ナンセンス変異ジストロフィノパチー（nmDBMD）の以前に治療を受けた参加者におけるアタルレンの研究
2024年4月22日 更新者：PTC Therapeutics
ナンセンス変異ジストロフィン症のアタルレン（PTC124）患者に対する非盲検安全性試験
この研究の目的は、PTCが後援する臨床試験または治療計画でアタルレンに以前に曝露したnmDBMDの参加者、およびそれらの参加者（これらの参加者が試験のプラセボ対照部分を完了した場合）。
治療は、参加者による同意の撤回、アタルレン治療開始後の状態の悪化による撤回、研究者による撤回、アタルレンに耐えられない参加者による撤回、参加者が開始した別のアタルレン nmDBMD 臨床試験プログラムに参加する資格があるまで、このプロトコルの下で継続されます。治験依頼者、または関連する規制当局および/または治験依頼者によって、またはアタルーレンが市販されるまで、試験は中止されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
270
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California-Davis
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- Child Neurology Center of NW Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush Univ Medical Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University Medical School
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Shriners Hospital for Children-Portland
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、16148
- Univ of Pitt Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Childrens Medical Center Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Quebec、カナダ
- CHU de Québec - Université Laval
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ
- London Health Sciences Centre
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Children's Hospital of East Ontario
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者（および/またはその親/法定後見人）が治験の関連するすべての側面について通知を受けていることを示す、署名および日付が記入されたインフォームドコンセント/同意文書の証拠。 注: 研究候補者が地域の規制の下で子供と見なされる場合、親または法定後見人は、研究スクリーニング手順の開始前に書面による同意を提供する必要があり、研究候補者は書面による同意を提供する必要がある場合があります。 片方または両方の親が同意を提供する必要があるかどうか、および参加者から同意と同意を得るための適切な年齢に関する責任ある治験審査委員会/独立倫理委員会 (IRB/IEC) の規則に従う必要があります。
- -以前のPTC研究または治療計画におけるアタルレンへの曝露歴、およびそれらの参加者の影響を受けたnmDBMD兄弟（これらの参加者が試験のプラセボ対照部分を完了した場合）。
- 出産の可能性のある女性と性的に活発であり、精管切除を受けていない肥沃な男性は、研究中および研究薬の最終投与後最大50日間、避妊のバリア法を使用することに同意する必要があります。
- 予定された訪問、薬物投与および返却計画、研究手順、臨床検査、および研究制限を遵守する意欲と能力 注：適切な研究参加を妨げる可能性のある心理的、社会的、家族的、または地理的要因を考慮する必要があります。
除外基準:
- -研究治療開始前の1か月以内の別の治験薬への曝露。
- 研究参加者を積極的に登録している別のアタルレン臨床試験への適格性。
- -アタルレンナイーブ参加者（兄弟）のスクリーニングでB型肝炎コア抗体またはC型肝炎抗体が陽性 研究に入る前に1年間の一時的な治療ギャップがある参加者。
- -アタルレンの成分または賦形剤に対する既知の過敏症（精製ポリデキストロース、ポリエチレングリコール3350、ポロクサマー407、マンニトール25C、クロスポビドンXL10、ヒドロキシエチルセルロース、コロイドシリカ、ステアリン酸マグネシウム）。
- -進行中の静脈内（IV）アミノグリコシドまたはIVバンコマイシン療法。
- 進行中の制御されていない医学的/外科的状態、心電図（ECG）の所見、または研究者の意見では、参加者の安全に悪影響を及ぼす可能性がある、またはフォローアップが完了する可能性が低くなる可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アタルレン
参加者は、アタルレン経口懸濁液を 1 日 3 回服用します (朝 10 mg/kg、日中 10 mg/kg、夜 20 mg/kg)。
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アタルレンは、アームで指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：試験終了までのベースライン（最大約8年）
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試験終了までのベースライン（最大約8年）
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検査パラメータ異常のある参加者の数
時間枠：試験終了までのベースライン（最大約8年）
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検査パラメータには、血液学、血清生化学、副腎検査、および尿データが含まれます。
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試験終了までのベースライン（最大約8年）
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身体所見に異常のある参加者数
時間枠：試験終了までのベースライン（最大約8年）
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身体所見には、体重、身体検査データ、収縮期および拡張期血圧、橈骨脈拍数、および体温が含まれます。
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試験終了までのベースライン（最大約8年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Vinay Penematsa, MD、PTC Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Hirawat S, Welch EM, Elfring GL, Northcutt VJ, Paushkin S, Hwang S, Leonard EM, Almstead NG, Ju W, Peltz SW, Miller LL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. J Clin Pharmacol. 2007 Apr;47(4):430-44. doi: 10.1177/0091270006297140.
- Welch EM, Barton ER, Zhuo J, Tomizawa Y, Friesen WJ, Trifillis P, Paushkin S, Patel M, Trotta CR, Hwang S, Wilde RG, Karp G, Takasugi J, Chen G, Jones S, Ren H, Moon YC, Corson D, Turpoff AA, Campbell JA, Conn MM, Khan A, Almstead NG, Hedrick J, Mollin A, Risher N, Weetall M, Yeh S, Branstrom AA, Colacino JM, Babiak J, Ju WD, Hirawat S, Northcutt VJ, Miller LL, Spatrick P, He F, Kawana M, Feng H, Jacobson A, Peltz SW, Sweeney HL. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007 May 3;447(7140):87-91. doi: 10.1038/nature05756. Epub 2007 Apr 22.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年11月30日
一次修了 (推定)
2024年4月30日
研究の完了 (推定)
2024年4月30日
試験登録日
最初に提出
2010年11月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年11月23日
最初の投稿 (推定)
2010年11月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月22日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PTC124-GD-016 DMD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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