 16148
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Preuve du ou des documents de consentement éclairé signés et datés indiquant que le participant (et/ou son parent/tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'essai. Remarque : Si le candidat à l'étude est considéré comme un enfant en vertu de la réglementation locale, un parent ou un tuteur légal doit fournir un consentement écrit avant le début des procédures de sélection de l'étude et le candidat à l'étude peut être tenu de fournir un consentement écrit. Les règles du comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant (IRB/CEI) responsable concernant la question de savoir si un ou les deux parents doivent donner leur consentement et les âges appropriés pour obtenir le consentement et l'assentiment du participant doivent être suivies.
  • Antécédents d'exposition à l'ataluren dans une étude PTC antérieure ou un plan de traitement et frères et sœurs nmDBMD affectés de ces participants (à condition que ces participants aient terminé la partie contrôlée par placebo de l'essai).
  • Les hommes fertiles, qui sont sexuellement actifs avec des femmes en âge de procréer et qui n'ont pas subi de vasectomie, doivent accepter d'utiliser une méthode contraceptive de barrière pendant l'étude et jusqu'à 50 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Volonté et capacité à se conformer aux visites programmées, à l'administration des médicaments et au plan de retour, aux procédures d'étude, aux tests de laboratoire et aux restrictions d'étude

Critère d'exclusion:

  • Exposition à un autre médicament expérimental dans le mois précédant le début du traitement à l'étude.
  • Admissibilité à un autre essai clinique d'ataluren qui recrute activement des participants à l'étude.
  • Positif pour l'anticorps de base de l'hépatite B ou l'anticorps de l'hépatite C lors du dépistage pour les participants naïfs d'ataluren (frères et sœurs) ou les participants qui ont un écart de traitement temporaire d'un an avant d'entrer dans l'étude.
  • Hypersensibilité connue à l'un des composants ou excipients de l'ataluren (polydextrose raffiné, polyéthylène glycol 3350, poloxamère 407, mannitol 25C, crospovidone XL10, hydroxyéthylcellulose, silice colloïdale, stéarate de magnésium).
  • Traitement en cours par aminosides intraveineux (IV) ou vancomycine IV.
  • État médical / chirurgical non contrôlé en cours, résultats d'électrocardiogramme (ECG) ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient nuire à la sécurité du participant ou rendre peu probable que le suivi soit terminé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren
Les participants recevront 3 doses de suspension buvable d'ataluren par jour (10 mg/kg le matin, 10 mg/kg le midi et 20 mg/kg le soir).
Médicament: Ataluren
Ataluren sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • PTC124
  • Translarna

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)
Nombre de participants présentant des anomalies des paramètres de laboratoire
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)
Les paramètres de laboratoire comprennent les données hématologiques, la biochimie sérique, les laboratoires surrénaliens et les données urinaires.
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)
Nombre de participants présentant des résultats physiques anormaux
Délai: Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)
Les résultats physiques comprennent le poids, les données d'examen physique, la pression artérielle systolique et diastolique, le pouls radial et la température corporelle.
Baseline jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 8 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

10 février 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

10 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 novembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2010

Première publication (Estimé)

24 novembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner