Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vörösvértesten belüli dexametazon-nátrium-foszfát ataxiás teleangiectasias betegekben (IEDAT01)

2011. december 27. frissítette: Erydel

Az intraeritrocitákon belüli dexametazon-nátrium-foszfát neurológiai tünetekre gyakorolt ​​hatásának értékelése ataxiás teleangiectasias betegeknél

Többközpontú, egykarú, nyílt, 6 hónapos, II. fázisú vizsgálat az Ery-Dex hatásának értékelésére a központi idegrendszer (CNS) tüneteinek javításában ataxiás teleangiectasias (AT) betegeknél. A vizsgálat egy szűrési időszakból (maximális időtartam 30 nap) és egy kezelési időszakból (időtartam 6 hónap) áll.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat célja, hogy értékelje a központi idegrendszeri tünetek Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) által mért javulását AT-ben szenvedő betegeknél az Ery-Dex (dexametazon-nátrium-foszfát ex vivo emberi autológ eritrocitákba kapszulázott) kezelés ideje alatt. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Spedali Civili
      • Rome, Olaszország, 00185
        • University La Sapienza

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az AT neurológiai tünetei
  • autonóm járású vagy támasz által támogatott betegek
  • AT bizonyított molekuláris diagnózisa
  • 3 évnél idősebb férfiak és nők
  • Testtömeg >15 kg
  • A limfociták plazmaszintje CD4+/mm3 > 500 (3-6 éves betegeknél) vagy > 200 (6 évesnél idősebb)

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi vagy korábbi daganatos betegség
  • Az immunrendszer súlyos károsodása a kórelőzményben
  • Krónikus állapotok, amelyek ellenjavallatot jelentenek a szteroid gyógyszerek alkalmazására
  • A vizsgálati kérelem nem teljesítése
  • Bármilyen korábbi szteroid feltételezés az Ery-Dex megkezdése előtt 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ery-Dex
Havi Ery-Dex-kezelésben részesülő betegek (autológ eritrocitákba kapszulázott dexametazon-nátrium-foszfát)
Drog: Dexametazon
humán eritrocitákba kapszulázott dexametazon. Havonta egy infúzió körülbelül 10-15 mg dexametazont. A kezelés 1 hónapos terápiát foglal magában,
Más nevek:
  • Dexametazon-nátrium-foszfát
  • Dex 21P

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurológiai tünetek változásai az ICARS pontszám alapján értékelve
Időkeret: A 6 hónapos kezelés végén
Az ICARS egy 100 pontos szemikvantitatív skála, amely 4 részpontszám összehasonlítható számszerűsítését kínálja: Testtartás és járászavarok; Kinetikai funkciók; Beszédzavarok és szemmotoros zavarok, összesen 100 lehetséges (a legmagasabb pontszám a beteg legrosszabb állapotának felel meg).
A 6 hónapos kezelés végén

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági értékelés
Időkeret: A kezelés teljes időtartama alatt
Értékelje az Ery-Dex hatását a kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekre, beleértve a súlyos mellékhatásokat (SAE) és a laboratóriumi paramétereket
A kezelés teljes időtartama alatt
Vineland adaptív viselkedés skála (VABS)
Időkeret: A tanulmány végén
A VABS-sel mért Ery-Dexon adaptív viselkedés hatásának értékelése
A tanulmány végén

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Erydel

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Luciana Chessa, MD, A.O. Sant'Andrea Rome Italy

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. december 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. december 6.

Első közzététel (Becslés)

2010. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2011. december 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. december 27.

Utolsó ellenőrzés

2011. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IEDAT 01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Genetikai szindróma

Klinikai vizsgálatok a Dexametazon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Qatar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel