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Estudio de ataluren en participantes tratados previamente con distrofinopatía por mutación sin sentido (nmDBMD)

5 de marzo de 2026 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de seguridad de etiqueta abierta para pacientes con ataluren (PTC124) con distrofinopatía por mutación sin sentido

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 10, 10, 20 miligramos por kilogramo (mg/kg) de atalureno en participantes con nmDBMD que tuvieron exposición previa a atalureno en un ensayo clínico o plan de tratamiento patrocinado por PTC, y hermanos de esos participantes (siempre que hayan completado la parte del ensayo controlada con placebo).

El tratamiento continuará bajo este protocolo hasta el retiro del consentimiento de los participantes, retiro debido a un empeoramiento de la condición después de iniciar el tratamiento con atalureno, retiro por parte del investigador, retiro debido a que el participante no puede tolerar el atalureno, el participante es elegible para participar en otro programa de ensayo clínico de atalureno nmDBMD iniciado por patrocinador, la autoridad reguladora pertinente y/o el patrocinador interrumpen el estudio, o hasta que ataluren esté disponible comercialmente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

270

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Québec, Canadá
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida NW
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 16148
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Evidencia de documento(s) de consentimiento/asentimiento informado(s) firmado(s) y fechado(s) que indique(n) que el participante (y/o su padre/tutor legal) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del ensayo. Nota: Si el candidato del estudio se considera un niño según la normativa local, un padre o tutor legal debe dar su consentimiento por escrito antes de iniciar los procedimientos de selección del estudio y es posible que se le solicite al candidato del estudio que proporcione su consentimiento por escrito. Deben seguirse las reglas de la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC) responsable con respecto a si uno o ambos padres deben dar su consentimiento y las edades apropiadas para obtener el consentimiento y el asentimiento del participante.
  • Historial de exposición a atalureno en un estudio o plan de tratamiento previo de PTC y hermanos afectados por nmDBMD de esos participantes (siempre que esos participantes hayan completado la parte del ensayo controlada con placebo).
  • Los hombres fértiles, que son sexualmente activos con mujeres en edad fértil y que no se han sometido a una vasectomía, deben aceptar usar un método anticonceptivo de barrera durante el estudio y hasta 50 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, la administración de medicamentos y el plan de regreso, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio. Nota: se deben considerar los factores psicológicos, sociales, familiares o geográficos que podrían impedir la participación adecuada en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Exposición a otro fármaco en investigación en el mes anterior al inicio del tratamiento del estudio.
  • Elegibilidad para otro ensayo clínico de atalureno que está inscribiendo activamente a los participantes del estudio.
  • Positivo para el anticuerpo central de la hepatitis B o el anticuerpo de la hepatitis C en la selección de participantes sin tratamiento previo con atalureno (hermanos) o participantes que tienen una brecha de tratamiento temporal de 1 año antes de ingresar al estudio.
  • Hipersensibilidad conocida a alguno de los ingredientes o excipientes de atalureno (polidextrosa refinada, polietilenglicol 3350, poloxámero 407, manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulosa, sílice coloidal, estearato de magnesio).
  • Tratamiento continuo con aminoglucósido intravenoso (IV) o vancomicina IV.
  • Condición médica/quirúrgica no controlada en curso, hallazgos del electrocardiograma (ECG) o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante o hacer que sea poco probable que se complete el seguimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ataluren
Los participantes recibirán 3 dosis de suspensión oral de ataluren por día (10 mg/kg por la mañana, 10 mg/kg al mediodía y 20 mg/kg por la noche).
Droga: Ataluren
Ataluren se administrará según la dosis y el horario especificado en el brazo.
Otros nombres:
  • PTC124
  • Translarna

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)
Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)
Número de participantes con anomalías en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)
Los parámetros de laboratorio incluyen hematológicos, bioquímica sérica, laboratorios suprarrenales y datos de orina.
Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)
Número de participantes con hallazgos físicos anormales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)
Los hallazgos físicos incluyen peso, datos del examen físico, presión arterial sistólica y diastólica, frecuencia del pulso radial y temperatura corporal.
Línea de base hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 8 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

10 de febrero de 2026

Finalización del estudio (Actual)

10 de febrero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de noviembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimado)

24 de noviembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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