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넌센스 돌연변이 이스트로피병증(nmDBMD)으로 이전에 치료받은 참가자의 아탈루렌 연구

2024년 4월 22일 업데이트: PTC Therapeutics

넌센스 돌연변이 이스트로피핀병증이 있는 아탈루렌(PTC124) 환자에 대한 공개 라벨 안전성 연구

이 연구의 목적은 PTC가 후원하는 임상 시험 또는 치료 계획에서 이전에 아탈루렌에 노출된 적이 있는 nmDBMD를 가진 참가자 및 그의 형제자매를 대상으로 킬로그램당 10, 10, 20밀리그램(mg/kg) 아탈루렌의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 해당 참가자(해당 참가자가 시험의 위약 대조 부분을 완료한 경우).

치료는 참가자의 동의 철회, 아탈루렌 치료 시작 후 상태 악화로 인한 철회, 조사자에 의한 철회, 참여자가 아탈루렌을 견딜 수 없기 때문에 철회, 참여자가 시작한 다른 아탈루렌 nmDBMD 임상 시험 프로그램에 참여할 수 있을 때까지 이 프로토콜에 따라 계속됩니다. 스폰서, 연구는 관련 규제 당국 및/또는 스폰서에 의해 중단되거나 아탈루렌이 상업적으로 이용 가능해질 때까지 중단됩니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

270

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 캐나다
      • Quebec, 캐나다
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, 캐나다
        • Children's Hospital of East Ontario

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 참가자(및/또는 그의 부모/법적 보호자)가 시험의 모든 관련 측면에 대해 통지를 받았음을 나타내는 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의/승인 문서의 증거. 참고: 연구 후보자가 지역 규정에 따라 아동으로 간주되는 경우 부모 또는 법적 보호자는 연구 선별 절차를 시작하기 전에 서면 동의를 제공해야 하며 연구 후보자는 서면 동의를 제공해야 할 수 있습니다. 부모 중 한 사람 또는 두 사람 모두 동의를 제공해야 하는지 여부와 참여자의 동의 및 동의를 얻기 위한 적절한 연령에 관한 책임 있는 기관 검토 위원회/독립 윤리 위원회(IRB/IEC)의 규칙을 따라야 합니다.
  • 이전 PTC 연구 또는 치료 계획에서 아탈루렌에 노출된 이력 및 해당 참가자의 nmDBMD 형제에 영향을 미쳤습니다(해당 참가자가 시험의 위약 대조 부분을 완료한 경우).
  • 가임 여성과 성관계를 갖고 있고 정관 절제술을 받지 않은 가임 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 50일 동안 배리어 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 예정된 방문, 약물 투여 및 재방문 계획, 연구 절차, 실험실 검사 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력 참고: 적절한 연구 참여를 방해할 수 있는 심리적, 사회적, 가족 또는 지리적 요인을 고려해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 치료 시작 전 1개월 이내에 다른 연구 약물에 노출.
  • 연구 참가자를 적극적으로 등록하는 또 다른 아탈루렌 임상 시험에 대한 자격.
  • 아탈루렌 순진한 참가자(형제) 또는 연구 시작 전 1년의 일시적인 치료 공백이 있는 참가자에 대한 스크리닝 시 B형 간염 코어 항체 또는 C형 간염 항체에 대해 양성입니다.
  • 아탈루렌(정제 폴리덱스트로스, 폴리에틸렌 글리콜 3350, 폴록사머 407, 만니톨 25C, 크로스포비돈 XL10, 하이드록시에틸 셀룰로오스, 콜로이드 실리카, 마그네슘 스테아레이트)의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민증.
  • 진행 중인 정맥내(IV) 아미노글리코시드 또는 IV 반코마이신 요법.
  • 진행 중인 통제되지 않은 의료/외과적 상태, 심전도(ECG) 소견 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전에 악영향을 미치거나 후속 조치가 완료될 가능성이 없는 검사실 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아탈루렌
참가자는 하루에 3회 용량의 아탈루렌 경구 현탁액(아침 10mg/kg, 정오 10mg/kg, 저녁 20mg/kg)을 받게 됩니다.
의약품: 아탈루렌
아탈루렌은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • PTC124

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)
기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)
실험실 매개변수 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)
실험실 매개변수에는 혈액학, 혈청 생화학, 부신 실험실 및 소변 데이터가 포함됩니다.
기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)
비정상적인 신체 소견이 있는 참여자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)
신체 소견에는 체중, 신체 검사 데이터, 수축기 및 이완기 혈압, 요골 맥박수 및 체온이 포함됩니다.
기준선에서 연구 종료까지(최대 약 8년)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

PTC Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 11월 30일

기본 완료 (추정된)

2024년 4월 30일

연구 완료 (추정된)

2024년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 11월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 11월 23일

처음 게시됨 (추정된)

2010년 11월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC124-GD-016 DMD

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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