Studie van ataluren bij eerder behandelde deelnemers met onzinmutatiedystrofinopathie (nmDBMD)
22 april 2024 bijgewerkt door: PTC Therapeutics
Een open-label veiligheidsonderzoek voor Ataluren (PTC124)-patiënten met onzinmutatiedystrofinopathie
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van 10, 10, 20 milligram per kilogram (mg/kg) ataluren bij deelnemers met nmDBMD die eerder waren blootgesteld aan ataluren in een door PTC gesponsord klinisch onderzoek of behandelplan, en broers en zussen van die deelnemers (op voorwaarde dat die deelnemers het placebogecontroleerde deel van de proef hebben voltooid).
De behandeling zal volgens dit protocol worden voortgezet tot intrekking van de toestemming door de deelnemers, terugtrekking wegens verslechtering van de toestand na het starten van de behandeling met ataluren, terugtrekking door de onderzoeker, terugtrekking omdat de deelnemer ataluren niet kan verdragen, de deelnemer komt in aanmerking voor deelname aan een ander klinisch proefprogramma met ataluren nmDBMD dat is geïnitieerd door sponsor, studie wordt stopgezet door de relevante regelgevende instantie en/of sponsor, of totdat ataluren commercieel verkrijgbaar is.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
270
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Quebec, Canada
- CHU de Québec - Université Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada
- Children's Hospital of East Ontario
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California-Davis
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
- Child Neurology Center of NW Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush Univ Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Shriners Hospital for Children-Portland
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16148
- Univ of Pitt Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- Childrens Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bewijs van ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemmingsdocumenten waaruit blijkt dat de deelnemer (en/of zijn ouder/wettelijke voogd) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek. Opmerking: Als de studiekandidaat volgens de lokale regelgeving als een kind wordt beschouwd, moet een ouder of wettelijke voogd schriftelijke toestemming geven voordat de onderzoeksscreeningprocedures worden gestart en kan van de studiekandidaat worden verlangd dat hij schriftelijke toestemming geeft. De regels van de verantwoordelijke Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) met betrekking tot de vraag of een of beide ouders toestemming moeten geven en de juiste leeftijden voor het verkrijgen van toestemming en instemming van de deelnemer moeten worden gevolgd.
- Geschiedenis van blootstelling aan ataluren in een eerder PTC-onderzoek of behandelplan en uitgevoerde nmDBMD-broers en zussen van die deelnemers (op voorwaarde dat die deelnemers het placebogecontroleerde deel van het onderzoek hebben voltooid).
- Vruchtbare mannen die seksueel actief zijn met vrouwen in de vruchtbare leeftijd en die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten akkoord gaan met het gebruik van een barrièremethode voor anticonceptie tijdens het onderzoek en tot 50 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Bereidheid en vermogen om te voldoen aan geplande bezoeken, medicijntoediening en terugkeerplan, onderzoeksprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen Opmerking: psychologische, sociale, familiale of geografische factoren die adequate deelname aan het onderzoek in de weg kunnen staan, moeten worden overwogen.
Uitsluitingscriteria:
- Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand voorafgaand aan de start van de studiebehandeling.
- Geschiktheid voor een ander klinisch onderzoek van ataluren dat actief studiedeelnemers inschrijft.
- Positief voor Hepatitis B-kernantilichaam of Hepatitis C-antilichaam bij screening voor ataluren-naïeve deelnemers (broers en zussen) of deelnemers met een tijdelijke behandelingskloof van 1 jaar voordat ze aan de studie begonnen.
- Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen of hulpstoffen van ataluren (geraffineerde polydextrose, polyethyleenglycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, colloïdaal siliciumdioxide, magnesiumstearaat).
- Lopende intraveneuze (IV) aminoglycoside- of IV-vancomycine-therapie.
- Aanhoudende ongecontroleerde medische/chirurgische toestand, bevindingen op het elektrocardiogram (ECG) of afwijkingen in het laboratorium die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer negatief kunnen beïnvloeden of het onwaarschijnlijk maken dat de follow-up wordt voltooid.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ataluren
De deelnemers krijgen 3 doses ataluren orale suspensie per dag (10 mg/kg 's ochtends, 10 mg/kg halverwege de dag en 20 mg/kg 's avonds).
|
Ataluren zal worden toegediend volgens de dosis en het schema zoals aangegeven in de arm.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
|
|
Aantal deelnemers met afwijkingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
Laboratoriumparameters omvatten hematologische, serumbiochemie, bijnierlaboratoria en urinegegevens.
|
Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
|
Aantal deelnemers met abnormale fysieke bevindingen
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
Fysieke bevindingen omvatten gewicht, lichamelijke onderzoeksgegevens, systolische en diastolische bloeddruk, radiale polsslag en lichaamstemperatuur.
|
Baseline tot einde studie (tot ongeveer 8 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Hirawat S, Welch EM, Elfring GL, Northcutt VJ, Paushkin S, Hwang S, Leonard EM, Almstead NG, Ju W, Peltz SW, Miller LL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. J Clin Pharmacol. 2007 Apr;47(4):430-44. doi: 10.1177/0091270006297140.
- Welch EM, Barton ER, Zhuo J, Tomizawa Y, Friesen WJ, Trifillis P, Paushkin S, Patel M, Trotta CR, Hwang S, Wilde RG, Karp G, Takasugi J, Chen G, Jones S, Ren H, Moon YC, Corson D, Turpoff AA, Campbell JA, Conn MM, Khan A, Almstead NG, Hedrick J, Mollin A, Risher N, Weetall M, Yeh S, Branstrom AA, Colacino JM, Babiak J, Ju WD, Hirawat S, Northcutt VJ, Miller LL, Spatrick P, He F, Kawana M, Feng H, Jacobson A, Peltz SW, Sweeney HL. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007 May 3;447(7140):87-91. doi: 10.1038/nature05756. Epub 2007 Apr 22.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2010
Primaire voltooiing (Geschat)
30 april 2024
Studie voltooiing (Geschat)
30 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 november 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2010
Eerst geplaatst (Geschat)
24 november 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PTC124-GD-016 DMD
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .