Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ataluren hos tidligere behandlede deltagere med nonsensmutationsdystrofinopati (nmDBMD)

22. april 2024 opdateret af: PTC Therapeutics

Et åbent sikkerhedsstudie for Ataluren (PTC124) patienter med nonsensmutationsdystrofinopati

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​10, 10, 20 milligram per kilogram (mg/kg) ataluren hos deltagere med nmDBMD, som tidligere har været udsat for ataluren i et PTC-sponsoreret klinisk forsøg eller behandlingsplan, og søskende til disse deltagere (forudsat at disse deltagere har gennemført den placebokontrollerede del af forsøget).

Behandlingen fortsætter i henhold til denne protokol, indtil deltagernes samtykke tilbagetrækning, tilbagetrækning på grund af forværret tilstand efter påbegyndelse af atalurenbehandling, tilbagetrækning af investigator, tilbagetrækning på grund af deltageren ude af stand til at tolerere ataluren, deltageren er berettiget til at deltage i et andet ataluren nmDBMD klinisk forsøgsprogram iværksat af sponsor, afbrydes undersøgelsen af ​​den relevante regulerende myndighed og/eller sponsor, eller indtil ataluren bliver kommercielt tilgængelig.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

270

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at deltageren (og/eller dennes forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen. Bemærk: Hvis undersøgelseskandidaten anses for at være et barn i henhold til lokal lovgivning, skal en forælder eller værge give skriftligt samtykke inden påbegyndelse af undersøgelsesscreeningsprocedurer, og undersøgelseskandidaten kan blive bedt om at give skriftligt samtykke. Reglerne for det ansvarlige institutionelle bedømmelsesudvalg/uafhængige etiske udvalg (IRB/IEC) om, hvorvidt den ene eller begge forældre skal give samtykke, og de passende aldersgrupper for indhentning af samtykke og samtykke fra deltageren bør følges.
  • Anamnese med eksponering for ataluren i et tidligere PTC-studie eller behandlingsplan og påvirkede nmDBMD-søskende til disse deltagere (forudsat at disse deltagere har gennemført den placebokontrollerede del af forsøget).
  • Fertile mænd, som er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, og som ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en barrieremetode til prævention under undersøgelsen og i op til 50 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministration og tilbagevendensplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner Bemærk: Psykologiske, sociale, familiære eller geografiske faktorer, der kan udelukke tilstrækkelig undersøgelsesdeltagelse, bør overvejes.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 1 måned før start af undersøgelsesbehandling.
  • Berettigelse til et andet klinisk forsøg med ataluren, der aktivt tilmelder studiedeltagere.
  • Positiv for Hepatitis B-kerneantistof eller Hepatitis C-antistof ved screening for ataluren-naive deltagere (søskende) eller deltagere, som har et midlertidigt behandlingsgab på 1 år, før de påbegyndes studiet.
  • Kendt overfølsomhed over for et eller flere af indholdsstofferne eller hjælpestofferne i ataluren (raffineret polydextrose, polyethylenglycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, kolloid silica, magnesiumstearat).
  • Igangværende intravenøs (IV) aminoglycosid eller IV vancomycinbehandling.
  • Igangværende ukontrolleret medicinsk/kirurgisk tilstand, elektrokardiogram (EKG)-fund eller laboratorieabnormitet, som efter investigatorens mening kan påvirke deltagerens sikkerhed negativt eller gøre det usandsynligt, at opfølgningen vil blive afsluttet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage 3 doser ataluren oral suspension om dagen (10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om aftenen).
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)
Antal deltagere med unormale laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)
Laboratorieparametre omfatter hæmatologiske, serumbiokemi, binyrelaboratorier og urindata.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)
Antal deltagere med unormale fysiske fund
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)
Fysiske fund omfatter vægt, fysiske undersøgelsesdata, systolisk og diastolisk blodtryk, radial puls og kropstemperatur.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til ca. 8 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2010

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2010

Først opslået (Anslået)

24. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner