En säkerhets-, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av ACP-001 (TransCon hGH) hos vuxna med brist på tillväxthormon
16 juni 2026 uppdaterad av: Ascendis Pharma A/S
En fas 2, multipeldos, öppen etikett, parallellgruppsstudie, aktiv kontrollerad, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av ACP-001 hos vuxna patienter med tillväxthormonbrist
Denna studie undersöker säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk profil (PK) och farmakodynamisk respons (PD) för tre olika doser av ACP-001 som ges en gång i veckan jämfört med en dosnivå av en godkänd dagligt humant tillväxthormonprodukt under en period på 4 veckor (4 administreringar per vecka mot 28 dagliga administreringar) hos vuxna med tillväxthormonbrist.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
37
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna mellan 20 och 70 år
- Body Mass Index (BMI, kg/m2) på 19,0 till 36,0 kg/m2, båda inklusive
- Vuxna patienter med tillväxthormonbrist (AHGD) med dokumenterad tillväxthormonbrist enligt definitionen i Consensus-riktlinjerna för diagnos och behandling av vuxna med GH-brist II (Consensus Guidelines 1998 och 2007)
- Fertila kvinnor måste gå med på att använda lämpliga preventivmetoder och ha ett negativt graviditetstest vid inkluderingen
- GH-ersättningsterapi i minst 3 månader
- Villig att behålla nuvarande aktivitetsnivå under försöket
- Försökspersonerna kan och vill ge skriftligt informerat samtycke och tillstånd för avslöjande av skyddad hälsoinformation i enlighet med Good Clinical Practice (GCP)
Exklusions kriterier:
- Historik med överkänslighet och/eller egendom mot någon av testföreningarna eller hjälpämnena som används i denna studie.
- Kvinnor i fertil ålder som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida eller som inte använder adekvata preventivmedel. Pålitliga metoder för kvinnor är oralt administrerade hormonella preventivmedel, kirurgiskt ingrepp (t. tubal ligering), intrauterin enhet (IUD) och sexuell abstinens.
- Aktiv malign sjukdom eller malign sjukdom inom de senaste 5 åren
- Proliferativ retinopati bedömd med näthinnafoto under det senaste året
- Hjärtinsufficiens enligt bedömningen av utredaren och/eller NYHA 3 eller högre (NYHA-kriterier för diagnos av hjärtsjukdomar, 1994)
- Patienter med okontrollerad diabetes med ett HbA1c över 8,0 % och/eller insulinbehandling
- Stabil hypofyshormonersättningsterapi i mindre än 3 månader
- Nedsatt leverfunktion enligt bedömningen av utredaren eller levertransaminaser > 2 gånger den övre normalgränsen
- Nedsatt njurfunktion enligt bedömningen av utredaren och/eller kreatininclearance <50 ml/min och/eller serumkreatinin > 1,4 mg/dL
- Deltagande i en annan interventionell klinisk studie som involverar en prövningssubstans inom 3 månader före inskrivningen i denna studie eller deltagande i en annan interventionell klinisk studie som involverar en prövningssubstans under denna studie.
- Försökspersoner som inte kan uppfylla kraven i studien eller som enligt utredaren inte bör delta i studien.
- Historik eller förekomst av alkoholmissbruk eller drogmissbruk.
- Patienter med känd historia för, eller närvaro av, anti-hGH och/eller anti-PEG-antikroppar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ACP-001, 0,02 mg hGH/kg/vecka
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001 motsvarande 0,02 mg hGH/kg/vecka i 4 veckor
|
s.c., veckovis injektion
|
|
Experimentell: ACP-001, 0,04 mg hGH/kg/vecka
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001 motsvarande 0,04 mg hGH/kg/vecka i 4 veckor
|
s.c., veckovis injektion
|
|
Experimentell: ACP-001, 0,08 mg hGH/kg/vecka
En gång i veckan subkutan injektion av ACP-001 motsvarande 0,08 mg hGH/kg/vecka i 4 veckor
|
s.c., veckovis injektion
|
|
Aktiv komparator: Omnitrope, 0,04 mg hGH/kg/vecka
En gång dagligen subkutan injektion av humant tillväxthormon (Omnitrope) motsvarande 0,04 mg hGH/kg/vecka i 4 veckor
|
s.c., daglig injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner som rapporterar lokala tolerabilitetshändelser (bedöms av patienten och utredaren)
Tidsram: Studiestart till och med vecka 4
|
Bedömning av lokal tolerabilitet gjordes genom att utredaren undersökte injektionsställena under studiebesök och på basis av journaler i patientdagboken.
Bedömningarna inkluderade erytem, svullnad eller smärta.
|
Studiestart till och med vecka 4
|
|
Förekomst av behandling Emergent Anti-hGH-bindande antikroppsbildning
Tidsram: Studiestart till och med dag 42
|
Antal försökspersoner med behandlingsuppkomna anti-hGH-bindande antikroppar
|
Studiestart till och med dag 42
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Cmax för hGH
Tidsram: Dag 22 till 29
|
Som en del av följande slutpunkt: Farmakokinetisk (PK) profil för humant tillväxthormon i serum (hGH) från ACP-001-behandlade dosgrupper jämfört med PK-profilen för hGH från den dagliga Omnitrope-behandlade gruppen. Cmax (maximalt värde för koncentration) vid vecka 4 |
Dag 22 till 29
|
|
Emax för IGF-I
Tidsram: Dag 22 till 29
|
Som en del av följande slutpunkt: Farmakodynamisk (PD)-svar av serum Insulin-like Growth Factor-I (IGF-I) från ACP-001-behandlade dosgrupper jämfört med PD-svaret för IGF-I från den dagliga Omnitrope-behandlade gruppen. Emax-värden (maximalt observerat svar) vid vecka 4 |
Dag 22 till 29
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 november 2010
Första postat (Beräknad)
24 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Skelettsjukdomar
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Hypothalamus sjukdomar
- Hypofyssjukdomar
- Bensjukdomar, endokrina
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Dvärgväxt
- Hypopituitarism
- Dvärgväxt, hypofys
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Peptidhormoner
- Peptider
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Hypofyshormoner
- Tillväxthormon
- Hypofyshormoner, främre
- Mänsklig tillväxthormon
Andra studie-ID-nummer
- ACP-001 CT-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .