Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Ataluren vizsgálata korábban kezelt nonszensz mutációs dystrophinopathiában (nmDBMD) szenvedő résztvevőknél

2024. április 22. frissítette: PTC Therapeutics

Nyílt, biztonsági tanulmány nonszensz mutációs dystrophinopathiában szenvedő Ataluren (PTC124) betegek számára

Ennek a vizsgálatnak a célja a 10, 10, 20 milligramm/kg (mg/kg) ataluren biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése olyan nmDBMD-ben szenvedő résztvevőknél, akik korábban atalurennel kezelték a PTC által szponzorált klinikai vizsgálatot vagy kezelési tervet, valamint a betegek testvéreinél. azok a résztvevők (feltéve, hogy ezek a résztvevők elvégezték a vizsgálat placebo-kontrollos részét).

A kezelés a jelen protokoll szerint folytatódik a résztvevők hozzájárulásának visszavonásáig, az ataluren kezelés megkezdése utáni állapot romlása miatti visszavonásig, a vizsgáló általi visszavonásig, az ataluren tolerálására képtelen résztvevő miatt történő visszavonásig, a résztvevő jogosult egy másik ataluren nmDBMD klinikai vizsgálati programban való részvételre, amelyet szponzor, a vizsgálatot az illetékes szabályozó hatóság és/vagy szponzor leállítja, vagy amíg az ataluren kereskedelmi forgalomba nem kerül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

270

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of East Ontario

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt és keltezett beleegyező/hozzájárulási dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a résztvevőt (és/vagy szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a tárgyalás minden vonatkozó vonatkozásáról. Megjegyzés: Ha a vizsgálatra jelentkező a helyi szabályozás értelmében gyermeknek minősül, a szülőnek vagy törvényes gyámjának írásbeli hozzájárulását kell adnia a vizsgálati szűrési eljárások megkezdése előtt, és a vizsgálatra jelentkezőtől írásbeli hozzájárulást kérhetnek. Az illetékes intézményi felülvizsgáló bizottság/független etikai bizottság (IRB/IEC) szabályait be kell tartani arra vonatkozóan, hogy az egyik vagy mindkét szülőnek beleegyezését kell adnia, valamint a résztvevő hozzájárulásának és hozzájárulásának megszerzéséhez szükséges korhatárt.
  • A korábbi PTC-vizsgálatban vagy kezelési tervben az ataluren expozíciója, és a résztvevők nmDBMD-testvéreit érintette (feltéve, hogy ezek a résztvevők elvégezték a vizsgálat placebo-kontrollos részét).
  • Azoknak a termékeny férfiaknak, akik szexuálisan aktívak fogamzóképes korú nőkkel, és akiken nem esett át vazektómia, bele kell egyezniük abba, hogy a születésszabályozás gátlási módszerét alkalmazzák a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 50 napig.
  • A tervezett látogatások, a gyógyszer-beadási és visszatérési terv, a vizsgálati eljárások, a laboratóriumi vizsgálatok és a tanulmányi korlátozások betartására való hajlandóság és képesség. Megjegyzés: Figyelembe kell venni azokat a pszichológiai, szociális, családi vagy földrajzi tényezőket, amelyek kizárhatják a megfelelő tanulmányi részvételt.

Kizárási kritériumok:

  • Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 1 hónapon belül.
  • Jogosultság egy másik ataluren klinikai vizsgálatra, amelybe aktívan bevonják a vizsgálat résztvevőit.
  • Pozitív a Hepatitis B core antitestre vagy a Hepatitis C antitestre az ataluren naiv résztvevők (testvérei) vagy olyan résztvevők szűrésekor, akiknél a vizsgálatba való belépés előtt 1 év átmeneti kezelési szünet van.
  • Az ataluren bármely összetevőjével vagy segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység (finomított polidextróz, polietilénglikol 3350, poloxamer 407, mannit 25C, kroszpovidon XL10, hidroxi-etil-cellulóz, kolloid szilícium-dioxid, magnézium-sztearát).
  • Folyamatos intravénás (IV) aminoglikozid vagy IV vankomicin terápia.
  • Folyamatos ellenőrizetlen egészségügyi/sebészeti állapot, elektrokardiogram (EKG) leletek vagy laboratóriumi eltérések, amelyek a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatják a résztvevő biztonságát, vagy valószínűtlenné tehetik a nyomon követés befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ataluren
A résztvevők napi 3 adag ataluren belsőleges szuszpenziót kapnak (10 mg/kg reggel, 10 mg/kg a nap közepén és 20 mg/kg este).
Drog: Ataluren
Az Ataluren a karon meghatározott adag és ütemezés szerint kerül beadásra.
Más nevek:
  • PTC124

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)
Laboratóriumi paraméterektől eltérő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)
A laboratóriumi paraméterek közé tartoznak a hematológiai, szérumbiokémiai, mellékvese-laboratóriumi és vizeletadatok.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)
A rendellenes fizikai leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)
A fizikális eredmények közé tartozik a testsúly, a fizikális vizsgálat adatai, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, a radiális pulzusszám és a testhőmérséklet.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (kb. 8 évig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. november 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. november 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. november 23.

Első közzététel (Becsült)

2010. november 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC124-GD-016 DMD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel