Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ataluren-tutkimus aiemmin hoidetuilla osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatiodystrofinopatia (nmDBMD)

torstai 5. maaliskuuta 2026 päivittänyt: PTC Therapeutics

Avoin turvallisuustutkimus Ataluren (PTC124) -potilaille, joilla on nonsense-mutaatiodystrofinopatia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida 10, 10, 20 milligramman/kg (mg/kg) atalureenin turvallisuutta ja siedettävyyttä nmDBMD-potilailla, jotka ovat aiemmin altistuneet atalureenille PTC:n sponsoroimassa kliinisessä tutkimuksessa tai hoitosuunnitelmassa, sekä sisaruksilla. nämä osallistujat (edellyttäen, että nämä osallistujat ovat suorittaneet plasebokontrolloidun osan kokeesta).

Hoitoa jatketaan tämän protokollan mukaisesti, kunnes osallistujat peruuttavat suostumuksensa, peruuttaminen johtuu tilan heikkenemisestä atalureenihoidon aloittamisen jälkeen, tutkija peruuttaa, peruuttaminen johtuu siitä, että osallistuja ei siedä atalureenia, osallistuja on oikeutettu osallistumaan toiseen kliiniseen ataluren nmDBMD -tutkimusohjelmaan, jonka aloitti sponsori, asianomainen sääntelyviranomainen ja/tai sponsori keskeyttää tutkimuksen tai kunnes atalureeni tulee kaupallisesti saataville.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

270

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Québec, Kanada
        • CHU de Quebec - Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida NW
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16148
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että osallistujalle (ja/tai hänen vanhemmalleen/lailliselle huoltajalleen) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista. Huomautus: Jos tutkimukseen osallistunutta pidetään lapsena paikallisten määräysten mukaan, vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen suostumus ennen tutkimusseulontamenettelyjen aloittamista, ja tutkittavalta voidaan vaatia kirjallinen suostumus. Vastuussa olevan instituutin arviointilautakunnan/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) sääntöjä siitä, onko toisen vai molempien vanhempien annettava suostumus, ja asianmukaista ikää osallistujan suostumuksen saamiseksi tulee noudattaa.
  • Aiemmassa PTC-tutkimuksessa tai hoitosuunnitelmassa altistuminen atalureenille ja näiden osallistujien nmDBMD-sisarukset (edellyttäen, että nämä osallistujat ovat suorittaneet lumekontrolloidun osan kokeesta).
  • Hedelmällisten miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa ja joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen aikana ja 50 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Halukkuus ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, lääkkeiden anto- ja paluusuunnitelmaa, tutkimusmenettelyjä, laboratoriotestejä ja opiskelurajoituksia Huomautus: Psykologiset, sosiaaliset, perheeseen liittyvät tai maantieteelliset tekijät, jotka saattavat estää riittävän tutkimukseen osallistumisen, tulee ottaa huomioon.

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Kelpoisuus toiseen kliiniseen atalureenin tutkimukseen, johon otetaan aktiivisesti mukaan tutkimukseen osallistujia.
  • Positiivinen hepatiitti B -ydinvasta-aineelle tai hepatiitti C -vasta-aineelle seulottaessa osallistujia, jotka eivät ole aiemmin saaneet atalureenia (sisaruksia) tai osallistujia, joilla on tilapäinen 1 vuoden hoitotauko ennen tutkimukseen tuloa.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin atalureenin aineosalle tai apuaineelle (puhdistettu polydekstroosi, polyetyleeniglykoli 3350, poloksameeri 407, mannitoli 25C, krospovidoni XL10, hydroksietyyliselluloosa, kolloidinen piidioksidi, magnesiumstearaatti).
  • Meneillään suonensisäinen (IV) aminoglykosidi- tai IV vankomysiinihoito.
  • Jatkuva hallitsematon lääketieteellinen/kirurginen tila, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, jotka tutkijan mielestä voivat vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuuteen tai tehdä seurannan loppuun saattamisen epätodennäköiseksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujat saavat 3 annosta atalureeni-oraalisuspensiota päivässä (10 mg/kg aamulla, 10 mg/kg keskellä päivää ja 20 mg/kg illalla).
Lääke: Ataluren
Atalurenia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
  • PTC124
  • Translarna

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)
Osallistujien määrä, joilla laboratorioparametrit poikkeavat
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)
Laboratorioparametrit sisältävät hematologiset, seerumin biokemian, lisämunuaisen laboratoriot ja virtsatiedot.
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit fyysiset löydökset
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)
Fyysiset löydökset sisältävät painon, fyysisen tutkimuksen tiedot, systolisen ja diastolisen verenpaineen, radiaalisen pulssin ja ruumiinlämpön.
Perustaso tutkimuksen loppuun asti (jopa noin 8 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. marraskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 24. marraskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC124-GD-016 DMD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa