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Estudo de Ataluren em participantes previamente tratados com distrofinopatia de mutação sem sentido (nmDBMD)

22 de abril de 2024 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo aberto de segurança para pacientes com distrofinopatia de mutação sem sentido para atalureno (PTC124)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de 10, 10, 20 miligramas por quilograma (mg/kg) de atalureno em participantes com nmDBMD que tiveram exposição prévia a atalureno em um ensaio clínico ou plano de tratamento patrocinado pela PTC e irmãos de esses participantes (desde que esses participantes tenham concluído a parte controlada por placebo do estudo).

O tratamento continuará de acordo com este protocolo até a retirada do consentimento pelos participantes, retirada devido a piora da condição após o início do tratamento com atalureno, retirada pelo investigador, retirada devido a participante incapaz de tolerar ataluren, participante é elegível para participar de outro programa de ensaio clínico ataluren nmDBMD iniciado por patrocinador, o estudo é descontinuado pela autoridade reguladora relevante e/ou patrocinador, ou até que o ataluren se torne comercialmente disponível.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

270

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Quebec, Canadá
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Evidência de documento(s) de consentimento informado assinado e datado(s) indicando que o participante (e/ou seu pai/responsável legal) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo. Nota: Se o candidato do estudo for considerado uma criança de acordo com a regulamentação local, um dos pais ou responsável legal deve fornecer consentimento por escrito antes do início dos procedimentos de triagem do estudo e o candidato do estudo pode ser solicitado a fornecer consentimento por escrito. Devem ser seguidas as regras do Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC) responsável sobre se um ou ambos os pais devem fornecer consentimento e as idades adequadas para obter o consentimento e assentimento do participante.
  • Histórico de exposição ao atalureno em um estudo anterior de PTC ou plano de tratamento e irmãos nmDBMD afetados desses participantes (desde que esses participantes tenham concluído a parte controlada por placebo do estudo).
  • Homens férteis, sexualmente ativos com mulheres em idade fértil e que não fizeram vasectomia, devem concordar em usar um método anticoncepcional de barreira durante o estudo e por até 50 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Vontade e capacidade de cumprir as consultas agendadas, administração do medicamento e plano de retorno, procedimentos do estudo, testes laboratoriais e restrições do estudo Nota: Fatores psicológicos, sociais, familiares ou geográficos que podem impedir a participação adequada no estudo devem ser considerados.

Critério de exclusão:

  • Exposição a outro medicamento experimental dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo.
  • Elegibilidade para outro ensaio clínico de ataluren que esteja inscrevendo ativamente participantes do estudo.
  • Positivo para anticorpo core da Hepatite B ou anticorpo da Hepatite C na triagem para participantes virgens de ataluren (irmãos) ou participantes que tenham um intervalo de tratamento temporário de 1 ano antes de entrar no estudo.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do atalureno (polidextrose refinada, polietilenoglicol 3350, poloxâmero 407, manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulose, sílica coloidal, estearato de magnésio).
  • Aminoglicosídeo intravenoso (IV) em andamento ou terapia com vancomicina IV.
  • Condição médica/cirúrgica descontrolada contínua, achados de eletrocardiograma (ECG) ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia afetar adversamente a segurança do participante ou tornar improvável que o acompanhamento fosse concluído.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ataluren
Os participantes receberão 3 doses de suspensão oral de atalureno por dia (10 mg/kg pela manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite).
Medicamento: Ataluren
Ataluren será administrado de acordo com a dose e horário especificados no braço.
Outros nomes:
  • PTC124

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)
Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)
Número de Participantes com Anormalidades de Parâmetros Laboratoriais
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)
Os parâmetros laboratoriais incluem dados hematológicos, bioquímicos séricos, laboratoriais adrenais e de urina.
Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)
Número de participantes com achados físicos anormais
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)
Os achados físicos incluem peso, dados do exame físico, pressão arterial sistólica e diastólica, frequência de pulso radial e temperatura corporal.
Linha de base até o final do estudo (até aproximadamente 8 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Estimado)

30 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de novembro de 2010

Primeira postagem (Estimado)

24 de novembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC124-GD-016 DMD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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