Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Atalurenu u wcześniej leczonych uczestników z dystrofinopatią mutacji nonsensownych (nmDBMD)

22 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarte badanie bezpieczeństwa dla Atalurenu (PTC124) pacjentów z dystrofinopatią nonsensownej mutacji

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji atalurenu w dawce 10, 10, 20 miligramów na kilogram (mg/kg) u uczestników z nmDBMD, którzy mieli wcześniej kontakt z atalurenem w badaniu klinicznym lub planie leczenia sponsorowanym przez PTC, oraz rodzeństwa tych uczestników (pod warunkiem, że ci uczestnicy ukończyli część badania z grupą kontrolną otrzymującą placebo).

Leczenie będzie kontynuowane zgodnie z tym protokołem do wycofania zgody przez uczestników, wycofania z powodu pogorszenia stanu po rozpoczęciu leczenia atalurenem, wycofania przez badacza, wycofania z powodu nietolerancji atalurenu przez uczestnika, uczestnik kwalifikuje się do udziału w innym programie badania klinicznego ataluren nmDBMD zainicjowanym przez sponsora, badanie zostaje przerwane przez właściwy organ regulacyjny i/lub sponsora lub do czasu, gdy ataluren stanie się dostępny na rynku.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

270

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Quebec, Kanada
        • CHU de Québec - Université Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of East Ontario
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California-Davis
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of CA, San Francisco-Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush Univ Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston/Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16148
        • Univ of Pitt Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Uwaga: Jeśli kandydat do badania jest uznawany za dziecko zgodnie z lokalnymi przepisami, rodzic lub opiekun prawny musi przedstawić pisemną zgodę przed rozpoczęciem procedur badań przesiewowych, a od kandydata do badania można wymagać pisemnej zgody. Należy przestrzegać zasad właściwej Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej/Niezależnej Komisji ds. Etyki (IRB/IEC) dotyczących tego, czy jedno lub oboje rodziców musi wyrazić zgodę oraz odpowiedniego wieku do uzyskania zgody i zgody od uczestnika.
  • Historia narażenia na ataluren we wcześniejszym badaniu PTC lub planie leczenia oraz wpływ rodzeństwa nmDBMD tych uczestników (pod warunkiem, że ci uczestnicy ukończyli część badania z grupą kontrolną otrzymującą placebo).
  • Płodni mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym i którzy nie przeszli wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas badania i do 50 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków i powrotu, procedur badania, testów laboratoryjnych i ograniczeń badania Uwaga: Należy wziąć pod uwagę czynniki psychologiczne, społeczne, rodzinne lub geograficzne, które mogą uniemożliwić odpowiedni udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  • Kwalifikacja do innego badania klinicznego atalurenu, w ramach którego aktywnie rejestruje się uczestników badania.
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C podczas badania przesiewowego uczestników (rodzeństwa) nieleczonych wcześniej atalurenem lub uczestników, którzy mają tymczasową przerwę w leczeniu wynoszącą 1 rok przed rozpoczęciem badania.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych atalurenu (polidekstroza rafinowana, glikol polietylenowy 3350, poloksamer 407, mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, krzemionka koloidalna, stearynian magnezu).
  • Trwająca dożylna (IV) terapia aminoglikozydami lub IV wankomycyną.
  • Trwający niekontrolowany stan medyczny/chirurgiczny, wyniki elektrokardiogramu (EKG) lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub sprawić, że zakończenie obserwacji będzie mało prawdopodobne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy otrzymają 3 dawki zawiesiny doustnej atalurenu dziennie (10 mg/kg mc. rano, 10 mg/kg mc. w południe i 20 mg/kg mc. wieczorem).
Lek: Ataluren
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)
Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)
Parametry laboratoryjne obejmują dane hematologiczne, biochemiczne surowicy, laboratoria nadnerczy i dane dotyczące moczu.
Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami fizycznymi
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)
Fizyczne wyniki obejmują wagę, dane z badania fizykalnego, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, tętno promieniowe i temperaturę ciała.
Linia podstawowa do końca studiów (do około 8 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-016 DMD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj