Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie van ACP-001 (TransCon hGH) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie

16 juni 2026 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

Een fase 2, meerdere doses, open-label, parallelgroep, actief gecontroleerd, veiligheids-, verdraagbaarheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie van ACP-001 bij volwassen patiënten met groeihormoondeficiëntie

Deze studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetisch profiel (PK) en farmacodynamische respons (PD) van drie verschillende doses ACP-001 die eenmaal per week worden gegeven in vergelijking met één dosisniveau van een goedgekeurd dagelijks humaan groeihormoonproduct gedurende een periode van 4 weken (4 wekelijkse toedieningen versus 28 dagelijkse toedieningen) bij volwassenen met groeihormoondeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

37

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12203
        • Charité University Hospital Berlin
  • Italië
      • Genova, Italië, 16132
        • University Hospital Genova
  • Zweden
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw tussen de 20 en 70 jaar
  • Body Mass Index (BMI, kg/m2) van 19,0 tot 36,0 kg/m2, beide inclusief
  • Volwassen patiënten met groeihormoondeficiëntie (AHGD) met gedocumenteerde groeihormoondeficiëntie zoals gedefinieerd in de Consensusrichtlijnen voor de diagnose en behandeling van volwassenen met GH-deficiëntie II (Consensusrichtlijnen 1998 en 2007)
  • Vruchtbare vrouwen moeten akkoord gaan met het gebruik van geschikte anticonceptiemethoden en een negatieve zwangerschapstest hebben bij opname
  • GH-substitutietherapie gedurende minimaal 3 maanden
  • Bereid om tijdens de proef het huidige activiteitenniveau te handhaven
  • Proefpersonen zijn in staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven voor openbaarmaking van beschermde gezondheidsinformatie in overeenstemming met Good Clinical Practice (GCP)

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van overgevoeligheid en/of eigenaardigheid voor een van de testverbindingen of hulpstoffen die in dit onderzoek werden gebruikt.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden of die geen geschikte anticonceptiemethoden gebruiken. Betrouwbare methoden voor vrouwen zijn oraal toegediende hormonale anticonceptiva, chirurgische ingrepen (bijv. afbinden van de eileiders), spiraaltje (IUD) en seksuele onthouding.
  • Actieve kwaadaardige ziekte of kwaadaardige ziekte in de afgelopen 5 jaar
  • Proliferatieve retinopathie beoordeeld door retina-foto in het afgelopen jaar
  • Hartinsufficiëntie zoals beoordeeld door de onderzoeker en/of NYHA 3 of hoger (NYHA-criteria voor diagnose van hartziekten, 1994)
  • Proefpersonen met ongecontroleerde diabetes met een HbA1c hoger dan 8,0% en/of insulinebehandeling
  • Stabiele hypofysehormoonsubstitutietherapie gedurende minder dan 3 maanden
  • Verminderde leverfunctie zoals beoordeeld door de onderzoeker of levertransaminasen > 2 keer de bovengrens van normaal
  • Verminderde nierfunctie zoals beoordeeld door de onderzoeker en/of creatinineklaring < 50 ml/min en/of serumcreatinine > 1,4 mg/dL
  • Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksmiddel betrokken is binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving in dit onderzoek of deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksmiddel betrokken is tijdens dit onderzoek.
  • Proefpersonen die niet kunnen voldoen aan de eisen van het onderzoek of die naar de mening van de onderzoeker niet aan het onderzoek mogen deelnemen.
  • Geschiedenis of aanwezigheid van alcoholmisbruik of drugsmisbruik.
  • Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van, of aanwezigheid van, anti-hGH- en/of anti-PEG-antilichamen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACP-001, 0,02 mg hGH/kg/week
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001 gelijk aan 0,02 mg hGH/kg/week gedurende 4 weken
Geneesmiddel: ACS-001 (TransCon hGH)
s.c., wekelijkse injectie
Experimenteel: ACP-001, 0,04 mg hGH/kg/week
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001 overeenkomend met 0,04 mg hGH/kg/week gedurende 4 weken
Geneesmiddel: ACS-001 (TransCon hGH)
s.c., wekelijkse injectie
Experimenteel: ACP-001, 0,08 mg hGH/kg/week
Eenmaal per week subcutane injectie van ACP-001 gelijk aan 0,08 mg hGH/kg/week gedurende 4 weken
Geneesmiddel: ACS-001 (TransCon hGH)
s.c., wekelijkse injectie
Actieve vergelijker: Omnitrope, 0,04 mg hGH/kg/week
Eenmaal daagse subcutane injectie van humaan groeihormoon (omnitrope) overeenkomend met 0,04 mg hGH/kg/week gedurende 4 weken
Geneesmiddel: Omnitroop
s.c., dagelijkse injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen dat lokale verdraagbaarheidsgebeurtenissen meldt (beoordeeld door de patiënt en de onderzoeker)
Tijdsspanne: Start van de studiebehandeling tot en met week 4
Beoordeling van de lokale verdraagbaarheid werd uitgevoerd door injectieplaatsen te onderzoeken door de onderzoeker tijdens studiebezoeken en op basis van gegevens in het patiëntendagboek. Beoordelingen omvatten erytheem, zwelling of pijn.
Start van de studiebehandeling tot en met week 4
Incidentie van de behandeling Opkomende vorming van anti-hGH-bindend antilichaam
Tijdsspanne: Start van de studiebehandeling tot en met dag 42
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling ontstane anti-hGH-bindende antilichamen
Start van de studiebehandeling tot en met dag 42

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cmax van hGH
Tijdsspanne: Dag 22 tot 29

Als onderdeel van het volgende eindpunt:

Farmacokinetisch (PK) profiel van humaan groeihormoon (hGH) in serum van met ACP-001 behandelde dosisgroepen in vergelijking met het PK-profiel van hGH van de dagelijks met Omnitrope behandelde groep.

Cmax-waarden (maximale concentratiewaarde) in week 4
Dag 22 tot 29
Emax van IGF-I
Tijdsspanne: Dag 22 tot 29

Als onderdeel van het volgende eindpunt:

Farmacodynamische (PD) respons van serum insuline-achtige groeifactor-I (IGF-I) van met ACP-001 behandelde dosisgroepen in vergelijking met de PD-respons van IGF-I van de dagelijks met Omnitrope behandelde groep.

Emax-waarden (maximaal waargenomen respons) in week 4
Dag 22 tot 29

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2010

Eerst geplaatst (Geschat)

24 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACP-001 CT-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren