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Studio di Ataluren in partecipanti precedentemente trattati con distrofinopatia da mutazione senza senso (nmDBMD)

22 aprile 2024 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto sulla sicurezza per i pazienti con Ataluren (PTC124) con distrofinopatia da mutazione non senso

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di 10, 10, 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di ataluren nei partecipanti con nmDBMD che hanno avuto una precedente esposizione ad ataluren in uno studio clinico o piano di trattamento sponsorizzato da PTC e fratelli di quei partecipanti (a condizione che quei partecipanti abbiano completato la parte dello studio controllata con placebo).

Il trattamento continuerà in base a questo protocollo fino al ritiro del consenso da parte dei partecipanti, ritiro a causa del peggioramento delle condizioni dopo l'inizio del trattamento con ataluren, ritiro da parte dello sperimentatore, ritiro a causa dell'incapacità del partecipante di tollerare ataluren, il partecipante è idoneo a partecipare a un altro programma di sperimentazione clinica con ataluren nmDBMD avviato da sponsor, lo studio viene interrotto dall'autorità regolatoria competente e/o dallo sponsor, o fino a quando ataluren non sarà disponibile in commercio.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

270

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Quebec, Canada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Evidenza del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il partecipante (e/o il suo genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Nota: se il candidato allo studio è considerato un bambino ai sensi della normativa locale, un genitore o tutore legale deve fornire il consenso scritto prima dell'inizio delle procedure di screening dello studio e al candidato allo studio potrebbe essere richiesto di fornire il consenso scritto. Devono essere seguite le regole dell'Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) responsabile in merito al fatto che uno o entrambi i genitori debbano fornire il consenso e l'età appropriata per ottenere il consenso e il consenso da parte del partecipante.
  • Cronologia dell'esposizione ad ataluren in un precedente studio PTC o piano di trattamento e fratelli affetti da nmDBMD di quei partecipanti (a condizione che quei partecipanti abbiano completato la parte dello studio controllata con placebo).
  • Gli uomini fertili, sessualmente attivi con donne in età fertile e che non hanno subito una vasectomia, devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio e fino a 50 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, la somministrazione del farmaco e il piano di ritorno, le procedure di studio, i test di laboratorio e le restrizioni allo studio Nota: devono essere considerati fattori psicologici, sociali, familiari o geografici che potrebbero precludere un'adeguata partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Idoneità per un altro studio clinico su ataluren che sta arruolando attivamente partecipanti allo studio.
  • Positivo per l'anticorpo core dell'epatite B o per l'anticorpo dell'epatite C allo screening per partecipanti naïve ad ataluren (fratelli) o partecipanti che hanno un intervallo di trattamento temporaneo di 1 anno prima di entrare nello studio.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti di ataluren (polidestrosio raffinato, polietilenglicole 3350, poloxamer 407, mannitolo 25C, crospovidone XL10, idrossietilcellulosa, silice colloidale, magnesio stearato).
  • Terapia in corso con aminoglicosidi per via endovenosa (IV) o vancomicina EV.
  • Condizioni mediche/chirurgiche incontrollate in corso, risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del partecipante o rendere improbabile il completamento del follow-up.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno 3 dosi di ataluren sospensione orale al giorno (10 mg/kg al mattino, 10 mg/kg a metà giornata e 20 mg/kg la sera).
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)
Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)
Numero di partecipanti con anomalie dei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)
I parametri di laboratorio includono dati ematologici, biochimici sierici, laboratori surrenali e dati sulle urine.
Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)
Numero di partecipanti con reperti fisici anormali
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)
I risultati fisici includono peso, dati dell'esame obiettivo, pressione arteriosa sistolica e diastolica, frequenza cardiaca radiale e temperatura corporea.
Basale fino alla fine dello studio (fino a circa 8 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2010

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2010

Primo Inserito (Stimato)

24 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-016 DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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