Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Ataluren hos tidigare behandlade deltagare med nonsensmutationsdystrofinopati (nmDBMD)

22 april 2024 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En öppen säkerhetsstudie för patienter med Ataluren (PTC124) med nonsensmutationsdystrofinopati

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av 10, 10, 20 milligram per kilogram (mg/kg) ataluren hos deltagare med nmDBMD som tidigare hade exponering för ataluren i en PTC-sponsrad klinisk prövning eller behandlingsplan, och syskon till dessa deltagare (förutsatt att dessa deltagare har genomfört den placebokontrollerade delen av studien).

Behandlingen kommer att fortsätta enligt detta protokoll tills deltagarna drar tillbaka samtycke, tillbakadragande på grund av försämrat tillstånd efter att ha påbörjat atalurenbehandling, tillbakadragande av utredare, tillbakadragande på grund av att deltagare inte kan tolerera ataluren, deltagare är berättigad att delta i ett annat kliniskt prövningsprogram för ataluren nmDBMD initierat av sponsor, avbryts studien av relevant tillsynsmyndighet och/eller sponsor, eller tills ataluren blir kommersiellt tillgänglig.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

270

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of East Ontario

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bevis på undertecknat och daterat informerat samtycke/samtycke som indikerar att deltagaren (och/eller hans förälder/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av rättegången. Obs: Om studiekandidaten anses vara ett barn enligt lokala regler, måste en förälder eller vårdnadshavare ge skriftligt samtycke innan förfarandena för granskning av studien påbörjas och studiekandidaten kan behöva lämna skriftligt samtycke. Reglerna för den ansvariga institutionella granskningsnämnden/oberoende etiska kommittén (IRB/IEC) angående huruvida en eller båda föräldrarna måste ge samtycke och lämpliga åldrar för att få samtycke och samtycke från deltagaren bör följas.
  • Historik av exponering för ataluren i en tidigare PTC-studie eller behandlingsplan och påverkade nmDBMD-syskon till dessa deltagare (förutsatt att dessa deltagare har slutfört den placebokontrollerade delen av studien).
  • Fertila män, som är sexuellt aktiva med kvinnor i fertil ålder och som inte har genomgått en vasektomi, måste gå med på att använda en barriärmetod för preventivmedel under studien och i upp till 50 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, läkemedelsadministration och återvändandeplan, studieprocedurer, laboratorietester och studierestriktioner Obs! Psykologiska, sociala, familjära eller geografiska faktorer som kan hindra adekvat studiedeltagande bör övervägas.

Exklusions kriterier:

  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 1 månad före start av studiebehandling.
  • Behörighet till en annan klinisk prövning av ataluren som aktivt registrerar studiedeltagare.
  • Positivt för Hepatit B-kärnantikropp eller Hepatit C-antikropp vid screening för atalurennaiva deltagare (syskon) eller deltagare som har ett tillfälligt behandlingsgap på 1 år innan studiestart.
  • Känd överkänslighet mot något av innehållsämnena eller hjälpämnena i ataluren (raffinerad polydextros, polyetylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxietylcellulosa, kolloidal kiseldioxid, magnesiumstearat).
  • Pågående intravenös (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Pågående okontrollerat medicinskt/kirurgiskt tillstånd, fynd med elektrokardiogram (EKG) eller laboratorieavvikelser som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka säkerheten för deltagaren negativt eller göra det osannolikt att uppföljningen skulle slutföras.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ataluren
Deltagarna kommer att få 3 doser av ataluren oral suspension per dag (10 mg/kg på morgonen, 10 mg/kg mitt på dagen och 20 mg/kg på kvällen).
Läkemedel: Ataluren
Ataluren kommer att administreras enligt den dos och schema som anges i armen.
Andra namn:
  • PTC124

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)
Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)
Antal deltagare med avvikelser i laboratorieparametrar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)
Laboratorieparametrar inkluderar hematologiska, serumbiokemi, binjurelaboratorier och urindata.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)
Antal deltagare med onormala fysiska fynd
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)
Fysiska fynd inkluderar vikt, fysisk undersökningsdata, systoliskt och diastoliskt blodtryck, radiell puls och kroppstemperatur.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till cirka 8 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 november 2010

Primärt slutförande (Beräknad)

30 april 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2010

Första postat (Beräknad)

24 november 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera