Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intra-erytrocyt-dexametasonnatriumfosfat hos patienter med ataxi-teleangiectasia (IEDAT-01)

12 juli 2024 uppdaterad av: Quince Therapeutics S.p.A.

Utvärderingar av effekterna av intra-erytrocyt-dexametasonnatriumfosfat på neurologiska symtom hos patienter med ataxi-teleangiectasia

Multicenter, enkelarm, öppen, 6 månader, fas II-studie för att utvärdera effekten av Ery-Dex för att förbättra symtomen i det centrala nervsystemet (CNS) hos patienter med Ataxia Teleangiectasia (AT). Studien består av en screeningperiod (max längd 30 dagar) och en behandlingsperiod (längd 6 månader).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien syftar till att utvärdera förbättringen av CNS-symptom mätt med International Co-operative Ataxia Rating Scale (ICARS) hos patienter med AT, under en behandlingsperiod med Ery-Dex (dexametasonnatriumfosfat ex vivo inkapslat i humana autologa erytrocyter) .

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Italien, 00185
        • University La Sapienza

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • neurologiska tecken på AT
  • patienter i autonom gång eller hjälpt av ett stöd
  • bevisad molekylär diagnos av AT
  • Hanar och honor i åldern > 3 år
  • Kroppsvikt >15 kg
  • Plasmanivåer av lymfocyter CD4+/mm3 > 500 (för patienter i åldern 3-6 år) eller > 200 (äldre än 6 år)

Exklusions kriterier:

  • Nuvarande eller tidigare neoplastisk sjukdom
  • Historik med allvarlig försämring av det immunologiska systemet
  • Kroniska tillstånd som representerar en kontraindikation för användning av steroidläkemedel
  • Underlåtenhet att följa studiebegäran
  • Alla tidigare steroidantaganden inom 30 dagar innan Ery-Dex påbörjas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ERY-DEX
Patienter som behandlas med månatlig behandling av ERY-DEX (dexametasonnatriumfosfat inkapslat i autologa erytrocyter)
Läkemedel: Dexametason

Dexametasonnatriumfosfat (2 injektionsflaskor, 250 mg/10 ml vardera) som ska administreras via inkapsling i autologa erytrocyter (ERY-DEX-system). Slutlig mängd administrerad till patienten: cirka 10-15 mg dexametasonnatriumfosfat, inkapslat i autologt blod (2 injektionsflaskor med 250 mg vardera dexametasonnatriumfosfat kommer att användas i ex vivo-processen tillsammans med 50 ml blod som tidigare tagits från samma patient).

Behandlingen måste upprepas med 30 dagars intervall (±10 dagar)

Andra namn:
  • Dexametasonnatriumfosfat
  • Dex 21P

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen i neurologiska symtom bedömda med hjälp av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) - ITT-population
Tidsram: Vid besök 2 (dag 30), 4 (dag 90) och 7 (slutbesök, dag 180)
ICARS är en 100-punkts semikvantitativ skala, som går från 0 till 100, som erbjuder en uppdelad kvantifiering av 4 delpoäng: Hållnings- och gångstörningar (maximal poäng = 34), kinetiska funktioner (maximal poäng = 52), tal = störningar (maximal poäng). 8), och Oculomotoriska störningar (maximal poäng = 6) för en möjlig totalpoäng på 100 poäng. Minsta poäng är 0 (normal), medan maximal poäng är 100 och motsvarar patientens sämsta status. Detta innebär att för varje delskala indikerar högre poäng högre nivåer av funktionsnedsättning.
Vid besök 2 (dag 30), 4 (dag 90) och 7 (slutbesök, dag 180)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i neurologiska symtom bedömda med hjälp av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) - PP-population
Tidsram: Vid besök 2 (dag 30), 4 (dag 90) och 7 (slutbesök, dag 180)
ICARS är en 100-punkts semikvantitativ skala, som går från 0 till 100, som erbjuder en uppdelad kvantifiering av 4 delpoäng: Hållnings- och gångstörningar (maximal poäng = 34), kinetiska funktioner (maximal poäng = 52), tal = störningar (maximal poäng). 8), och Oculomotoriska störningar (maximal poäng = 6) för en möjlig totalpoäng på 100 poäng. Minsta poäng är 0 (normal), medan maximal poäng är 100 och motsvarar patientens sämsta status. Detta innebär att för varje delskala indikerar högre poäng högre nivåer av funktionsnedsättning.
Vid besök 2 (dag 30), 4 (dag 90) och 7 (slutbesök, dag 180)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från V4 till V7 i Investigator Global Assessment (IGA) - ITT-population
Tidsram: Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)

En utvärdering av patienternas globala hälsostatus utfördes av IGA. IGA bestod av en utvärdering av neurologiska tecken och symtom såsom neuromotoriska störningar, kroppsställning och deabulation, störningar i den oro-faryngeala apparaten, förekomst av perifer neuropati, neuroutvecklingsstörningar, intellektuell nivå och beteendestörningar endast baserat på en subjektiv bedömning en enda skala: en 5-gradig kvalitativ skala som:

  • mycket förbättrad (1),
  • något förbättrad (2),
  • ingen förändring (3),
  • något försämrad (4),
  • mycket försämrad (5) användes för att bedöma förändringar från V4 till V7. Ju högre poäng, desto sämre resultat.
Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)
Ändring från V4 till V7 i Investigator Global Assessment (IGA) - PP-population
Tidsram: Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)

En utvärdering av patienternas globala hälsostatus utfördes av IGA. IGA bestod av en utvärdering av neurologiska tecken och symtom såsom neuromotoriska störningar, kroppsställning och deabulation, störningar i den oro-faryngeala apparaten, förekomst av perifer neuropati, neuroutvecklingsstörningar, intellektuell nivå och beteendestörningar endast baserat på en subjektiv bedömning en enda skala: en 5-gradig kvalitativ skala som:

  • mycket förbättrad (1),
  • något förbättrad (2),
  • ingen förändring (3),
  • något försämrad (4),
  • mycket försämrad (5) användes för att bedöma förändringar från V4 till V7. Ju högre poäng, desto sämre resultat.
Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)
Genomsnittlig förändring från V4 till V7 i okulär motilitet - ITT-population
Tidsram: Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)

En utvärdering av okulär motilitet mätt med en ad hoc-form utfördes vid V4 och V7.

Vid V4 och V7 bedömdes okulär motilitet genom en 5-gradig kvalitativ skala: mycket förbättrad (1), något förbättrad (2), ingen förändring (3), något försämrad (4), mycket försämrad (5).
Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)
Genomsnittlig förändring från V4 till V7 i okulär motilitet - PP-population
Tidsram: Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)

En utvärdering av okulär motilitet mätt med en ad hoc-form utfördes vid V4 och V7.

Vid V4 och V7 bedömdes okulär motilitet genom en 5-gradig kvalitativ skala: mycket förbättrad (1), något förbättrad (2), ingen förändring (3), något försämrad (4), mycket försämrad (5).
Vid besök 7 (slutbesök, dag 180)
Ändring från baslinjen för Vineland Adaptive Behaviour Scale (VABS) Totalt resultat - ITT-population
Tidsram: Vid besök 4 (90 dagar) och 7 (180 dagar, sista besök)

VABS aggregatskala används.

VABS är uppdelat i 4 adaptiva domäner och 11 underdomäner:

  1. Kommunikation: Mottaglig, uttrycksfull, skriftlig;
  2. Dagliga levnadsförmåga: personligt, hemligt, gemenskap;
  3. Socialisering: mellanmänskliga relationer, lek och fritid, coping-förmåga;
  4. Motoriska färdigheter: grov, fin.

För varje *fråga* i var och en av de 11 underdomänerna varierar poängen från 0 till 4 (ju högre värde desto bättre resultat):

  • 0 = försökspersonen utför aldrig beteendet utan hjälp eller påminnelser;
  • 1 = utför sällan (som ovan);
  • 2 = utför ibland (som ovan);
  • 3 = utför ofta (enligt ovan);
  • 4 = utför nästan alltid (enligt ovan); Den totala subdomänpoängen är summan av varje *fråga*-poäng och den totala domänpoängen är summan av varje underdomäns poäng.

Min-max intervallpoäng för domäner:

0-74 Kommunikation, 0-74 Daily Living Skills, 0-62 Socialization, 0-111 Motor Skills, Sum-of-domains poäng 0-321 (ju högre poäng, desto bättre resultat)
Vid besök 4 (90 dagar) och 7 (180 dagar, sista besök)
Ändring från baslinjen för Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) Totalt resultat - PP-population
Tidsram: Vid besök 4 (90 dagar) och 7 (180 dagar, sista besök)

VABS aggregatskala används.

VABS är uppdelat i 4 adaptiva domäner och 11 underdomäner:

  1. Kommunikation: Mottaglig, uttrycksfull, skriftlig;
  2. Dagliga levnadsförmåga: personligt, hemligt, gemenskap;
  3. Socialisering: mellanmänskliga relationer, lek och fritid, coping-förmåga;
  4. Motoriska färdigheter: grov, fin.

För varje *fråga* i var och en av de 11 underdomänerna varierar poängen från 0 till 4 (ju högre värde desto bättre resultat):

  • 0 = försökspersonen utför aldrig beteendet utan hjälp eller påminnelser;
  • 1 = utför sällan (som ovan);
  • 2 = utför ibland (som ovan);
  • 3 = utför ofta (enligt ovan);
  • 4 = utför nästan alltid (som ovan); Den totala subdomänpoängen är summan av varje *fråga*-poäng och den totala domänpoängen är summan av varje underdomäns poäng.

Min-max intervallpoäng för domäner:

0-74 Kommunikation, 0-74 Daily Living Skills, 0-62 Socialization, 0-111 Motor Skills, Sum-of-domains poäng 0-321 (ju högre poäng, desto bättre resultat)
Vid besök 4 (90 dagar) och 7 (180 dagar, sista besök)
Antal deltagare på ERY-DEX som visar behandling Emergent Adverse Events (TEAE) inklusive allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Under hela studien, fram till slutet av 6 månaders behandling (dag 180)
Effekten av ERY-DEX på behandlingsuppkomna biverkningar uttrycktes som antalet patienter som visade minst en TEAE eller 1 allvarlig AE
Under hela studien, fram till slutet av 6 månaders behandling (dag 180)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Quince Therapeutics S.p.A.

Utredare

  • Huvudutredare: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 december 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2010

Första postat (Beräknad)

7 december 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera