红细胞内地塞米松磷酸钠治疗共济失调性毛细血管扩张症患者 (IEDAT-01)
红细胞内地塞米松磷酸钠对共济失调性毛细血管扩张症患者神经症状影响的评价
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Brescia、意大利、25123
- Spedali Civili
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Rome、意大利、00185
- University La Sapienza
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- AT 的神经体征
- 自主步态或在支持的帮助下的患者
- 已证实的 AT 分子诊断
- 年龄 > 3 岁的男性和女性
- 体重 >15 公斤
- 血浆淋巴细胞水平 CD4+/mm3 > 500（对于 3-6 岁的患者）或 > 200（对于 6 岁以上的患者）
排除标准：
- 当前或既往肿瘤性疾病
- 免疫系统严重受损的病史
- 慢性病代表使用类固醇药物的禁忌症
- 不符合研究要求
- 在开始 Ery-Dex 之前 30 天内任何先前的类固醇假设
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：埃瑞德克斯
每月接受 ERY-DEX（自体红细胞包裹的地塞米松磷酸钠）治疗的患者
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地塞米松磷酸钠（2 瓶，每瓶 250 mg/10 ml）通过封装到自体红细胞（ERY-DEX 系统）中给药。 给予患者的最终剂量：约10-15毫克地塞米松磷酸钠，封装在自体血液中（2瓶每瓶250毫克地塞米松磷酸钠将与先前从患者体内采集的50毫升血液一起用于离体过程）同一患者）。 必须以 30 天（±10 天）的间隔重复治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评分评估神经系统症状相对于基线的平均变化 - ITT 人群
大体时间：第 2 次（第 30 天）、第 4 次（第 90 天）和第 7 次（最后一次访视，第 180 天）
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ICARS 是一个 100 分半定量量表，从 0 到 100，提供 4 个子分数的分区量化：姿势和步态障碍（最高分 = 34）、运动功能（最高分 = 52）、言语障碍（最高分 = 8）和动眼神经障碍（最高分 = 6），总分为 100 分。
最低分数为 0（正常），而最高分数为 100，对应于患者的最差状态。
这意味着对于每个分量表，分数越高表明损伤程度越高。
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第 2 次（第 30 天）、第 4 次（第 90 天）和第 7 次（最后一次访视，第 180 天）
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使用国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评分评估的神经系统症状相对于基线的平均变化 - PP 人群
大体时间：第 2 次（第 30 天）、第 4 次（第 90 天）和第 7 次（最后一次访视，第 180 天）
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ICARS 是一个 100 分半定量量表，从 0 到 100，提供 4 个子分数的分区量化：姿势和步态障碍（最高分 = 34）、运动功能（最高分 = 52）、言语障碍（最高分 = 8）和动眼神经障碍（最高分 = 6），总分为 100 分。
最低分数为 0（正常），而最高分数为 100，对应于患者的最差状态。
这意味着对于每个分量表，分数越高表明损伤程度越高。
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第 2 次（第 30 天）、第 4 次（第 90 天）和第 7 次（最后一次访视，第 180 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究者全球评估 (IGA) 从 V4 更改为 V7 - ITT 人群
大体时间：第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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IGA 对患者的整体健康状况进行了评估。 IGA 包括对神经体征和症状的评估，如神经运动障碍、姿势和行走障碍、口咽器障碍、周围神经病变的存在、神经发育障碍、智力水平和行为障碍，仅基于研究者的主观判断单一量表：5 点定性量表如下：
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第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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研究者总体评估 (IGA) 从 V4 更改为 V7 - PP 群体
大体时间：第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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IGA 对患者的整体健康状况进行了评估。 IGA 包括对神经体征和症状的评估，如神经运动障碍、姿势和行走障碍、口咽器障碍、周围神经病变的存在、神经发育障碍、智力水平和行为障碍，仅基于研究者的主观判断单一量表：5 点定性量表如下：
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第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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眼球运动从 V4 到 V7 的平均变化 - ITT Population
大体时间：第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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在 V4 和 V7 处进行通过特别形式测量的眼球运动的评估。 在 V4 和 V7 时，通过 5 点定性量表评估眼球运动：显着改善 (1)、轻微改善 (2)、无变化 (3)、轻微恶化 (4)、严重恶化 (5)。 |
第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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眼部运动从 V4 到 V7 的平均变化 - PP 人群
大体时间：第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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在 V4 和 V7 处进行通过特别形式测量的眼球运动的评估。 在 V4 和 V7 时，通过 5 点定性量表评估眼球运动：显着改善 (1)、轻微改善 (2)、无变化 (3)、轻微恶化 (4)、严重恶化 (5)。 |
第 7 次访视（最后一次访视，第 180 天）
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Vineland 适应行为量表 (VABS) 总分相对于基线的变化 - ITT 人群
大体时间：第 4 次访视（90 天）和第 7 次访视（180 天，最后一次访视）
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采用VABS骨料规模。 VABS分为4个自适应域和11个子域：
对于 11 个子域中的每个“问题”，得分范围为 0 到 4（值越高，结果越好）：
域最小-最大间隔分数： 0-74 沟通、0-74 日常生活技能、0-62 社交、0-111 运动技能、领域总和分数 0-321（分数越高，结果越好） |
第 4 次访视（90 天）和第 7 次访视（180 天，最后一次访视）
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Vineland 适应行为量表 (VABS) 总分相对于基线的变化 - PP 群体
大体时间：第 4 次访视（90 天）和第 7 次访视（180 天，最后一次访视）
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采用VABS骨料规模。 VABS分为4个自适应域和11个子域：
对于 11 个子域中的每个“问题”，得分范围为 0 到 4（值越高，结果越好）：
域最小-最大间隔分数： 0-74 沟通、0-74 日常生活技能、0-62 社交、0-111 运动技能、领域总和分数 0-321（分数越高，结果越好） |
第 4 次访视（90 天）和第 7 次访视（180 天，最后一次访视）
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ERY-DEX 上显示治疗紧急不良事件 (TEAE) 包括严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：在整个研究过程中，直到 6 个月的治疗结束（第 180 天）
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ERY-DEX 对治疗中出现的不良事件的影响表示为出现至少 1 项 TEAE 或 1 项严重 AE 的患者数量
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在整个研究过程中，直到 6 个月的治疗结束（第 180 天）
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Luciana Chessa, MD、A.O. Sant'Andrea Rome Italy
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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