Studie Atalurenu u dříve léčených účastníků s dystrofinopatií nesmyslných mutací (nmDBMD)
22. dubna 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics
Otevřená bezpečnostní studie pro pacienty s atalurenem (PTC124) s dystrofinopatií nesmyslných mutací
Cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost 10, 10, 20 miligramů na kilogram (mg/kg) atalurenu u účastníků s nmDBMD, kteří byli předtím vystaveni atalurenu v klinické studii nebo plánu léčby sponzorované PTC, au sourozenců tito účastníci (za předpokladu, že tito účastníci dokončili placebem kontrolovanou část studie).
Léčba bude pokračovat podle tohoto protokolu až do odvolání souhlasu účastníky, odstoupení z důvodu zhoršeného stavu po zahájení léčby atalurenem, odstoupení zkoušejícím, odstoupení z důvodu, že účastník není schopen tolerovat ataluren, účastník je způsobilý zúčastnit se jiného programu klinického hodnocení atalurenu nmDBMD zahájeného Zadavatel je studie přerušena příslušným regulačním úřadem a/nebo sponzorem, nebo dokud nebude ataluren komerčně dostupný.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
270
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Quebec, Kanada
- CHU de Québec - Université Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Children's Hospital of East Ontario
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California-Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Child Neurology Center of NW Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush Univ Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Shriners Hospital for Children-Portland
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 16148
- Univ of Pitt Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Childrens Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Důkaz o podepsaném a datovaném dokumentu (dokumentech) informovaného souhlasu/souhlasu, který uvádí, že účastník (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení. Poznámka: Pokud je uchazeč o studii považován za dítě podle místních předpisů, rodič nebo zákonný zástupce musí před zahájením screeningových postupů studie poskytnout písemný souhlas a uchazeč o studii může být požádán, aby poskytl písemný souhlas. Měla by být dodržována pravidla příslušné institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise (IRB/IEC) ohledně toho, zda jeden nebo oba rodiče musí poskytnout souhlas, a přiměřeného věku pro získání souhlasu a souhlasu od účastníka.
- Historie expozice atalurenu v předchozí studii PTC nebo léčebném plánu a ovlivnění sourozenci nmDBMD těchto účastníků (za předpokladu, že tito účastníci dokončili placebem kontrolovanou část studie).
- Plodní muži, kteří jsou sexuálně aktivní se ženami ve fertilním věku a kteří neprodělali vasektomii, musí souhlasit s používáním bariérové metody antikoncepce během studie a po dobu až 50 dnů po poslední dávce studovaného léku.
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, podávání léků a plán návratu, studijní postupy, laboratorní testy a omezení studie Poznámka: Je třeba vzít v úvahu psychologické, sociální, rodinné nebo geografické faktory, které by mohly bránit adekvátní účasti ve studii.
Kritéria vyloučení:
- Expozice jinému hodnocenému léku během 1 měsíce před zahájením studijní léčby.
- Způsobilost pro další klinickou studii ataluren, která aktivně zapisuje účastníky studie.
- Pozitivní na jádrovou protilátku proti hepatitidě B nebo protilátku proti hepatitidě C při screeningu účastníků dosud neléčených atalurenem (sourozenců) nebo účastníků, kteří mají dočasnou přestávku v léčbě 1 rok před vstupem do studie.
- Známá hypersenzitivita na kteroukoli složku nebo pomocnou látku atalurenu (rafinovaná polydextróza, polyethylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxyethylcelulóza, koloidní oxid křemičitý, magnesium-stearát).
- Pokračující intravenózní (IV) aminoglykosidová nebo IV vankomycinová terapie.
- Pokračující nekontrolovaný zdravotní/chirurgický stav, nálezy na elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka nebo by bylo nepravděpodobné, že by bylo dokončeno sledování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ataluren
Účastníci dostanou 3 dávky perorální suspenze atalurenu denně (10 mg/kg ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer).
|
Ataluren bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
|
|
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních parametrů
Časové okno: Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
Laboratorní parametry zahrnují hematologické parametry, biochemii séra, nadledvinkové laboratoře a údaje o moči.
|
Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
|
Počet účastníků s abnormálními fyzickými nálezy
Časové okno: Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
Fyzikální nálezy zahrnují hmotnost, údaje z fyzikálního vyšetření, systolický a diastolický krevní tlak, radiální tepovou frekvenci a tělesnou teplotu.
|
Výchozí stav až do konce studia (až přibližně 8 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Hirawat S, Welch EM, Elfring GL, Northcutt VJ, Paushkin S, Hwang S, Leonard EM, Almstead NG, Ju W, Peltz SW, Miller LL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. J Clin Pharmacol. 2007 Apr;47(4):430-44. doi: 10.1177/0091270006297140.
- Welch EM, Barton ER, Zhuo J, Tomizawa Y, Friesen WJ, Trifillis P, Paushkin S, Patel M, Trotta CR, Hwang S, Wilde RG, Karp G, Takasugi J, Chen G, Jones S, Ren H, Moon YC, Corson D, Turpoff AA, Campbell JA, Conn MM, Khan A, Almstead NG, Hedrick J, Mollin A, Risher N, Weetall M, Yeh S, Branstrom AA, Colacino JM, Babiak J, Ju WD, Hirawat S, Northcutt VJ, Miller LL, Spatrick P, He F, Kawana M, Feng H, Jacobson A, Peltz SW, Sweeney HL. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007 May 3;447(7140):87-91. doi: 10.1038/nature05756. Epub 2007 Apr 22.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2010
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2010
První zveřejněno (Odhadovaný)
24. listopadu 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-016 DMD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .