운동 실조증 Teleangiectasia 환자의 Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate (IEDAT-01)

실험적: ERY-DEX

ERY-DEX(자가 적혈구에 캡슐화된 덱사메타손 인산나트륨)를 매월 투여받는 환자

의약품: 덱사메타손

덱사메타손 인산나트륨(2 바이알, 각 250mg/10ml)은 자가 적혈구에 캡슐화하여 투여됩니다(ERY-DEX 시스템). 환자에게 투여된 최종 양: 자가 혈액에 캡슐화된 덱사메타손 인산나트륨 약 10-15mg(덱사메타손 인산나트륨 각각 250mg이 들어 있는 2병이 이전에 체외에서 채취한 혈액 50ml와 함께 생체 외 과정에 사용됩니다) 같은 환자).

30일(±10일) 간격으로 치료를 반복해야 합니다.

다른 이름들:

• 덱사메타손 인산나트륨
• 덱스 21P

ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 점수를 사용하여 평가한 신경학적 증상의 기준선 대비 평균 변화 - ITT 인구

ICARS는 0에서 100까지의 100점 반정량 척도로 4개 하위 점수의 비교 정량화를 제공합니다: 자세 및 보행 장애(최대 점수 = 34), 운동 기능(최대 점수 = 52), 언어 장애(최대 점수 = 8) 및 안구 운동 장애(최대 점수 = 6)의 총 점수는 100점입니다. 최소점수는 0점(정상)이고, 최대점수는 100점으로 환자의 상태가 가장 나쁜 상태에 해당한다. 이는 각 하위 척도에 대해 점수가 높을수록 손상 수준이 높다는 것을 의미합니다.

ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 점수를 사용하여 평가한 신경학적 증상의 기준선 대비 평균 변화 - PP 인구

ICARS는 0에서 100까지의 100점 반정량 척도로 4개 하위 점수의 비교 정량화를 제공합니다: 자세 및 보행 장애(최대 점수 = 34), 운동 기능(최대 점수 = 52), 언어 장애(최대 점수 = 8) 및 안구 운동 장애(최대 점수 = 6)의 총 점수는 100점입니다. 최소점수는 0점(정상)이고, 최대점수는 100점으로 환자의 상태가 가장 나쁜 상태에 해당한다. 이는 각 하위 척도에 대해 점수가 높을수록 손상 수준이 높다는 것을 의미합니다.

IGA(시험자 종합 평가)에서 V4에서 V7로 변경 - ITT 모집단

IGA를 통해 환자의 전반적인 건강 상태에 대한 평가가 수행되었습니다. IGA는 신경운동 장애, 자세 및 보행 장애, 구인두 기관 장애, 말초 신경병증의 존재, 신경발달 장애, 지적 수준, 행동 장애 등의 신경학적 징후 및 증상을 조사자의 주관적 판단에만 근거하여 평가하는 것으로 구성되었습니다. 단일 척도: 5점 질적 척도:

• 매우 개선되었습니다 (1),
• 약간 개선됨 (2),
• 변화 없음 (3),
• 약간 악화됨 (4),
• 매우 악화됨(5)은 V4에서 V7로의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다. 점수가 높을수록 결과는 더 나쁩니다.

IGA(Investigator Global Assessment) - PP 모집단의 V4에서 V7로 변경

IGA를 통해 환자의 전반적인 건강 상태에 대한 평가가 수행되었습니다. IGA는 신경운동 장애, 자세 및 보행 장애, 구인두 기관 장애, 말초 신경병증의 존재, 신경발달 장애, 지적 수준, 행동 장애 등의 신경학적 징후 및 증상을 조사자의 주관적 판단에만 근거하여 평가하는 것으로 구성되었습니다. 단일 척도: 5점 질적 척도:

• 매우 개선되었습니다 (1),
• 약간 개선됨 (2),
• 변화 없음 (3),
• 약간 악화됨 (4),
• 매우 악화됨(5)은 V4에서 V7로의 변화를 평가하는 데 사용되었습니다. 점수가 높을수록 결과는 더 나쁩니다.

안구 운동성의 V4에서 V7로의 평균 변화 - ITT 인구

임시 형태로 측정된 안구 운동성의 평가는 V4 및 V7에서 수행되었습니다.

V4 및 V7에서 안구 운동성은 매우 많이 개선됨(1), 약간 개선됨(2), 변화 없음(3), 약간 악화됨(4), 매우 많이 악화됨(5)의 5점 정성 척도를 통해 평가되었습니다.

안구 운동성의 V4에서 V7로의 평균 변화 - PP 인구

임시 형태로 측정된 안구 운동성의 평가는 V4 및 V7에서 수행되었습니다.

V4 및 V7에서 안구 운동성은 매우 많이 개선됨(1), 약간 개선됨(2), 변화 없음(3), 약간 악화됨(4), 매우 많이 악화됨(5)의 5점 정성 척도를 통해 평가되었습니다.

바인랜드 적응 행동 척도(VABS) 총점 기준선 대비 변화 - ITT 인구

VABS 집계 규모가 사용됩니다.

VABS는 4개의 적응 도메인과 11개의 하위 도메인으로 나뉩니다.

1. 의사소통: 수용적, 표현적, 서면;
2. 일상 생활 기술: 개인, 가정, 지역 사회;
3. 사회화: 대인 관계, 놀이 및 여가 시간, 대처 기술;
4. 운동 능력: 심함, 좋음.

11개 하위 도메인 각각의 *질문*에 대해 점수 범위는 0~4입니다(값이 높을수록 결과가 더 좋습니다).

• 0 = 피험자는 도움이나 알림 없이는 결코 행동을 수행하지 않습니다.
• 1 = 거의 수행하지 않음(위와 같음);
• 2 = 때때로 수행함(위와 같음);
• 3 = 자주 수행함(위와 같음);
• 4 = 거의 항상 수행됨(위와 같음); 총 하위 도메인 점수는 각 *질문* 점수의 합이고, 총 도메인 점수는 각 하위 도메인 점수의 합입니다.

도메인 최소-최대 간격 점수:

0-74 의사소통, 0-74 일상생활능력, 0-62 사회화, 0-111 운동능력, 영역합계 점수 0-321(점수가 높을수록 결과가 좋음)

바인랜드 적응 행동 척도(VABS) 총점 기준선 대비 변화 - PP 인구

VABS 집계 규모가 사용됩니다.

VABS는 4개의 적응 도메인과 11개의 하위 도메인으로 나뉩니다.

1. 의사소통: 수용적, 표현적, 서면;
2. 일상 생활 기술: 개인, 가정, 지역 사회;
3. 사회화: 대인 관계, 놀이 및 여가 시간, 대처 기술;
4. 운동 능력: 심함, 좋음.

11개 하위 도메인 각각의 *질문*에 대해 점수 범위는 0~4입니다(값이 높을수록 결과가 더 좋습니다).

• 0 = 피험자는 도움이나 알림 없이는 결코 행동을 수행하지 않습니다.
• 1 = 거의 수행하지 않음(위와 같음);
• 2 = 때때로 수행함(위와 같음);
• 3 = 자주 수행함(위와 같음);
• 4 = 거의 항상 수행됨(위와 같음); 총 하위 도메인 점수는 각 *질문* 점수의 합이고, 총 도메인 점수는 각 하위 도메인 점수의 합입니다.

도메인 최소-최대 간격 점수:

0-74 의사소통, 0-74 일상생활능력, 0-62 사회화, 0-111 운동능력, 영역합계 점수 0-321(점수가 높을수록 결과가 좋음)

심각한 부작용(SAE)을 포함한 응급 부작용(TEAE) 치료를 보여주는 ERY-DEX 참가자 수

치료 관련 부작용에 대한 ERY-DEX의 효과는 최소 1회의 TEAE 또는 1회의 심각한 AE를 보이는 환자의 수로 표현되었습니다.