Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vörösvértesten belüli dexametazon-nátrium-foszfát ataxiás teleangiectasias betegekben (IEDAT-01)

2024. július 12. frissítette: Quince Therapeutics S.p.A.

Az intraeritrocitákon belüli dexametazon-nátrium-foszfát neurológiai tünetekre gyakorolt ​​hatásának értékelése ataxiás teleangiectasias betegeknél

Többközpontú, egykarú, nyílt, 6 hónapos, II. fázisú vizsgálat az Ery-Dex hatásának értékelésére a központi idegrendszer (CNS) tüneteinek javításában ataxiás teleangiectasias (AT) betegeknél. A vizsgálat egy szűrési időszakból (maximális időtartam 30 nap) és egy kezelési időszakból (időtartam 6 hónap) áll.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat célja, hogy értékelje a központi idegrendszeri tünetek Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) által mért javulását AT-ben szenvedő betegeknél az Ery-Dex (dexametazon-nátrium-foszfát ex vivo emberi autológ eritrocitákba kapszulázott) kezelés ideje alatt. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Olaszország, 00185
        • University La Sapienza

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az AT neurológiai tünetei
  • autonóm járású vagy támasz által támogatott betegek
  • AT bizonyított molekuláris diagnózisa
  • 3 évnél idősebb férfiak és nők
  • Testtömeg >15 kg
  • A limfociták plazmaszintje CD4+/mm3 > 500 (3-6 éves betegeknél) vagy > 200 (6 évesnél idősebb)

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi vagy korábbi daganatos betegség
  • Az immunrendszer súlyos károsodása a kórelőzményben
  • Krónikus állapotok, amelyek ellenjavallatot jelentenek a szteroid gyógyszerek alkalmazására
  • A vizsgálati kérelem nem teljesítése
  • Bármilyen korábbi szteroid feltételezés az Ery-Dex megkezdése előtt 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ERY-DEX
Havi ERY-DEX-kezelésben részesülő betegek (autológ eritrocitákba kapszulázott dexametazon-nátrium-foszfát)
Drog: Dexametazon

Dexametazon-nátrium-foszfát (2 injekciós üveg, egyenként 250 mg/10 ml), autológ eritrocitákba kapszulázva kell beadni (ERY-DEX rendszer). A betegnek beadott végső mennyiség: kb. 10-15 mg dexametazon-nátrium-foszfát, autológ vérbe kapszulázva (2 db 250 mg-os dexametazon-nátrium-foszfát injekciós üveget használnak fel ex vivo eljárásban 50 ml vérrel, amelyet korábban a vérből vettek. ugyanaz a beteg).

A kezelést 30 napos (±10 napos) időközönként meg kell ismételni.

Más nevek:
  • Dexametazon-nátrium-foszfát
  • Dex 21P

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurológiai tünetek kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változása a Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) pontszám alapján – ITT-populáció
Időkeret: A 2. (30. nap), a 4. (90. nap) és a 7. (végső látogatás, 180. nap) látogatáskor
Az ICARS egy 100 pontos szemikvantitatív skála, amely 0-tól 100-ig terjed, és 4 részpontszám összehasonlítható számszerűsítését kínálja: testtartás és járászavarok (maximális pontszám = 34), kinetikai funkciók (maximális pontszám = 52), beszédzavarok maximális pontszáma = (maximum beszédzavar) 8) és a szemmotoros rendellenességek (maximális pontszám = 6) a 100 pont lehetséges összpontszámához. A minimális pontszám 0 (normál), míg a maximális pontszám 100, és a beteg legrosszabb állapotának felel meg. Ez azt jelenti, hogy az egyes alskálák esetében a magasabb pontszámok magasabb szintű károsodást jeleznek.
A 2. (30. nap), a 4. (90. nap) és a 7. (végső látogatás, 180. nap) látogatáskor
A neurológiai tünetek kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változása a Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) pontszám alapján – PP populáció
Időkeret: A 2. (30. nap), a 4. (90. nap) és a 7. (végső látogatás, 180. nap) látogatáskor
Az ICARS egy 100 pontos szemikvantitatív skála, amely 0-tól 100-ig terjed, és 4 részpontszám összehasonlítható számszerűsítését kínálja: testtartás és járászavarok (maximális pontszám = 34), kinetikai funkciók (maximális pontszám = 52), beszédzavarok maximális pontszáma = (maximum beszédzavar) 8) és a szemmotoros rendellenességek (maximális pontszám = 6) a 100 pont lehetséges összpontszámához. A minimális pontszám 0 (normál), míg a maximális pontszám 100, és a beteg legrosszabb állapotának felel meg. Ez azt jelenti, hogy az egyes alskálák esetében a magasabb pontszámok magasabb szintű károsodást jeleznek.
A 2. (30. nap), a 4. (90. nap) és a 7. (végső látogatás, 180. nap) látogatáskor

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás V4-ről V7-re az Investigator Global Assessment (IGA) – ITT-populációban
Időkeret: 7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)

Elvégezték a betegek globális egészségi állapotának IGA általi értékelését. Az IGA a neurológiai jelek és tünetek értékeléséből állt: neuromotoros rendellenességek, testtartás és deambuláció, száj-garat apparátus zavarai, perifériás neuropátia jelenléte, idegfejlődési zavarok, intellektuális szint és viselkedési zavarok, amelyek kizárólag a vizsgáló szubjektív megítélése alapján történtek. egyetlen skála: egy 5 pontos minőségi skála, mint:

  • nagyon sokat fejlődött (1),
  • kissé javítva (2),
  • nincs változás (3),
  • kissé romlott (4),
  • nagyon sokat romlott (5) használtuk a V4-ről V7-re történő változások értékelésére. Minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az eredmény.
7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)
Változás V4-ről V7-re az Investigator Global Assessment (IGA) - PP populációban
Időkeret: 7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)

Elvégezték a betegek globális egészségi állapotának IGA általi értékelését. Az IGA a neurológiai jelek és tünetek értékeléséből állt: neuromotoros rendellenességek, testtartás és deambuláció, száj-garat apparátus zavarai, perifériás neuropátia jelenléte, idegfejlődési zavarok, intellektuális szint és viselkedési zavarok, amelyek kizárólag a vizsgáló szubjektív megítélése alapján történtek. egyetlen skála: egy 5 pontos minőségi skála, mint:

  • nagyon sokat fejlődött (1),
  • kissé javítva (2),
  • nincs változás (3),
  • kissé romlott (4),
  • nagyon sokat romlott (5) használtuk a V4-ről V7-re történő változások értékelésére. Minél magasabb a pontszám, annál rosszabb az eredmény.
7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)
Átlagos változás V4-ről V7-re a szemmozgásban – ITT-populáció
Időkeret: 7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)

Az ad hoc formával mért szemmotilitás értékelését a V4 és V7 pontokon végeztük.

A V4-nél és V7-nél a szem motilitását egy 5-fokú kvalitatív skálán értékelték: nagyon sokat javult (1), kissé javult (2), nem változott (3), kissé romlott (4), nagyon sokat romlott (5).
7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)
Átlagos változás V4-ről V7-re a szemmozgásban – PP-populáció
Időkeret: 7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)

Az ad hoc formával mért szemmotilitás értékelését a V4 és V7 pontokon végeztük.

A V4-nél és V7-nél a szem motilitását egy 5-fokú kvalitatív skálán értékelték: nagyon sokat javult (1), kissé javult (2), nem változott (3), kissé romlott (4), nagyon sokat romlott (5).
7. látogatáskor (utolsó látogatás, 180. nap)
Változás az alapvonalhoz képest a Vineland adaptív viselkedési skála (VABS) összpontszámához – ITT-populáció
Időkeret: A 4. (90 napos) és a 7. (180 napos, utolsó látogatás) látogatáskor

VABS aggregált skálát használnak.

A VABS 4 adaptív tartományra és 11 aldomainre oszlik:

  1. Kommunikáció: befogadó, kifejező, írásbeli;
  2. Napi életkészségek: személyes, belföldi, közösségi;
  3. Szocializáció: interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek;
  4. Motoros készségek: durva, finom.

A 11 aldomain mindegyikében a *kérdés* pontszáma 0-tól 4-ig terjed (minél magasabb az érték, annál jobb az eredmény):

  • 0 = az alany soha nem hajtja végre a viselkedést segítség vagy emlékeztetők nélkül;
  • 1 = ritkán teljesít (mint fent);
  • 2 = néha teljesít (mint fent);
  • 3 = gyakran teljesít (mint fent);
  • 4 = szinte mindig teljesít (mint fent); A teljes aldomain pontszám az egyes *kérdések* pontszámainak összege, a teljes domain pontszám pedig az egyes aldomainek pontszámainak összege.

Domain min-max intervallum pontszámai:

0-74 Kommunikáció, 0-74 Napi életkészségek, 0-62 Szocializáció, 0-111 Motoros készségek, Domainek összege pontszám 0-321 (minél magasabb a pontszám, annál jobb az eredmény)
A 4. (90 napos) és a 7. (180 napos, utolsó látogatás) látogatáskor
Változás az alapvonalhoz képest a Vineland adaptív viselkedési skála (VABS) összpontszámához – PP populáció
Időkeret: A 4. (90 napos) és a 7. (180 napos, utolsó látogatás) látogatáskor

VABS aggregált skálát használnak.

A VABS 4 adaptív tartományra és 11 aldomainre oszlik:

  1. Kommunikáció: befogadó, kifejező, írásbeli;
  2. Napi életkészségek: személyes, belföldi, közösségi;
  3. Szocializáció: interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek;
  4. Motoros készségek: durva, finom.

A 11 aldomain mindegyikében a *kérdés* pontszáma 0-tól 4-ig terjed (minél magasabb az érték, annál jobb az eredmény):

  • 0 = az alany soha nem hajtja végre a viselkedést segítség vagy emlékeztetők nélkül;
  • 1 = ritkán teljesít (mint fent);
  • 2 = néha teljesít (mint fent);
  • 3 = gyakran teljesít (mint fent);
  • 4 = szinte mindig teljesít (mint fent); A teljes aldomain pontszám az egyes *kérdések* pontszámainak összege, a teljes domain pontszám pedig az egyes aldomainek pontszámainak összege.

Domain min-max intervallum pontszámai:

0-74 Kommunikáció, 0-74 Napi életkészségek, 0-62 Szocializáció, 0-111 Motoros készségek, Domainek összege pontszám 0-321 (minél magasabb a pontszám, annál jobb az eredmény)
A 4. (90 napos) és a 7. (180 napos, utolsó látogatás) látogatáskor
A résztvevők száma az ERY-DEX-en, amely a kezelési vészhelyzeteket (TEAE) mutatja, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE)
Időkeret: A vizsgálat során a 6 hónapos kezelés végéig (180. nap)
Az ERY-DEX hatását a kezelésből adódó nemkívánatos eseményekre azon betegek számában fejeztük ki, akiknél legalább egy TEAE vagy 1 súlyos mellékhatás lépett fel.
A vizsgálat során a 6 hónapos kezelés végéig (180. nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Quince Therapeutics S.p.A.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 6.

Első közzététel (Becsült)

2010. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IEDAT-01
  • 2010-022315-19 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel