ACP-001 (TransCon hGH) 在生长激素缺乏症成人中的安全性、药代动力学和药效学研究
2026年6月16日 更新者：Ascendis Pharma A/S
ACP-001 在生长激素缺乏症成年患者中的 2 期、多剂量、开放标签、平行组、主动控制、安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
本研究调查每周一次给予三种不同剂量的 ACP-001 的安全性、耐受性、药代动力学特征 (PK) 和药效学反应 (PD) 与批准的每日人类生长激素产品的一个剂量水平相比在患有生长激素缺乏症的成人中，为期 4 周（每周 4 次给药与每天 28 次给药）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
37
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 20 至 70 岁之间的男性或女性
- 身体质量指数（BMI，kg/m2）为 19.0 至 36.0 kg/m2，包括两者
- 根据成人生长激素缺乏症 II 诊断和治疗共识指南（共识指南 1998 和 2007）中的定义，患有生长激素缺乏症的成人生长激素缺乏症 (AHGD) 患者
- 有生育能力的女性必须同意使用适当的避孕方法，并且在纳入时妊娠试验呈阴性
- GH替代疗法至少3个月
- 愿意在试用期间保持当前活动水平
- 受试者能够并愿意根据良好临床规范 (GCP) 提供书面知情同意书和授权，以披露受保护的健康信息
排除标准：
- 对本研究中使用的任何测试化合物或赋形剂的过敏史和/或异质性。
- 怀孕、哺乳或打算怀孕或未使用适当避孕方法的育龄女性。 对女性来说，可靠的方法是口服激素避孕药、手术干预（例如 输卵管结扎术）、宫内节育器 (IUD) 和性禁欲。
- 最近5年内有活动性恶性疾病或恶性疾病
- 过去一年内通过视网膜照片判断的增殖性视网膜病变
- 由研究者判断的心功能不全和/或 NYHA 3 级或更高（NYHA 心脏疾病诊断标准，1994 年）
- HbA1c 高于 8.0% 和/或胰岛素治疗的未控制糖尿病受试者
- 稳定的垂体激素替代疗法少于 3 个月
- 研究者判断肝功能受损或肝转氨酶 > 正常上限的 2 倍
- 研究者判断肾功能受损和/或肌酐清除率 <50 mL/min 和/或血清肌酐 > 1.4 mg/dL
- 在参加本研究前 3 个月内参加过另一项涉及试验化合物的介入性临床研究，或在本研究期间参加过另一项涉及试验性化合物的介入性临床研究。
- 不能遵守研究要求或研究者认为不应参加研究的受试者。
- 酗酒或滥用药物的历史或存在。
- 已知有或存在抗 hGH 和/或抗 PEG 抗体的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ACP-001, 0.02 毫克 hGH/公斤/周
每周皮下注射一次 ACP-001，相当于 0.02 mg hGH/kg/周，持续 4 周
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南卡罗来纳州，每周注射
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实验性的：ACP-001, 0.04 毫克 hGH/公斤/周
每周皮下注射一次 ACP-001，相当于 0.04 mg hGH/kg/周，持续 4 周
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南卡罗来纳州，每周注射
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实验性的：ACP-001, 0.08 毫克 hGH/公斤/周
每周皮下注射一次 ACP-001，相当于 0.08 mg hGH/kg/周，持续 4 周
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南卡罗来纳州，每周注射
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有源比较器：Omnitrope，0.04 mg hGH/kg/wk
每天一次皮下注射人生长激素（Omnitrope），相当于 0.04 mg hGH/kg/周，持续 4 周
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sc，每日注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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报告局部耐受性事件的受试者数量（由患者和研究者评估）
大体时间：研究治疗开始至第 4 周
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局部耐受性的评估由研究者在研究访问期间检查注射部位，并根据患者日记中的记录进行。
评估包括红斑、肿胀或疼痛。
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研究治疗开始至第 4 周
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治疗紧急抗 hGH 结合抗体形成的发生率
大体时间：研究治疗开始至第 42 天
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具有治疗出现的抗hGH结合抗体的受试者数量
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研究治疗开始至第 42 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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HGH 的 Cmax
大体时间：第 22 至 29 天
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作为以下端点的一部分： 来自 ACP-001 治疗剂量组的血清人生长激素 (hGH) 的药代动力学 (PK) 特征与来自每日 Omnitrope 治疗组的 hGH 的 PK 特征相比较。 第 4 周的 Cmax（浓度最大值）值 |
第 22 至 29 天
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IGF-I的Emax
大体时间：第 22 至 29 天
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作为以下端点的一部分： 来自 ACP-001 治疗剂量组的血清胰岛素样生长因子-I (IGF-I) 的药效学 (PD) 反应与来自每日 Omnitrope 治疗组的 IGF-I 的 PD 反应相比较。 第 4 周的 Emax（最大观察反应）值 |
第 22 至 29 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、Ascendis Pharma A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2011年5月1日
研究完成 (实际的)
2011年5月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月23日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月23日
首次发布 (估计的)
2010年11月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月16日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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